控制细胞向期望方向变化是生命科学中的核心挑战之一，包括药物开发、癌症治疗和再生医学。然而，为实现这一目标而确定合适的药物或基因靶点极其困难。
为解决这一问题，韩国科学技术院(KAIST)的研究人员以模块化的"乐高积木"方式对细胞与药物之间的相互作用进行了数学建模——将其分解并重新组合——开发出一种新型AI技术，不仅可以预测之前未经测试的新型细胞-药物反应，还能预测任意基因扰动的效果。
由生物及脑工程系张铉贤(Kwang-Hyun Cho)教授领导的研究团队开发了一种基于生成式AI的技术，能够识别可引导细胞达到期望状态的药物和基因靶点。他们的研究成果发表在《细胞系统》(Cell Systems)期刊上。
"潜在空间"(Latent space)是图像生成AI用来组织物体或细胞基本特征的一种不可见的数学地图。研究团队成功地在这个空间内分离了细胞状态和药物效应的表征，然后将它们重新组合，以预测先前未经测试的细胞-药物组合的反应。他们进一步扩展了这一原理，表明该模型还可以预测当特定基因被调控时细胞状态将如何变化。
研究团队使用真实实验数据验证了这一方法。结果表明，AI识别出了能够将结直肠癌细胞恢复至类正常状态的分子靶点，研究团队随后通过细胞实验确认了这一点。
这一发现表明，该方法不仅限于癌症治疗——它是一个通用平台，能够预测各种未经训练的细胞状态转换和药物反应。换句话说，该技术不仅能确定药物是否有效，还能揭示药物在细胞内的作用机制，这使得这一成就尤为有意义。
该研究为设计诱导期望细胞状态变化的方法提供了有力工具。预计它将在药物发现、癌症治疗和再生医学等领域有广泛应用，例如将受损细胞恢复至健康状态。
张铉贤教授表示："受图像生成AI的启发，我们应用了'方向向量'的概念，这一想法使我们能够将细胞转换至期望方向。"他补充道："该技术能够对特定药物或基因如何影响细胞进行定量分析，甚至能预测先前未知的反应，使其成为一个高度通用的AI框架。"
更多信息：Younghyun Han等人，《通过生成式深度学习识别诱导期望细胞状态的最佳扰动》，《细胞系统》(2025)。DOI: 10.1016/j.cels.2025.101405
期刊信息：《细胞系统》(Cell Systems)
提供方：韩国科学技术院(KAIST)
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