2026年第一季度至第四季度新药审批现状与展望Recent and anticipated novel drug approvals (1Q 2026 through 4Q 2026) | American Journal of Health-System Pharmacy | Oxford Academic

环球医讯 / 创新药物来源:doi.org美国 - 英语2026-07-18 02:56:31 - 阅读时长51分钟 - 25406字
本文综述了2026年第一季度至第四季度预计获批的新型药物审批情况,重点关注可能对医院和门诊环境产生重大临床和经济影响的43种药物,涵盖了罕见遗传疾病、免疫炎症疾病、靶向肿瘤学和基因疗法等多个领域,为医疗系统药剂师提供药物管道监测支持,助力优化新疗法的临床应用与资源分配。
新药审批FDA基因疗法肿瘤治疗罕见病治疗2型糖尿病白血病肺癌IgA肾病银屑病高血压痛风尿路感染
2026年第一季度至第四季度新药审批现状与展望

摘要

目的

医疗系统药剂师在监测药物管道、管理处方集、分配资源以及优化新疗法的临床项目方面发挥着至关重要的作用。本文旨在通过提供新药和预期新型药物审批的最新信息来支持药剂师工作。

摘要

本文回顾了覆盖2026年四个季度(1Q至4Q)期间预期获批的选定药物。分析重点是预计在医院和诊所中具有显著临床和经济影响的药物,这些药物选自52种等待美国食品药品监督管理局(FDA)审批的新型药物。今年的药物管线涵盖了多种疾病状态,包括罕见遗传疾病和免疫炎症疾病,以及靶向肿瘤学和基因疗法的持续进展。

结论

新型疗法继续增强当前的药物管线。

关键要点

  • 药剂师在监测药物管道、管理处方集、分配资源以及优化新获批药物的临床项目方面发挥着至关重要的作用。
  • 截至2026年1月1日,有43种预计在医院和诊所中具有高影响力的新药正在等待FDA在未来4个季度内审批。
  • 新型疗法继续增强药物管线。

本文是该期刊定期发布的特色专题文章,提供预计对医院和诊所具有重大影响的新药和预期新型药物审批的最新信息。

方法

本文回顾了预计在2026年日历年内(从2026年第一季度(1Q)到第四季度(4Q))获批的选定药物审批情况。仅包括作者认为在医院和诊所环境中具有重要意义的新药或生物制品(完整的管线药物列表见附录)。在本文手稿准备时,已收到FDA负面审查意见的药物不包括在内。此外,已获得FDA批准用于其他适应症(在药物递送方面无重大差异)的药物也不包括在内。本出版物中管线中的药物是通过IPD Analytics提供的临床管线数据库识别的1。所使用的数据库包括药物名称、制造商、适应症、给药途径、提交类型(新药申请[NDA]或生物制品许可申请[BLA])以及《处方药用户付费法案》(PDUFA)日期,作为每个预期审批的预计批准日期指标。

讨论

自上一期《美国医疗系统药学杂志》(AJHP)管线更新以来,FDA已对多种疗法做出决定,新药获得指定PDUFA日期的数量大幅增加。这些疗法中许多是新型的,预计将显著影响医院和门诊临床环境中的患者护理和药物使用情况。表1和附录中列出了预计将在2026年1Q至4Q期间获得或已获得FDA营销批准的选定药物。表1中列出并在正文中讨论的药物是从IPD分析数据库中截至2026年1月1日编译的52种预期将被考虑批准的新型药物中选出的1。预计新型药物审批数量已增加至未来4个季度,与上期季度更新中的41种相比,有52种2,并且自上期AJHP管线更新以来,FDA已发出2份完整回应函(CRL)。以下讨论重点介绍了作者预计将在住院和门诊临床环境中产生重大影响的新药或生物制品。一些保留在管线中的药物已在以前的季度出版物中讨论过2-4

表1. 2026年已获或预期获FDA批准的选定药物和生物制品a

药物或生物制品 制造商 适应症 给药途径 申请类型 批准或PDUFA日期b
Copper histidinate Sentynl Therapeutics Menkes病 SC NDA 已批准
Idebenone Chiesi Leber遗传性视神经病变 口服 NDA 2026年1Q
Insulin icodec Novo Nordisk 2型糖尿病 SC BLA 2026年1Q
Linerixibat GSK 原发性胆汁性胆管炎瘙痒 口服 NDA 2026年1Q
Marnetegragene autotemcelc Rocket Pharma 白细胞粘附缺陷 IV BLA 2026年1Q
Navepegritide Ascendis 软骨发育不全 SC NDA 2026年1Q
Baxdrostat AstraZeneca 难治性或治疗抵抗性高血压 口服 NDA 2026年2Q
Cefepime/zidebactam Wockhardt 复杂性尿路感染 IV NDA 2026年2Q
Doravirine/islatravir Merck & Co HIV-1感染 口服 NDA 2026年2Q
Ensitrelvir fumaric acid Shionogi 2019冠状病毒病 口服 NDA 2026年2Q
Pegadricase Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) 痛风 IV BLA 2026年2Q
Pegargiminase Polaris Group 间皮瘤 IM BLA 2026年2Q
Pivekimab sunirine AbbVie; ImmunoGen 母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤 IV BLA 2026年2Q
Sasanlimab Pfizer 膀胱癌 SC BLA 2026年2Q
Sonrotoclax BeiGene; BeOne Medicines 套细胞淋巴瘤 口服 NDA 2026年2Q
Orca-Tc Orca Bio 异基因造血干细胞移植调理 注射 BLA 2026年2Q
Tebipenem pivoxil hydrobromide GSK; Meiji Seika; Spero Therapeutics 复杂性尿路感染 口服 NDA 2026年2Q
Tividenofusp alfa Denali Therapeutics 黏多糖贮积症II型 IV BLA 2026年2Q
Veligrotug Viridian Therapeutics 甲状腺眼病 IV BLA 2026年2Q
Vepdegestrant Pfizer; Arvinas 乳腺癌 口服 NDA 2026年2Q
Vusolimogene oderparepvec Replimune 黑色素瘤 注射 BLA 2026年2Q
Bulevirtide Gilead 丁型肝炎 SC BLA 2026年1H
Camizestrant AstraZeneca 激素受体阳性乳腺癌 口服 NDA 2026年1H
Orforglipron Eli Lilly; Chugai 肥胖症 口服 NDA 2026年1H
Atacicept Vera Therapeutics IgA肾病 SC BLA 2026年3Q
Denecimig Novo Nordisk; Genmab 血友病A SC BLA 2026年3Q
Gedatolisib Pfizer; Celcuity 乳腺癌 IV NDA 2026年3Q
Icotrokinra Johnson & Johnson (Janssen) 斑块状银屑病 口服 NDA 2026年3Q
Lutetium Lu 177 edotreotide ITM 胃肠胰神经内分泌肿瘤 IV NDA 2026年3Q
Relacorilant Corcept Therapeutics 卵巢癌 口服 NDA 2026年3Q
Rusfertide Takeda; Protagonist Therapeutics 真性红细胞增多症 SC NDA 2026年3Q
Tavapadon AbbVie 帕金森病 口服 NDA 2026年3Q
Zidesamtinib Nuvalent 非小细胞肺癌 口服 NDA 2026年3Q
Bitopertin Disc Medicine X连锁原卟啉症 口服 NDA 2026年4Q
Doruxapapogene Ralaplasmidc Inovio 复发性呼吸道乳头状瘤病 IM BLA 2026年4Q
Narsoplimab Omeros 血栓性微血管病 IV BLA 2026年4Q
Bezuclastinib Cogent Biosciences 系统性肥大细胞增多症 口服 NDA 2026年2H
Cyclodextrin Mallinckrodt; Sucampo; Vtesse; Beren; Mandos Health Niemann-Pick病C型 鞘内 NDA 2026年2H
Imlifidase Hansa Biopharma 肾移植受者脱敏治疗 IV BLA 2026年2H
Imsidolimab Vanda Pharmaceuticals; AnaptysBio 脓疱性银屑病 IV BLA 2026年2H
Insulin efsitora alfa Eli Lilly 2型糖尿病 SC BLA 2026年2H
Molgramostim PARI; Savara; Fujifilm 自身免疫性肺泡蛋白沉积症 吸入 BLA 2026年2H
Pariglasgene brecaparvovecc Ultragenyx Von Gierke病(糖原贮积病I型) IV BLA 2026年2H

缩写说明:BLA,生物制品许可申请;FDA,美国食品药品监督管理局;H,半年;IM,肌内注射;IV,静脉注射;NDA,新药申请;PDUFA,《处方药用户付费法案》;Q,季度;SC,皮下注射。

a 本表信息提取自IPD Analytics品牌和生物类似药管线数据库,截至2026年1月1日。

b 基于新药申请提交日期和审查状态(即标准审查10个月,优先审查6个月)推算。部分列出的药物可能在出版时已获批准。

c 细胞和基因疗法

细胞和基因疗法

自上次季度更新以来,FDA已批准1种新的基因疗法。Etuvetidigene autotemcel(Waskyra)是首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征(WAS)的基于细胞的基因疗法,适用于6个月及以上年龄的儿科患者和成人,适用于需要造血干细胞移植(HSCT)且没有合适的人类白细胞抗原匹配相关干细胞供体的WAS基因突变患者5。在临床试验中,与治疗前12个月相比,etuvetidigene autotemcel在治疗后6-18个月期间将严重感染率降低了93%。此外,与治疗前12个月相比,治疗后12个月内中度和重度出血事件减少了60%。

Clemidsogene lanparvovec(RGX-121)被指定于2026年1Q用于治疗黏多糖贮积症II型(Hunter综合征)的PDUFA日期;然而,FDA对该疗法实施了临床暂停,原因是1名接受RGX-111(一种正在研究的用于黏多糖贮积症I型[Hurler综合征]的类似产品)治疗的研究参与者被发现患有中枢神经系统肿瘤6

自上期AJHP管线更新以来,FDA已接受3项基因疗法的BLA申请。Doruxapapogene ralaplasmid(INO-3107)是一种用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的疗法7。RRP是一种由人类乳头瘤病毒(HPV)6和/或HPV 11引起的罕见疾病,其特征是呼吸道中的小乳头状瘤。这些乳头状瘤可导致危及生命的气道阻塞,并影响声带,限制有效说话能力。INO-3107是一种在研DNA药物,旨在引发针对HPV 6和HPV 11蛋白的抗原特异性T细胞反应,防止或减缓新乳头状瘤的生长。当前的标准治疗是手术切除乳头状瘤。RP-001期/2期试验显示,72%的患者在开始接受INO-3107治疗1年后,手术程序数量减少了50%至100%。已有另一种针对RRP的基因疗法获得FDA批准(2025年8月):zopapogene imadenovec-drba(Papzimeos),这是一种非复制性腺病毒载体免疫疗法8

Pariglasgene brecaparvovec(DTX401)是一种用于治疗糖原贮积病Ia型的疗法9。DTX401是一种在研的腺相关病毒8型(AAV8)基因疗法,旨在在天然启动子控制下稳定葡萄糖-6-磷酸酶(G6Pase)的表达和活性,使经治疗的肝细胞能够响应正常激素信号来管理葡萄糖,包括胰岛素和皮质醇。在临床前研究中,DTX401被证明可改善G6Pase活性并降低肝糖原水平,这是疾病进展的关键生物标志物。DTX401已获得FDA的快速通道指定。

Marnetegragene autotemcel是一种基于慢病毒载体的在研基因疗法,用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I(LAD-I)10。LAD-I是一种由编码β-2整合素组分CD18的ITGB2基因突变引起的儿科患者罕见遗传性免疫疾病,CD18是一种促进白细胞粘附并使白细胞从血管外渗以预防感染的蛋白质。若不进行异基因HSCT,这种疾病对儿童来说具有高度致命性。一项针对marnetegragene autotemcel的全球性1期/2期研究表明,输注后12个月总生存率为100%。

血液/肿瘤疗法

2025年11月,FDA批准了2种新的肿瘤适应症疗法。Sevabertinib(Hyrnuo)获批用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)且其肿瘤为HER2(ERBB2)阳性的成人患者11。支持性数据来自SOHO-01试验,该试验显示在接受过先前全身治疗但对靶向HER2突变治疗无经验的患者中,客观缓解率(ORR)为71%,中位缓解持续时间(DOR)为9.2个月。对于先前接受过HER2靶向抗体-药物偶联物(ADCs)治疗的患者,ORR为38%,中位DOR为7.0个月。

FDA还批准了ziftomenib(Komzifti)用于治疗携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者12。KO-MEN-001试验评估了ziftomenib的疗效,发现完全缓解率与完全缓解伴部分血液学恢复率之和为21.4%,缓解持续时间为5个月。此次批准后,美国国家综合癌症网络更新了其AML临床实践指南,将ziftomenib列为对携带NPM1突变的复发或难治性AML患者的一类2A推荐13。2025年12月,FDA批准了amivantamab hyaluronidase-lpuj(Rybrevant Faspro)用于成人NSCLC的皮下注射,适用于amivantamab静脉注射制剂的所有获批适应症14。皮下制剂在PALOMA-3研究中得到评估,发现与静脉制剂相比,疗效无显著差异,安全性特征总体相似。一个安全性差异是,静脉制剂的输注相关反应发生率为66%,而皮下amivantamab为13%。皮下制剂的可用性大大减少了输注椅时间,显著降低了患者和医疗系统的治疗负担。此外,还批准了mosunetuzumab(Lunsumio Velo)的新皮下制剂,作为静脉制剂的替代选择,该静脉制剂适用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的治疗15。皮下制剂可在60秒内给药,而静脉输注需要2-4小时,这为接受mosunetuzumab治疗的患者提供了减少椅时间的潜力。

肿瘤学中口服靶向药物的作用继续扩大,预计2026日历年内可能有几种药物获批。其中一些疗法具有独特的作用机制,如gedatolisib,一种泛PI3K和mTORC1/2抑制剂16。在VIKTORIA-1期3期试验中,gedatolisib(联合fulvestrant,有或无palbociclib)与fulvestrant单药治疗相比显著改善了无进展生存期(PFS)。该研究纳入了对CDK4/6抑制剂治疗进展的激素受体阳性、HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌患者。特别是,gedatolisib三联疗法(联合fulvestrant和palbociclib)与fulvestrant单药治疗相比,将疾病进展或死亡风险降低了76%,中位PFS为9.3个月对比2.0个月。Zidesamtinib是一种口服ROS1酪氨酸激酶抑制剂(TKI),正在等待批准用于治疗局部晚期或转移性ROS1融合阳性NSCLC成人患者17。ARROS-1试验显示了有希望且持久的反应,ORR为44%,颅内ORR为48%。如果获批,该药物可为NSCLC在其他TKI治疗中进展的患者提供一种新的具有中枢神经系统穿透性的靶向治疗选择。Sonrotoclax是一种下一代B细胞淋巴瘤2(BCL2)抑制剂,用于治疗在接受布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗后复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的成人患者18。sonrotoclax的NDA申请基于BGB-11417-201期1/2期研究结果,该研究达到其主要终点,ORR为53.4%,完全缓解(CR)率为14.6%19。这些发现表明在经过大量预处理的患者群体中具有临床意义的反应。最后,bezuclastinib是一种口服TKI,选择性靶向KIT p.D816 V,这是系统性肥大细胞增多症患者中常见的激活突变20。Summit期2期试验结果显示,治疗导致血清类胰蛋白酶显著降低;95.4%的bezuclastinib治疗患者在24周时血清类胰蛋白酶降低了50%或更高,而安慰剂组患者为0%。此外,该试验显示骨髓肥大细胞负担、KIT p.D816 V变异等位基因频率降低,且安全性特征可控。bezuclastinib的获批将为这些患者提供一种新的治疗选择,以及如果对一线治疗反应不佳时的潜在替代方案。Relacorilant是一种口服糖皮质激素受体拮抗剂,正在研究用于与nab-紫杉醇联合治疗铂类耐药卵巢癌21。在ROSELLA期3期试验中,研究者发现relacorilant联合nab-紫杉醇对先前接受过聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂治疗的患者亚组,与nab-紫杉醇单药治疗相比,无进展生存期(PFS)得到改善,分别为7.36个月和4.63个月。relacorilant组的安全性结果与总体研究人群相似。relacorilant的获批将为接受过大量先前治疗的患者群体增加一种潜在的新治疗选择。relacorilant还曾被审查用于治疗继发于皮质醇增多症的高血压;然而,FDA发出了一份完整回应函(CRL),理由是需要额外的有效性证据22

免疫治疗领域的格局继续演变,sasanlimab(一种皮下给药的抗PD-1单克隆抗体)的BLA申请已经提交23。在CREST期3期试验中,sasanlimab与卡介苗(BCG)联合作为诱导治疗,有或无维持治疗,用于BCG初治、高风险、非肌层浸润性膀胱癌患者,并与标准BCG单药治疗(诱导和维持)进行比较24。该研究达到其主要终点——延长无事件生存期(EFS);sasanlimab联合BCG诱导和维持治疗组的36个月估计EFS为82.1%,而BCG单药治疗组为74.8%。该药物的获批可能改变这些患者的一线治疗范式,并且由于每4周皮下给药,可降低患者和医疗系统的治疗负担。

Pivekimab sunirine是一种靶向CD123的抗体-药物偶联物(ADC),用于治疗母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤25。CADENZA期1/2期试验评估了pivekimab sunirine单药治疗的安全性和有效性,显示高且持久的完全缓解(CR)率和临床完全缓解(CR伴最小皮肤异常)率,以及可控的安全性特征,无毛细血管渗漏综合征事件26。Lutetium Lu 177 edotreotide(ITM-11)是一种专有的合成靶向放射治疗剂,正在研究用于治疗不可切除、进展性1级或2级胃肠胰神经内分泌肿瘤患者27。COMPETE期3期试验显示,与依维莫司组相比,ITM-11组的中位PFS显著延长,分别为23.9个月和14.1个月,且安全性特征良好。

在血液肿瘤学领域,Orca-T是一种具有2026年2Q PDUFA日期的细胞疗法,是一种用于治疗选择性血液系统恶性肿瘤(如AML、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征)患者的首创异基因T细胞免疫疗法28。在Precision-T期3期试验中,Orca-T组中至重度慢性移植物抗宿主病(cGVHD)-自由生存的1年率为78%,而异基因干细胞移植(allo-HSCT)组为38%。此外,Orca-T组中至重度cGVHD的累积发生率为13%,而allo-HSCT组为44%。1年总生存率在Orca-T组为94%,在allo-HSCT组为83%。

2025年7月22日,FDA针对RP1联合nivolumab用于治疗晚期黑色素瘤的BLA申请发出了一份完整回应函(CRL)29。FDA表示,IGNYTE试验不被视为提供实质性有效性证据的充分且控制良好的临床研究。此外,FDA确定IGNYTE试验数据由于患者群体的异质性而无法得到充分解释。CRL中未发现安全问题。2025年10月20日,FDA接受了RP1的BLA重新提交30

其他新型疗法

自上期AJHP管线更新以来,已批准了几种预计在医院和医疗系统环境中具有高影响力的其他新型疗法。2026年1月12日,FDA批准了copper histidinate(Zycubo),一种用于治疗儿科患者Menkes病的疗法31。Copper histidinate是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗Menkes病的疗法,这是一种罕见的X连锁隐性儿科遗传疾病。使用copper histidinate导致神经发育结果和生存率在1期/2期临床试验中得到改善32。与未治疗队列相比,接受copper histidinate治疗的患者死亡风险降低了近80%。copper histidinate队列的中位总生存期为177.1个月,而未治疗的历史对照队列为16.1个月。继VISIONARY期3期随机、安慰剂对照试验等有利的临床开发结果之后,sibeprenlimab(Voyxact)现已获批用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)33。在VISIONARY试验中,sibeprenlimab的使用与主要终点(即每4周一次皮下给药9个月后24小时尿蛋白/肌酐比值)的统计学显著和临床意义降低相关;平均而言,与安慰剂组的2%增加相比,sibeprenlimab在9个月时将蛋白尿降低了约50%34。Depemokimab(Exdensur)是一种每半年一次的皮下注射剂,已于2025年4Q获批作为12岁及以上成人和儿科患者的重度嗜酸性粒细胞哮喘附加维持治疗35。Depemokimab目前仍在研究用于治疗12岁及以上成人慢性鼻窦炎伴鼻息肉。Zoliflodacin(Nuzolvence)是一种首创、单剂量spiropyrimidinetrione口服抗生素,已获FDA批准用于治疗成人和12岁及以上体重至少40公斤的儿科患者的无并发症淋病36。在一项非劣效性研究中,与接受标准肌内注射头孢曲松和口服阿奇霉素治疗的患者相比,91%接受zoliflodacin治疗的患者达到微生物学治愈,而标准治疗组为96%。新型鼻腔钙通道阻滞剂etripamil(Cardamyst)已获批用于阵发性室上性心动过速(SVT)的急性管理37。该药物提供了一种快速、可自行给药的治疗选择,可能减少对紧急医疗服务的依赖。批准得到了证明其在恢复窦性心律方面的有效性的证据支持,强化了其作为发作性SVT患者定向干预的实用性。RAPID试验结果显示,与31%的安慰剂组相比,etripamil在约64%的患者中恢复了正常心律,并且恢复速度大约快3倍38。2025年12月24日,FDA针对tolebrutinib治疗非复发性继发性进行性多发性硬化症成人的NDA发出了一份CRL39。这种在研口服疗法是一种脑穿透性BTK抑制剂,旨在靶向隐匿性神经炎症。FDA指出,试验中存在严重的药物诱导肝损伤(DILI)风险,并表示制造商提出的药物风险评估和缓解策略(REMS)无法充分管理这一风险40。FDA表示,无法确定受益预期超过严重DILI风险的人群。

自上期管线更新以来,许多其他新型疗法被指定PDUFA日期,有望在未来一年内获批。Imlifidase是一种静脉注射酶,可快速降解免疫球蛋白G,用于高度致敏患者的肾移植脱敏,目前正处于BLA审查中41。ConfIdeS期3期试验表明,在12个月时,肾功能和脱离透析独立性有统计学显著改善。Atacicept是首个双抗B细胞活化因子(BAFF)和抗APRIL(增殖诱导配体)抗体,正处于FDA优先审查中,用于治疗成人IgAN42。如果获批,atacicept可能推进IgAN的标准治疗,同时为患者提供每周一次皮下自行注射的选择。Imsidolimab是一种白细胞介素(IL)-36R拮抗剂,正处于BLA审查中,用于治疗泛发性脓疱性银屑病和相关炎症性皮肤病。Imsidolimab的疗效由GEMINI-1期3期试验结果支持,该结果显示,与安慰剂相比,超过一半的治疗患者在第4周达到皮肤清晰或几乎清晰43。Icotrokinra是一种口服IL-23拮抗剂,其NDA正在寻求FDA批准用于斑块状银屑病44。ICONIC-LEAD期3期研究结果显示,icotrokinra达到了两个共同主要终点(皮肤清晰或几乎清晰以及银屑病严重程度降低),在第16周时与安慰剂相比显示出显著更大的临床改善45。rusfertide用于治疗成人真性红细胞增多症(PV)的NDA于2026年1月提交46。Rusfertide是一种皮下给药的首创铁调素模拟肽,可调节铁稳态和红细胞生成,以控制PV患者的血细胞比容水平。VERIFY期3期试验显示,与接受安慰剂加标准治疗的患者相比,接受rusfertide加标准治疗的患者在0至32周期间平均放血次数显著较低(0.5对比1.8)47。在0至32周期间,rusfertide组患者比安慰剂组更有可能维持血细胞比容水平低于45%。Veligrotug是一种胰岛素样生长因子1受体拮抗剂,正在研究用于治疗甲状腺眼病(TED)48。BLA申请的数据由两项针对TED患者的期3期临床试验(THRIVE和THRIVE-2)支持。对于TED患者期3期试验,首次出现了统计学显著的复视反应和解决。veligrotug的建议治疗方案是在12周内进行5次静脉输注。用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(PAP)的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)molgramostim的BLA已由制造商重新提交49。这种罕见肺疾病导致肺泡中表面活性物质异常积聚。在自身免疫性PAP中,GM-CSF被抗体中和,使巨噬细胞无法正常清除表面活性物质,最终损害气体交换。PAP可导致肺纤维化和需要肺移植。Orforglipron是一种在研口服胰高血糖素样肽1(GLP-1)受体激动剂,在一项期3期研究中进行了评估,患者在最高耐受剂量的注射semaglutide或tirzepatide治疗72周后,继续服用每日口服药物52周以维持体重50。与安慰剂接受者相比,更高比例的orforglipron治疗参与者维持了体重减轻。在另一项包括2型糖尿病成人的orforglipron研究中,orforglipron在糖化血红蛋白(HbA1c)降低和52周时从基线的体重变化方面优于口服semaglutide51。用于2型糖尿病患者的首个每周一次基础胰岛素疗法可能于2026年获批;有2种胰岛素产品正在FDA审查中,今年有PDUFA日期。Insulin efsitora alfa是用于2型糖尿病患者的在研每周一次基础胰岛素疗法52。在期3期临床试验(QWINT-1、QWINT-3和QWINT-4)中,与每日基础胰岛素治疗相比,insulin efsitora alfa被证明在HbA1c降低方面非劣效。此外,寻求批准insulin icodec用于2型糖尿病患者BLA申请在2024年因制造工艺和拟用于1型糖尿病的适应症问题被发出CRL后已重新提交53。BLA重新提交基于ONWARDS期3a项目的结果,该项目包括5项随机、活性对照、达到目标的试验,涉及2型糖尿病成人患者,并评估了从基线的HbA1c变化。

最近进入管线并被指定PDUFA日期的其他遗传疾病疗法包括:VTS-270(cyclodextrin),一种新型鞘内药物,已获得FDA突破性疗法指定和孤儿药指定,用于治疗婴儿期发作的Niemann-Pick病C型54。Bitopertin也获得了FDA孤儿药指定,并获得了专员国家优先凭证(CNPV)55。CNPV试点项目于2025年宣布,将NDA和BLA审查时间缩短至1-2个月56。这种口服药物是甘氨酸转运体1(血红素生物合成的关键靶点)抑制剂,拟用于X连锁原卟啉症和红细胞生成性原卟啉症。Denecimig(Mim8)是一种长效、皮下给药的因子VIIIa模拟双特异性抗体,正在审查中,用于血友病A的预防57。早期研究表明具有良好的药代动力学和药效学特征,支持其作为预防疗法的使用58。Idebenone是一种口服苯醌,正处于FDA优先审查中,用于Leber遗传性视神经病变,这是一种导致快速和严重视力丧失的遗传性线粒体疾病59。在RHODOS期3期试验中,与安慰剂接受者相比,接受idebenone治疗的患者在24周内视力敏锐度有临床意义的改善。

在传染病领域,bulevirtide是一种首创的皮下给药进入抑制剂,具有孤儿药指定,可能成为FDA批准的首个用于治疗慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染成人患者的药物,这是一种严重的病毒性肝炎形式60。在MYR301期3期研究中,36%的接受bulevirtide 2 mg或10 mg治疗的患者在治疗停止后几乎2年内维持病毒学抑制,当HDV RNA变为不可检测时。2022年,FDA针对bulevirtide BLA发出了一份CRL,原因是担心制造和给药问题61。有两种新型疗法正在研究用于复杂性尿路感染(cUTIs)。FDA已接受cefepime/zidebactam用于治疗cUTIs(包括肾盂肾炎和由耐药革兰氏阴性生物体引起的感染)的NDA申请62。Zidebactam是一种新型β-内酰胺酶增强剂,具有2个重要作用机制,包括高亲和力青霉素结合蛋白2结合和抑制Ambler A类和C类酶63。在cUTI患者的关键期3期研究中,与美罗培南相比,cefepime/zidebactam在治愈测试时的临床治愈和微生物学清除组合终点方面更优62。在该研究中,89%接受cefepime/zidebactam治疗的患者达到主要终点,而接受美罗培南治疗的患者为68.4%。Tebipenem pivoxil hydrobromide(HBr)是一种新型碳青霉烯,可能成为首个用于cUTI的口服penem64。在一项双盲、随机试验中,与住院cUTI患者的静脉注射亚胺培南/西司他丁相比,tebipenem HBr在治愈测试时的临床治愈加微生物学清除主要结局方面被证明非劣效。该临床试验因证明疗效而提前停止,因为58.5%的tebipenem HBr治疗患者达到了主要结局,而接受亚胺培南/西司他丁治疗的患者为60.2%。

结论

新型疗法的巨大潜力凸显了医疗系统药剂师在评估和实施新疗法方面发挥的关键作用,他们优化治疗结果、管理处方集并在临床环境中有效分配资源。

致谢

感谢Ashley Choi, PharmD、Khushali Sarnot, PharmD和Maria Cherry, PharmD对本文中包含的数据进行审查和组织(表1和附录)。

数据可用性

本文的基础数据可在文章及其在线补充材料中获取。

利益冲突

Rim博士是AJHP的特约编辑。其他作者声明无潜在利益冲突。

补充数据

补充材料可在AJHP网站上本文章的全文中获取。

参考文献

  1. IPD Analytics. Brand and Biosimilar Pipeline Database [proprietary data]. IPD Analytics; 2026. Accessed January 1, 2026.
  2. Karas BL, Golf M, Shepard E, Cherry M, Levitsky AM, Rim MH. Recent and anticipated novel drug approvals (4Q 2025 through 3Q 2026). Am J Health-Syst Pharm. Published online December 31, 2025. doi:10.1093/ajhp/zxaf338
  3. Rim MH, Joseph R, Endriukaitis L, Tran T, Levitsky AM. Recent and anticipated novel drug approvals (3Q 2025 through 2Q 2026). Am J Health-Syst Pharm. Published online August 29, 2025. doi:10.1093/ajhp/zxaf237
  4. Rim MH, Dean C, Aliaj E, Dandino M, Howse T, Levitsky AM. Recent and anticipated novel drug approvals (2Q 2025 through 1Q 2026). Am J Health-Syst Pharm. 2025;82(19):e805–e811. doi:10.1093/ajhp/zxaf147
  5. US Food and Drug Administration. FDA approves first gene therapy treatment for Wiskott-Aldrich syndrome. Published December 9, 2025. Accessed January 18, 2026.
  6. Regenxbio Inc. Regenxbio announces regulatory update on ultra-rare MPS programs. Published January 28, 2026. Accessed January 30, 2026.
  7. Inovio Pharmaceuticals. Inovio to begin rolling submission of BLA for INO-3107 for the treatment of RRP in adults. Published August 26, 2025. Accessed January 18, 2026.
  8. US Food and Drug Administration. FDA approves first immunotherapy for recurrent respiratory papillomatosis. Published August 14, 2025. Accessed January 30, 2026.
  9. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Ultragenyx completes rolling submission of biologics license application (BLA) to U.S. FDA for DTX401 AAV gene therapy for glycogen storage disease type Ia (GSDIa). GlobeNewswire. Published December 30, 2025. Accessed January 18, 2026.
  10. Rocket Pharma. Rocket Pharmaceuticals announces FDA acceptance of BLA resubmission of Kresladi for the treatment of severe leukocyte adhesion deficiency-I (LAD-I). Published October 14, 2025. Accessed January 18, 2026.
  11. US Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to sevabertinib for non-squamous non-small cell lung cancer. Published November 19, 2025. Accessed January 25, 2026.
  12. US Food and Drug Administration. FDA approves ziftomenib for relapsed or refractory acute myeloid leukemia with NPM1 mutation. Published November 13, 2025. Accessed January 25, 2026.
  13. OncLive. Ziftomenib added to NCCN clinical practice guidelines for NPM1-mutated R/R AML. Published November 26, 2025. Accessed January 26, 2026.
  14. US Food and Drug Administration. FDA approves amivantamab and hyaluronidase-lpuj for subcutaneous injection. Published December 17, 2025. Accessed January 25, 2026.
  15. American Journal of Managed Care. FDA approved subcutaneous mosunetuzumab for R/R follicular lymphoma. Published December 22, 2025. Accessed January 26, 2026.
  16. Targeted Oncology. FDA accepts gedatolisib for real-time review in HR+/HER2-advanced breast cancer. Published August 28, 2025. Accessed January 25, 2026.
  17. Targeted Oncology. FDA accepts NDA for zidesamtinib in advanced ROS1 + NSCLC. Published November 20, 2025. Accessed January 25, 2026.
  18. BeOne Medicines Ltd. U.S. FDA grants priority review to sonrotoclax for the treatment of relapsed or refractory mantle cell lymphoma. Business Wire. Published November 26, 2025. Accessed January 25, 2026.
  19. Wang M, Song Y, Hermine O, et al. Sonrotoclax (BGB 11417) monotherapy in patients with relapsed/refractory mantle cell lymphoma previously treated with a Bruton tyrosine kinase inhibitor: early results from a phase 1/2 study. Abstract 663 presented at: 67th ASH Annual Meeting & Exposition; December 7-10, 2025; San Diego, CA
  20. OncLive. Bezuclastinib shows promise in nonadvanced systemic mastocytosis. Published December 15, 2025. Accessed January 25, 2026.
  21. OncLive. Relacorilant plus nab-paclitaxel yields PFS advantage in PARP inhibitor-exposed PROC. Published October 19, 2025. Accessed January 29, 2026.
  22. Corcept Therapeutics Inc. Corcept receives complete response letter for relacorilant as a treatment for patients with hypercortisolism. Business Wire. Published December 31, 2025. Accessed January 30, 2026.
  23. Pfizer Inc. Pfizer's sasanlimab in combination with BCG improves event-free survival in patients with BCG-naive, high-risk non-muscle invasive bladder cancer. Published December 15, 2025. Accessed January 25, 2026.
  24. Shore ND, Powles TB, Bedke J, et al. Sasanlimab plus BCG in BCG-naive, high-risk non-muscle invasive bladder cancer: the randomized phase 3 CREST trial. Nat Med. 2025;31(8):2806–2814. doi:10.1038/s41591-025-03738-z
  25. AbbVie Inc. AbbVie submits biologics license application (BLA) to U.S. FDA for pivekimab sunirine (PVEK)-an investigational antibody-drug conjugate (ADC) to treat rare cancer with limited treatment options. Published September 30, 2025. Accessed January 25, 2026.
  26. Pemmaraju N, Marconi G, Montesinos P, et al. Efficacy and safety of pivekimab sunirine (PVEK) in patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) in the CADENZA study. J Clin Oncol. 2025;43(suppl 16):6502. doi:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.6502
  27. ITM Isotope Technologies Munich SE. ITM presents positive topline phase 3 COMPETE trial data with n.c.a. 177Lu-edotreotide (ITM-11), a targeted radiopharmaceutical therapy, in patients with grade 1 or 2 gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors at the ENETS 2025 Conference. Published March 6, 2025. Accessed January 25, 2026.
  28. OncLive. FDA grants priority review to Orca-T for hematologic malignancies. Published October 6, 2025. Accessed January 25, 2026.
  29. OncLive. FDA issues CRL for RP1 plus nivolumab for advanced melanoma. Published July 22, 2025. Accessed January 25, 2026.
  30. Replimune. Replimune announces FDA acceptance of BLA resubmission of RP1 for the treatment of advanced melanoma. Published October 20, 2025. Accessed January 25, 2026.
  31. US Food and Drug Administration. FDA approves first treatment for children with Menkes disease. Published January 12, 2026. Accessed January 25, 2026.
  32. Sentynl Therapeutics, Inc. Sentynl Therapeutics announces FDA acceptance of CUTX-101 NDA resubmission. Published December 15, 2025. PR Newswire. Accessed January 18, 2026.
  33. US Food and Drug Administration. FDA approves a new treatment for primary immunoglobulin A nephropathy. Published November 25, 2025. Accessed January 26, 2026.
  34. Perkovic V, Trimarchi H, Tesar V, et al. Sibeprenlimab in IgA nephropathy—interim analysis of a phase 3 trial. N Engl J Med. Published online November 8, 2025. doi:10.1056/NEJMoa2512133
  35. GlaxoSmithKline. Exdensur (depemokimab) approved by US FDA for the treatment of severe asthma. Published December 15, 2025. Accessed January 26, 2026.
  36. US Food and Drug Administration. FDA approved two oral therapies to treat gonorrhea. Published December 12, 2025. Accessed January 25, 2026.
  37. US Food and Drug Administration. FDA approves drug for type of abnormally fast heart rhythm. Published December 15, 2025. Accessed January 26, 2026.
  38. Calvert P, Gupta D. Intranasal etripamil for rapid treatment of paroxysmal supraventricular tachycardia. Future Cardiol. 2024;20(3):163–170. doi:10.1080/14796678.2024.2342651
  39. Sanofi. Press release: Sanofi provides update on tolebrutinib regulatory submission in non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis. Published December 24, 2025. Accessed January 25, 2026.
  40. Fierce Biotech. FDA cites severe liver injury risk, unclear benefit behind Sanofi's MS drug rejection. Published January 6, 2026. Accessed January 25, 2026.
  41. Hansa Biopharma. Hansa Biopharma submits BLA to FDA for imlifidase in desensitization for kidney transplantation. Published December 19, 2025. Accessed January 26, 2026.
  42. Vera Therapeutics. Vera Therapeutics announces U.S. FDA granted priority review to biologics license application for atacicept for treatment of adults with IgA nephropathy. Published January 7, 2026. Accessed January 26, 2026.
  43. Pharmaceuticals Inc. Vanda announces submission of biologics license application to the FDA for imsidolimab for the treatment of generalized pustular psoriasis. PR Newswire. Published December 15, 2025. Accessed January 26, 2026.
  44. Johnson & Johnson. Johnson & Johnson seeks first icotrokinra U.S. FDA approval aiming to revolutionize treatment paradigm for adults and adolescents with plaque psoriasis. Published July 21, 2025. Accessed January 26, 2026.
  45. Bissonnette R, Soung J, Hebert AA, et al. Oral icotrokinra for plaque psoriasis in adults and adolescents. N Engl J Med. 2025;393(18):1784–1795. doi:10.1056/NEJMoa2504187
  46. Takeda. Takeda and Protagonist announce submission of new drug application (NDA) for rusfertide for treatment of polycythemia vera (PV). Published January 5, 2026. Accessed January 25, 2026.
  47. OncLive. FDA grants breakthrough therapy designation to rusfertide for erythrocytosis in polycythemia vera. Published August 25, 2025. Accessed January 25, 2026.
  48. Viridian Therapeutics. Viridian Therapeutics announces BLA acceptance and priority review for veligrotug for the treatment of thyroid eye disease. Published December 22, 2025. Accessed January 26, 2026.
  49. Biospace. Savara resubmits the biologics license application (BLA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for MOLBREEVI for the potential treatment of autoimmune pulmonary alveolar proteinosis (autoimmune PAP). Published December 23, 2025. Accessed January 18, 2026.
  50. Eli Lilly and Company. Lilly's orforglipron helped people maintain weight loss after switching from injectable incretins to oral GLP-1 therapy in first-of-its-kind phase 3 trial. PR Newswire. Published December 18, 2025. Accessed January 18, 2026.
  51. Eli Lilly and Company. Lilly's oral GLP-1, orforglipron, superior to oral semaglutide in head-to-head trial. Published September 17, 2025. Accessed January 26, 2026.
  52. Eli Lilly and Company. Lilly's once-weekly insulin efsitora alfa demonstrated A1C reduction and a safety profile consistent with daily insulin in multiple phase 3 trials. Published June 22, 2025. Accessed January 26, 2026.
  53. HCPLive. Novo Nordisk resubmits insulin icodec (Awiqli) injection BLA for type 2 diabetes. Published September 29, 2025. Accessed January 26, 2026.
  54. Mandos Health. FDA grants breakthrough therapy designation to investigational drug adrabetadex for individuals with infantile-onset Niemann-Pick disease type C. Published December 9, 2025. Accessed January 26, 2026.
  55. Disc Medicine. Disc Medicine announces receipt of FDA Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) for bitopertin in erythropoietic protoporphyria (EPP). Published October 16, 2025. Accessed January 26, 2026.
  56. US Food and Drug Administration. Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) pilot program. Published December 18, 2025. Accessed January 30, 2026.
  57. Novo Nordisk. Novo Nordisk submits biologics license application (BLA) to FDA for Mim8; an investigational, prophylaxis treatment for people living with hemophilia A with or without inhibitors. PR Newswire. Published September 29, 2025. Accessed January 26, 2026.
  58. Lentz SR, Chowdary P, Gil L, et al. FRONTIER1: a partially randomized phase 2 study assessing the safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of Mim8, a factor VIIIa mimetic. J Thromb Haemost. 2024;22(4):990–1000. doi:10.1016/j.jtha.2023.12.016
  59. Chiesi Global Rare Diseases. Idebenone accepted by FDA for priority review for Leber hereditary optic neuropathy (LHON). Published September 22, 2025. Accessed January 26, 2026.
  60. Gilead Sciences. Final data from the phase 3 MYR301 study demonstrated longer treatment with bulevirtide was associated with sustaining undetectability after stopping treatment. Published May 7, 2025. Accessed January 26, 2026.
  61. Gilead Sciences. Gilead receives complete response letter from U.S. FDA for bulevirtide for the treatment of adults with hepatitis delta virus. Published October 27, 2022. Accessed January 26, 2026.
  62. Wockhardt Limited. Wockhardt's Zaynich (zidebactam/cefepime, WCK 5222) achieves highest-ever efficacy meeting superiority in a global, pivotal, registration-enabling phase III study in complicated urinary tract infection (cUTI) achieving 96.8% clinical cure rate. Published January 31, 2025. Accessed January 26, 2026.
  63. Lepak AJ, Zhao M, Andes DR. WCK 5222 (cefepime/zidebactam) pharmacodynamic target analysis against metallo-β-lactamase producing Enterobacteriaceae in the neutropenic mouse pneumonia model. Antimicrob Agents Chemother. 2019;63(12):e01648–19. doi:10.1128/AAC.01648-19
  64. Spero Therapeutics. PIVOT-PO phase 3 data show tebipenem HBr's potential as the first oral carbapenem antibiotic for patients with complicated urinary tract infections (cUTIs). Published October 21, 2025. Accessed January 26, 2026.

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