俄亥俄州克利夫兰讯——凯斯西储大学医学院与大都会健康系统的研究人员开发出一种靶向治疗耐药性白血病细胞的新方法，为血液癌症治疗中最棘手的挑战之一提供了潜在解决方案。
该新疗法采用可编程纳米粒子——一种基于RNA的微型药物载体，可被编程以精准定位特定癌细胞并直接递送治疗药物。研究团队利用纳米粒子识别并关闭使白血病细胞在标准治疗中存活的特定基因，实验室模型显示该方法成功延缓了对常规药物产生耐药性的癌细胞生长。
由凯斯西储大学博士后研究员卞慧琴领衔、大都会健康系统细胞与基因治疗研究所医学教授刘树军指导的研究团队，已在《RNA NanoMed》期刊发表此项发现。美国国家癌症研究所为该研究提供了支持。
白血病患者通常采用酪氨酸激酶抑制剂进行治疗，此类药物虽显著改善了治疗效果，但随着癌细胞适应性进化，药物疗效常随时间减弱。医生同时面临将药物精准递送至癌细胞而不损伤健康组织的难题。
研究团队聚焦于白血病干细胞——这类少量细胞群体是药物耐药性与疾病复发的根源。他们发现耐药细胞依赖名为FTO的基因，并在细胞表面高表达一种识别标记CD133（细胞的"身份标签"）。团队据此设计出"智能"RNA纳米粒子，可识别细胞身份标签并递送基因沉默疗法以关闭FTO基因。
这种靶向策略同时解决了药物耐药性问题与精准药物递送挑战。卞慧琴表示："本研究改变了我们对白血病耐药机制的认知。我们的RNA纳米粒子能精准定位最耐药的白血病细胞，关闭帮助患者存活的关键基因，这在我们的模型中显著抑制了肿瘤生长。"
刘树军指出，该研究为更精准的癌症治疗提供了可行路径："此方法有助于解决癌症治疗中长期存在的难题——如何将药物精准递送至所需位置。我们正推进在患者源性小鼠模型中测试这些纳米粒子，旨在为复发性白血病患者开发新的治疗方案。"
【全文结束】
