一名来自爱尔兰波尔特洛伊斯的男孩参与了一项“具有里程碑意义”的医学研究，取得了“改变人生”的成果。
九岁的安迪·卡什（Andy Cash）在仅三周大时被诊断出患有腺苷脱氨酶缺乏性严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID），这是一种罕见的危及生命的疾病。该疾病由导致免疫系统必需酶的基因突变引起，若未经治疗，可能在生命最初两年内致命。
患有ADA-SCID的儿童没有免疫系统，这意味着上学或与朋友玩耍等日常活动都可能导致危险感染。安迪的母亲玛丽表示，确诊后他必须被隔离以确保安全。
此前，患者不得不忍受每周一到两次的酶替代疗法、每月的抗体输注以及预防性抗生素的艰苦治疗方案，直到找到合适的骨髓捐献者。玛丽说：“当安迪开始治疗时，临床团队寻找骨髓移植捐献者，但全球范围内未能找到匹配者。家人和他三位年长的兄弟姐妹均接受了检测，可惜无人匹配。”
随后，该家庭获知伦敦大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital, GOSH）正进行此项试验。该院研究人员作为国际团队一员，开发了一种基因疗法：将患者细胞取出，在实验室进行修饰后回输体内，旨在替代原有受损细胞。
研究团队在英国和美国对62名儿童及青少年进行了治疗，并随访长达十年。结果显示，95%的受试者被治愈，且接受治疗者均未出现严重并发症；未响应治疗的少数人后续接受了骨髓移植。成功治疗的儿童现已能接种麻疹腮腺炎风疹（MMR）等常规疫苗，这在此前是不可能的。
由于缺乏自然免疫力，对安迪一家而言，仅是前往试验医院的过程就极为艰难。玛丽回忆道：“我们在医院隔离数月，随后居家隔离，再乘渡轮前往英格兰，连夜赶往大奥蒙德街医院，以确保安迪的安全。”治疗后他们在大奥蒙德街医院停留两个月，待安迪五个月大时返回爱尔兰洛斯郡（Co Laois）的家中。
如今，安迪是一名热衷拳击的男孩，母亲形容他“精力充沛”，并表示：“他走到哪里都能交到朋友——他就像个小明星，所到之处人人都喜欢他，他非常有魅力！”
卡什家庭表示，他们“无比感激”安迪能获得这项治疗。临床试验首席教授克莱尔·布斯（Claire Booth）也深表欣慰，她指出该试验将惠及其他疾病患者：“这对采用相同技术治疗的其他病症非常有说服力，证明了其长期有效性和安全性。”
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