随着寿命延长，更多人可能面临阿尔茨海默病及其他痴呆症的挑战，研究人员正全力探索新疗法。为确保不遗漏任何可能性，南卡罗来纳大学药学院研究团队正在系统分析海量医疗数据，以验证现有药物是否具有新用途。
研究团队结合数据科学、人工智能与药理学专业知识，对数十年医疗记录进行筛查，旨在识别治疗各类慢性疾病的获批药物与神经认知疾病之间的潜在关联。
“药学院的这项工作独具特色，”临床药学与结果科学系临床助理教授约瑟夫·马加诺利（Joseph Magagnoli）表示，“我们整合了药物使用专家、数据科学家和疾病模型基础研究人员，通过跨部门协作实现全流程内部分析。”
该团队成员包括功能基因组学中心主任迈克尔·什图特曼（Michael Shtutman）、临床药学与结果科学系主任斯科特·萨顿（Scott Sutton）及生物统计学家塔米·卡明斯（Tammy Cummings）。
研究人员面临的主要挑战在于医疗记录的异质性。高血压或糖尿病等特定诊断通常有明确编码用于保险报销，但其他关键信息需从医生笔记的“自由文本”中解析，而不同医师和医疗系统的记录方式差异显著。
“制药公司推向市场的药物通常仅针对单一适应症，这是基于实验室科学和药物开发对特定通路的靶向作用。然而，这些药物可能因影响其他通路而产生副作用，带来非预期后果。关键问题在于：如何发现具有临床相关性且有益的脱靶效应药物？”
约瑟夫·马加诺利
面对数百万条记录中结构化与非结构化信息的复杂关联，人类能力已无法胜任，人工智能技术由此发挥关键作用。
“临床数据并非整齐排列，”什图特曼指出，“医师记录方式多样且缺乏统一标准，这意味着我们需要处理大量非结构化笔记和检测结果，而非规整数据库。团队已开发专用算法，有效提取数据中的关键洞见。”
马加诺利解释，新药测试时研究人员自然关注可能抵消药物临床价值的负面副作用，但有益的正面副作用常被忽略——尤其考虑到药物试验周期较短，而慢性病患者需长期服药。
“制药公司上市药物通常仅针对单一适应症，这基于实验室科学和药物开发对特定通路的靶向，”马加诺利强调，“这些药物因作用于其他通路可能产生非预期后果。因此，核心问题是如何发现具有临床价值且有益的脱靶效应药物？”
当研究揭示特定药物与“脱靶”结局的关联后，团队会撰写论文记录发现。目前已有两篇相关论文被期刊接收，这些成果将为后续实验室研究提供起点，最终推动现有药物针对新用途的临床试验。
马加诺利表示，团队可深入研究特定药物对痴呆症等长期健康问题的影响。例如，若某种降压药同时抑制脑部炎症，理论上服用该药的人群痴呆症发病率应低于使用其他降压药的患者。此类发现将为医师选择最佳治疗方案提供实证指导。
“若实验室发现某药物抑制特定酶，且该效应具有临床相关性，我们应在大规模患者数据中观察到此效果，”他总结道，“我们能在数据库中验证这一假设。”
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