芝加哥讯——美国总统唐纳德·特朗普支持使用老药白乐安（leucovorin）治疗导致自闭症样症状的罕见疾病，此举引发众多家长抢购热潮。这些家长相信该药物能帮助自闭症儿童恢复语言能力与社交互动，但儿科医生和专家警告称，白乐安用于自闭症患者的科学依据有限，不支持广泛使用。
自美国食品药品监督管理局（FDA）局长马蒂·马卡里本月推广葛兰素史克这款数十年历史的药物、声称其可能帮助“数十万”自闭症儿童以来，医生和研究人员表示他们被大量寻求信息的家长淹没。“我的脸书信息流充斥着家长坚称白乐安有效，”宾夕法尼亚大学精神病学教授兼自闭症研究员戴维·曼德尔博士表示。
数万名家长加入了今年5月由基思·乔伊斯创建的脸书群组“白乐安治疗自闭症”。乔伊斯是四岁患儿何塞的法定监护人，何塞正在服用该药物。乔伊斯将何塞在语言沟通和社会认知方面的进步归功于白乐安。在特朗普和马卡里宣布支持该药的当天，该群组新增5000名成员，目前总人数已达8.4万。
曼德尔及其他科学家指出，FDA在未要求开展大型随机临床试验的情况下背书该药物，使医生面临两难境地：他们既要应对家庭的情感诉求，又缺乏数据、指导或信心来负责任地开具处方。白乐安虽获批用于治疗化疗副作用，但可用于自闭症症状的超说明书用药。
“这使医生处境极为艰难，因为他们被要求开具缺乏证据支持的处方，”洛杉矶加州大学自闭症专家、儿科主任沙法利·杰斯特博士表示，尽管多次被要求，她仍拒绝开具白乐安处方。美国儿科学会明确表示，不建议将白乐安常规用于自闭症儿童。
美国疾病控制与预防中心4月报告显示，自闭症发病率已升至每31名8岁儿童中就有1例。卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪和特朗普一直致力于寻找该疾病的根源及潜在疗法。尽管FDA局长言论宽泛，但其机构提议将扩大批准范围限定于脑叶酸缺乏症（CFD）——一种可引发自闭症样症状的遗传病，全球约每百万儿童中有1例。
支持更广泛使用该药的论点基于小型研究：部分自闭症儿童体内存在阻断叶酸进入大脑的自身抗体（叶酸对脑信号传递至关重要），导致类似CFD的缺乏症。芝加哥大学神经发育障碍项目主任卡拉姆·拉德万博士表示，约75%的自闭症儿童被认为存在此类自身抗体，但其意义尚未得到证实。
卫生与公众服务部发言人称，FDA计划更新白乐安标签以纳入CFD适应症的依据，是2009至2024年发表的40多项病例研究分析。总体显示85%患者获得一定益处，包括语言/沟通能力改善。该部门承认“数据有限且需重复验证”，但认为白乐安可能对存在叶酸自身抗体的儿童有用，并表示国立卫生研究院将支持针对CFD及自闭症潜在益处的后续研究，上市后监测和安全研究已纳入计划。
家长将FDA声明解读为自闭症使用白乐安的“绿灯”，分享治疗技巧的行为导致乔伊斯的网站曾被脸书下架。该网站恢复后禁止讨论剂量，但上周又因其他违规被移除。乔伊斯在观看一则报道后开始研究该药——节目中一名自闭症男孩接受治疗后语言能力显著改善。他仅找到三份由同一作者完成、他认为可信的研究，目前尚未开展白乐安与安慰剂对照的大型自闭症儿童试验。
乔伊斯查阅了该药在癌症患者中的使用记录，发现白乐安可能引发失眠、躁动和抑郁。医生和家长反映儿童可能出现多动、攻击性行为和情绪超载。何塞的神经科医生拒绝开具处方，但其行为儿科医生（曾在会议中了解该药）同意尝试。乔伊斯表示，治疗前后的语言能力评估显示，何塞对周围世界的认知和社会反应性明显提升。“它没有治愈自闭症，但改善了生活质量。我确信效果真实。”
拉德万博士在临床中提供该药物，但坦言医生尚未完全理解谁可能受益、受益程度及效果可持续性。他表示目前观察到的益处“相当有限”。部分在线社区的家长呼吁谨慎对待。新西兰惠灵顿33岁的单亲母亲索菲亚·厄文表示，她四岁、无语言能力的自闭症儿子于2022年确诊，她担忧绝望的家长转向非处方亚叶酸产品。“当你长期如履薄冰时，很容易相信某物是奇迹‘疗法’。”
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