随着现代研发工作在全球范围内扩展，关于药物应在何处以及如何进行开发、试验和测试的传统假设正受到挑战。
对效率的日益增长的需求已经重塑了药物研发的地理格局，但对数据质量的担忧可能会限制这些进展转化为切实的患者获益。
很少有领导者能像Treehill Partners创始人兼首席执行官阿里·帕沙扎德(Ali Pashazadeh)博士那样密切观察到这些变化。Treehill Partners是一家整合药物和企业开发战略的全球医疗保健咨询公司。
作为一名从外科医生转型为银行家和生物技术创始人的专业人士，帕沙扎德对药物研发中临床与财务考量的交叉点提供了独特视角。在这次采访中，他探讨了全球行业转变的驱动因素、对数据质量的误解，以及为何重新聚焦于患者——而不仅仅是业绩表现——至关重要。
药物研发格局的演变：转变而非剧变
是什么推动了药物研发的地理转移？
帕沙扎德解释说，非西方国家药物研发的兴起并非突然变化；事实上，这一趋势已经持续了数十年。
"这些变化已经持续了20年。作为一名银行家，我曾与中国、韩国、日本和巴西的公司合作开展药物研发项目，"他回忆道。"特别是中国一直在进步，这并不令人意外。"
帕沙扎德指出，中国的合同研究组织(CROs)比西方CROs速度更快。
自20世纪90年代末以来，中国一直是仿制药生产的重要参与者，后来在生物制剂等更复杂的治疗领域也展现了类似的能力。
帕沙扎德认为，它们的下一步——创新新药——是可以预见的。2024年，中国在国际临床试验注册库中登记了超过7,000项临床试验，超过了登记6,000项的美国。
鉴于此，他解释说，像百时美施贵宝(BMS)与恒瑞医药之间的合作协定等近期战略合作伙伴关系，仅仅是现有趋势的证据。
最近的转变并非地理上的，而是认知上的。
"对中国生成数据的些许怀疑才是新闻所在。人们正在讨论数据的生产地以及是否需要对其打折或复制。"
帕沙扎德强调，BMS-恒瑞合并是"平等的合作"，对数据的怀疑应该存在于全球药物研发中，而不应依赖于地理位置。
中国从药物制造到创新的演变：
- 中国在药物研发领域的崛起反映了长期进展，而非突然转变
- 发展遵循从制造到创新的逻辑路径
- 数据解释中应普遍存在怀疑态度
效率与质量：挑战权衡叙事
早期药物研发中前所未有的效率是否应该引起担忧？
帕沙扎德挑战了普遍认为更快的开发会损害质量的观点："如果一个分子没有宗教、性别或起源，那么每个分子都是一样的。无论它在上海、西雅图还是西班牙，它都是同一个分子。"
"医疗治疗和药物研发具有相对狭窄的标准偏差。没有理由认为，从全球范围来看，我们不能都达到相同的标准和速度，"他补充道。
当被问及为何西方CROs无法跟上步伐时，帕沙扎德回顾了自己在大型公司担任投资银行家的经历。
他记得，以前需要几周才能完成的事情，现在几天内就能完成："原因是没有政治、没有垂直部门、没有信息孤岛，也不需要层层审批。"最终，他认为西方的低效往往是结构性的，而非科学性的。
全球速度与质量的潜力：
- 速度与质量之间的感知权衡可能被夸大
- 组织效率低下——而非科学——是西方国家更快研发的主要障碍
药物研发中的责任：谁为失败负责？
为什么西方世界没有跟上药物研发的步伐？
帕沙扎德提出了批评："如果一种药物失败了，很少——如果有的话——会有CEO站起来说，'我选择了错误的药物。'"
他认为，当失败往往源于选择不当或有缺陷的开发策略时，分子本身却被不公平地归咎，而开发者本可以从这些经验中学习以降低失败率。
帕沙扎德多次提出这种责任缺失的问题，但他认为高失败率通常被接受，因为当一种成功的药物被收购或授权时会带来巨大的财务收益。
"行业认为这是正常的。在我们看来，约95%的这些失败本来是可以避免的，"他补充道。
在与数百家公司处理临床试验暂停方面拥有丰富经验后，帕沙扎德强调了重新评估数据、确定问题出在哪里以及如何避免失败的重要性。
通过采用这种方法来学习和重建，许多陷入困境的项目可以被挽救。
临床试验暂停
临床试验暂停意味着监管机构因安全、质量或程序问题而停止或延迟临床试验。
"中国人更善于尝试可能的事情。如果失败了，他们就失败，然后转向下一个，"他解释道。这种对早期失败的接受使创新周期得以加速。
然而，帕沙扎德警告说，试图跟上步伐可能会对患者产生负面影响。当他戴上"医疗帽"时，他意识到效率提升可能会以牺牲患者福利为代价。
"成功不是到达下一个节点……而是要问：这改变了患者的生活吗？"——阿里·帕沙扎德博士
失败可能通向成功：
- 对药物失败缺乏责任意识会减少学习机会
- 早期接受失败可以加速创新周期
- 在重新迭代中，必须考虑对真实患者的影响：收益是否值得风险？
为何报告药物研发失败至关重要
为确保早期药物研发在模式持续变化中保持科学稳健和可持续性，什么最重要？
帕沙扎德回到了行业的一个关键关注点：数据质量。
他强调了一个基本但经常被忽视的问题：全球数据报告缺乏透明度，指出行业往往优先报告积极结果，这限制了集体进步。
"作为行业，我们报告成功，但不报告失败；我们也不报告成功或失败的路径，"帕沙扎德解释道。
这种选择性报告造成了关键的知识缺口。由于无法了解不成功的方法或导致这些方法的决策过程，研究人员可能会重复可避免的错误。据帕沙扎德称，这限制了后续团队有意义地建立在先前工作上的能力。
"大多数数据都作为正面数据发布。我认为我们从负面数据中学到的更多。"——阿里·帕沙扎德博士
这种缺乏全面报告的影响超出了传统研发范围。
随着AI融入药物发现工作流程，帕沙扎德强调其有效性将直接取决于可用数据集的质量和完整性："如果我们真的想改进我们的工作方式，我们需要提供更多的透明度。"
如果没有获取结果的全部谱系，AI模型可能会强化现有偏见，而非加速创新。
透明度可以推动创新：
- 报告负面和不确定结果对于避免重复研究至关重要
- 需要更广泛的信息共享以最大化AI驱动发现和开发的潜力
- 需要文化变革，将学习置于成功报告之上
全球合作是关键
组织如何适应不断演变的药物研发格局？
随着行业调整，帕沙扎德预测将出现一定程度的动荡，类似于技术行业，一些组织未能适应："我们将经历与电话行业相同的历程。将会有很多'诺基亚时刻'。"
"公司表现极佳，然后突然出现了不同类型的屏幕。他们没有适应，从市场领导者变成了不再相关的企业，"他继续说道。
此外，帕沙扎德强调了跨国合作的必要性，以及COVID-19如何突显了错失的机会："全球协调不存在，尽管我们有一个共同的敌人。"
"我们每个国家都生成了自己的数据集，而不是作为一个全球整体，"他补充道。
打破障碍以加速创新：
- 公司必须迅速适应，否则面临过时的风险
- 跨国合作对未来的成功至关重要
- 全球危机凸显了协调数据共享的必要性
药物研发行业的转折点
药物研发行业面临着关键的转折点。
效率提升、全球竞争和技术进步提供了前所未有的机遇，但前提是西方世界愿意接受这些变化。
无论被视为学习的成功还是应对的挑战，其他地方取得的进展已无法再被忽视。
如果前领导者想要跟上步伐，他们将需要解决系统性障碍并适应责任文化。在全球各个角落，开发者都不应忽视最终的成功指标：改善患者结果。
- 药物研发的主要中心正在迅速演变，主要由效率驱动
- 责任和透明度对于提高速度和改善成功率至关重要
- 药物研发工作应以对真实患者的影响为核心
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