英国研究人员已开始招募患者,启动一项大规模试验,测试多种帕金森病疗法能否减缓或阻止疾病进展。
这项名为EJS ACT-PD的新研究耗资2600万英镑(3500万美元),将“篮子试验”方法应用于帕金森病研究——该方法在几年前新冠疫情中崭露头角——计划招募约1600名患者。
EJS ACT-PD的批准方案将首先测试两种成熟药物——降压药替米沙坦(telmisartan)和用于前列腺增生的特拉唑嗪(terazosin)——以观察它们能否被重新用于治疗帕金森病,并与安慰剂进行比较。
根据伦敦大学学院(University College London)和纽卡斯尔大学(University of Newcastle)的首席研究员介绍,第三种药物——肝病治疗药物熊去氧胆酸(ursodeoxycholic acid, UDCA)——将于明年开始测试,未来可能还会加入其他候选药物。
研究团队表示,通过比以往更高效地测试更多药物,该试验可能将测试一种候选药物所需的时间缩短多达三年。
在灵活的试验设计中,方案允许对一种药物未显示益处的患者切换至另一种药物,随访(面对面或远程)每六个月一次,持续长达三年。试验还将致力于招募代表英国帕金森病患者群体的参与者,涵盖不同背景、30岁以上各年龄段以及各种治疗史的人群。
此外,研究团队的目标是,实施该研究的基础设施和站点网络将基本永久化,不像传统研究在完成后即被解散,从而能够快速推出额外疗法的测试。
伦敦大学学院的托马斯·福尔蒂涅教授(Prof Thomas Foltynie)表示:“我们优先选择那些基于先前证据广泛审查已显示出潜力的药物,因为我们寻求的是一种不仅能提供帕金森病症状缓解的药物。”福尔蒂涅教授与纽卡斯尔大学的卡米尔·卡罗尔教授(Prof Camille Carroll)共同担任该研究的首席研究员。
他补充道:“我们希望这项试验能为帕金森病及其他神经退行性疾病的未来试验提供蓝图。”
组织方表示,伦敦和纽卡斯尔的试验参与者已经开始招募,从现在到明年4月,英国四个地区的40多家医院的试验站点将陆续启动。
首位招募的患者格雷厄姆·埃德温斯(Graham Edwins)表示:“患有帕金森病,尤其是早发型,你的选择是否认、接受或反击,而我认为通过参与试验,我正在反击。即使我不能直接受益,如果我能帮助推进潜在的治疗方法或治愈方案,为下一个在壮年被诊断的人带来希望,那么这就是一项值得的工作。”
帕金森病是全球增长最快的神经系统疾病之一,仅在英国就有16.6万人受到影响。
该研究由伦敦大学学院(UCL)赞助,并由医学研究理事会(MRC)和国家健康研究所(NIHR)合作伙伴关系、Cure Parkinson's组织、迈克尔·J·福克斯基金会(The Michael J Fox Foundation)、帕金森病英国组织(Parkinson's UK)、约翰·布莱克慈善基金会(The John Black Charitable Foundation)、盖茨比慈善基金会(The Gatsby Charitable Foundation)以及范安德尔研究所(Van Andel Institute)共同资助。
照片由阿菲夫·拉姆达苏马(Afif Ramdhasuma)在Unsplash上提供
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