加拿大卫生部已对Leqembi（lecanemab）给予有条件批准，适用于特定早期阿尔茨海默病成年患者，使其成为加拿大首个通过清除脑内毒性β-淀粉样蛋白来针对早期阿尔茨海默病根本病因的获批治疗药物。
该疗法由卫材和百健联合开发，获批用于因阿尔茨海默病导致轻度认知障碍或轻度痴呆的患者。患者还必须携带零个或一个载脂蛋白E4（ApoE4）基因变体（该变体可能增加副作用风险），并显示β-淀粉样蛋白积聚——阿尔茨海默病的典型特征。
此次批准基于3期Clarity AD试验（NCT03887455）的数据。该试验显示，与安慰剂相比，Leqembi显著减少脑内毒性β-淀粉样蛋白斑块，并延缓认知和功能衰退。完全批准将取决于进一步确认药物临床获益的补充数据。
百健加拿大总经理艾瑞克·谢在联合新闻稿中表示：“今天标志着加拿大阿尔茨海默病社区的重要里程碑，为众多受此无情疾病影响的家庭带来急需的希望。及时干预是我们对抗阿尔茨海默病最有力的工具。通过早期检测和适当治疗，我们能够帮助患者、家庭及医疗提供者更早采取行动，以保护认知能力和日常生活活动。”
阿尔茨海默病的成因是β-淀粉样蛋白在脑内积聚形成黏性团块（即斑块），破坏神经细胞功能并最终导致细胞死亡。Leqembi是一种旨在清除这些斑块的抗体，有望延缓疾病进展。该疗法可同时靶向原纤维（易形成斑块的可溶性β-淀粉样蛋白聚集体，被视为最具毒性的形式）和纤维（构成淀粉样斑块的不溶性聚集体）。
Clarity AD试验在1,795名早期阿尔茨海默病患者（定义为因疾病导致轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默痴呆，且脑内确认存在淀粉样蛋白积聚）中评估了Leqembi与安慰剂的效果。主要目标是通过临床痴呆评定量表总和（CDR-SB）评估18个月治疗后延缓痴呆进展的效果。数据显示，接受该疗法的患者痴呆进展相对减缓27%。该疗法还达到所有关键次要终点，在其他疾病严重程度评估指标中延缓进展，并通过PET成像扫描显示淀粉样斑块显著减少。
这些发现使Leqembi成为首个获批的可减缓疾病进展并延缓阿尔茨海默病患者认知和功能衰退的治疗药物。多伦多记忆计划医学主任兼神经科医生莎伦·科恩博士表示：“这一决定是令人欢迎的进步，首次出现获批治疗可延缓这种毁灭性疾病患者的无情衰退。”安大略省阿尔茨海默病协会首席执行官凯西·巴里克指出，Leqembi及类似治疗“可能为早期阶段患者争取时间——继续与至亲创造并享受珍贵回忆的时间。”她补充道：“我们与受阿尔茨海默病影响的数十万加拿大人共享希望与激动，并敦促各省立即行动，以紧迫性、同情心和全面护理应对该疾病。”
负责在加拿大分销Leqembi的卫材公司计划收集并提交真实临床环境中患者的补充数据，以确认治疗的长期获益。卫材副总裁兼总经理帕特·福西斯表示：“阿尔茨海默病对患者、家属、照护者及整个医疗系统影响深远。我们将继续与所有相关方合作，确保加拿大患者及时获得Leqembi，并支持早期阿尔茨海默病的诊断和治疗。”
Leqembi于2023年在美国获得完全批准，此前该年早些时候已获美国食品药品监督管理局加速批准。
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