火箭制药公司（Rocket Pharmaceuticals）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其研究性新药申请（IND）RP - A701的许可，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的研究性基因疗法，旨在治疗BAG3相关扩张型心肌病（BAG3 - DCM）。这一IND许可使该公司能够启动该基因疗法的首次人体一期临床试验。这项多中心研究将以剂量递增试验的形式进行，招募患有BAG3 - DCM、植入植入式心脏复律除颤器并且患有晚期疾病（使其面临较高的心力衰竭进展和心脏死亡风险）的成年患者。该研究评估的终点包括BAG3蛋白表达、心脏生物标志物的变化以及疾病进展的临床预测指标，每位患者将接受单剂量的基因疗法产品治疗。RP - A701使用AAVrh.74载体，是BAG3 - DCM的首创新疗法。
“RP - A701获得FDA许可，这是我们AAV心血管组合中的第三个进入临床阶段的基因疗法候选药物，这对火箭制药公司来说是一个重要的里程碑，”火箭制药公司的总裁、研发主管兼首席运营官金纳里·帕特尔博士（Kinnari Patel, PharmD, MBA）在一份声明中表示，“我们在临床上有针对每种主要类型的遗传性心肌病（肥厚型、扩张型和心律失常型）的项目，我们正在推进我们的使命，为患有罕见且危及生命的心血管疾病的患者带来可能具有治愈性的基因疗法。RP - A701的一期试验启动活动目前正在开展，我们正朝着治疗首位患者努力。”
除了RP - A701之外，火箭制药公司还在开发其他心血管基因疗法产品，包括RP - A501，这是一种基于AAV9载体的基因疗法，用于治疗Danon病；以及RP - A601，这是一种基于AAV载体的基因疗法，用于治疗桥粒斑蛋白 - 2相关心律失常型心肌病（PKP2 - ACM）。今年5月，火箭制药公司宣布，在一项关键的二期临床试验（NCT06092034）中，一名接受RP - A501治疗的患者死亡。该患者的死亡发生在急性全身感染之后，并与毛细血管渗漏综合征相关的意外严重不良事件（SAE）有关。火箭制药公司表示，在得知严重不良事件后暂停了试验中的给药，并且FDA于2025年5月23日对该试验实施了临床暂停，以继续对该事件进行评估。
“我们对这一损失感到心碎，并且我们完全致力于开发解决像Danon病这样毁灭性疾病根本原因的基因疗法的使命，”火箭制药公司的首席执行官高拉夫·沙阿博士（Gaurav Shah, MD）在2025年5月的一份声明中表示，“我们非常感谢参与这项重要研究的患者和家属。”
在2025年5月早些时候，在2024年5月13日至17日于路易斯安那州新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上，展示了评估RP - A601治疗PKP2 - ACM的一期临床试验（NCT05885412）的数据。所展示的数据来自试验中接受治疗并随访时间长达12个月的3名患者。火箭制药公司指出，关于心律失常负担、心脏功能和生活质量，试验中的观察初步表明有所改善或稳定，并且所有患者在最近一次随访时均显示出正常的右心室收缩功能。
“RP - A601治疗PKP2 - ACM的一期研究的初步数据非常令人鼓舞，显示出潜在的临床益处以及总体上良好耐受的安全性特征，”沙阿博士当时在一份声明中表示，“这些初步结果代表了我们AAV心血管组合中的第二个显示出积极临床数据的基因疗法，使我们朝着为患有罕见且毁灭性心脏病的患者提供可能具有治愈性治疗的使命更近了一步。”
(全文结束)
