日本兵库县讯 | 2025年7月8日 | JCR制药株式会社（TSE 4552；“JCR”）今日宣布已与阿斯利康旗下罕见病部门Alexion（“Alexion”）达成一项许可协议，授权Alexion使用JCR新型专有的JUST-AAV衣壳技术，用于基因组药物的开发。
JUST-AAV涵盖了一系列优化针对不同目标组织的载体类型，包括保护肝脏、靶向肌肉和靶向大脑的变体，以扩展基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗潜力。
根据协议条款，Alexion可以在其多达五个基因组药物项目中使用属于JUST-AAV平台的授权衣壳。JCR将从Alexion获得一笔预付款。此外，JCR还有资格获得与研发相关的最高达2.25亿美元的里程碑付款，以及与销售相关的最高达6亿美元的里程碑付款，总计可能达到8.25亿美元（按1美元兑145日元汇率计算，约合1,200亿日元），这反映了在所有五个目标均实现的情况下可获得的累计里程碑金额。此外，JCR还将根据净销售额获得分级特许权使用费。
此次协议标志着JCR与Alexion之间的第三次合作，此前双方曾就J-Brain Cargo®技术展开过两项研究合作：第一次是在2023年3月宣布的针对神经退行性疾病的项目，第二次是在2023年12月宣布的寡核苷酸治疗发现项目。
JCR董事长、总裁兼首席执行官芦田伸（Shin Ashida）表示：“我很高兴宣布我们专有的AAV衣壳平台JUST-AAV的许可协议签署。我相信JUST-AAV在罕见病基因疗法的开发中具有真正改变格局的潜力，并期待其应用于更广泛的疾病领域。JCR高度重视与Alexion的合作关系，我们很高兴能够在此前多年合作的基础上继续深化。”
此协议对JCR截至2026年3月31日财年的合并财务结果的影响已纳入当前的盈利预测。
关于JUST-AAV
JUST-AAV是一项专有平台技术，利用经过改良的腺相关病毒（AAV）载体。该技术通过在衣壳表面插入针对特定组织、器官或血脑屏障受体的微型抗体，从而增强对这些组织和器官的靶向递送能力。进一步的衣壳修饰则减少了脱靶效应并提高了安全性。其名称来源于“J CR”、“Ultimate destination of organ”（器官的最终目的地）、“Safeguarding against off-target delivery”（防止脱靶递送）和“Transformative technology”（变革性技术），体现了其在多种疾病中的广泛应用潜力。
关于J-Brain Cargo®平台技术
JCR制药开发了一项专有的穿透血脑屏障技术——J-Brain Cargo®，用于将生物治疗药物递送到中枢神经系统。基于该技术开发并已在日本获批用于治疗溶酶体贮积症的首个药物为IZCARGO®（国际非专利名称：pabinafusp alfa）。
关于JCR制药株式会社
JCR制药株式会社（TSE 4552）是一家全球专业制药公司，致力于开发不仅限于罕见病领域的治疗方法，以解决世界上最复杂的医疗挑战。公司延续了其在日本50年的传统，同时不断扩大其在美国、欧洲和拉丁美洲的全球足迹。通过运用科学专业知识和独特技术，JCR致力于研究、开发和提供下一代疗法，改善患者生活。JCR在日本获批的产品包括治疗生长障碍、MPS II（亨特综合征）、法布里病、急性移植物抗宿主病和肾性贫血的疗法。其在全球范围内处于开发阶段的研究产品旨在治疗包括MPS I（胡勒尔综合症、胡勒尔-谢伊综合症和谢伊综合症）、MPS II、MPS IIIA和B（桑菲利波综合症A型和B型）在内的罕见疾病。公司的核心价值观——以人为本、开辟自己的道路、不断前进、追求卓越——意味着其工作惠及所有利益相关者，包括员工、合作伙伴和患者。JCR努力拓展患者的治疗可能性，同时加速医学进步。
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