近年来基因疗法治疗神经系统疾病市场呈现快速增长态势。2024年市场规模为31.3亿美元，预计2025年将增长至35.5亿美元，复合年增长率达到13.2%。历史增长主要得益于神经系统疾病患病率上升、个性化药物需求增长、生物技术研发投资增加、临床试验活动频繁及基因疗法审批数量增加。
预测显示未来几年该市场将持续快速增长，2029年有望突破57.6亿美元，复合年增长率维持12.9%。预测期内增长动力包括国际临床试验规模扩大、医疗基础设施持续完善、罕见疾病认知度提升、基因疗法选择范围扩展，以及产学研合作模式深化。关键发展趋势涵盖远程患者监测技术整合、载体制造平台创新、生物制造自动化、罕见儿童中枢神经系统疾病定向疗法开发，以及临床环境中的基因组筛查应用。
神经系统疾病发病率上升是推动市场扩张的核心因素。这类影响大脑、脊髓和神经的疾病会导致认知、运动和感觉功能障碍。人口老龄化加剧导致神经功能退化、脑可塑性降低和氧化应激增强，加速了疾病的发生发展。基因疗法通过靶向治疗遗传根源，为患者提供长期甚至永久性治疗方案。英国国家卫生服务局2024年7月数据显示，截至6月30日全国痴呆症患者达487,432例，较5月31日增加3,155例，印证了该领域医疗需求持续攀升。
主要市场参与者包括：
• 诺华公司（Novartis AG）
• 百健（Biogen Inc.）
• 纽瑞克生物科技（Neurocrine Biosciences Inc.）
• 赛雷普萨治疗公司（Sarepta Therapeutics Inc.）
• PTC治疗公司（PTC Therapeutics Inc.）
• 阿米卡斯治疗公司（Amicus Therapeutics Inc.）
• 牛津生物医药公司（Oxford Biomedica plc）
• Regenxbio公司（Regenxbio Inc.）
• 帕萨吉生物公司（Passage Bio Inc.）
• 英特利亚治疗公司（Intellia Therapeutics Inc.）
行业发展趋势聚焦于优化病毒递送系统，特别是腺相关病毒2型（AAV2）载体技术。该改良型无害病毒载体可实现靶向基因递送、提高递送效率、降低免疫反应，提供长效治疗方案。以PTC治疗公司为例，其2024年11月获批的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症基因疗法，通过AAV2载体将功能性DDC基因导入壳核促进多巴胺生成，单次注射即可持续改善运动功能并减轻症状。
市场细分维度：
- 治疗类型：病毒基因疗法（细分包含AAV、慢病毒、逆转录病毒等）、非病毒基因疗法（包含脂质体、纳米颗粒等）
- 目标疾病：阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等
- 给药途径：静脉注射、鞘内注射等
- 应用场景：医院、诊所等
地域分布方面，2024年北美占据最大市场份额，而亚太地区预计将成为2025-2029年预测期内增长最快的区域。报告覆盖的七大区域市场包括亚太、西欧、东欧、北美、南美、中东和非洲。
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