uniQure N.V. 的股价在宣布与FDA就关键要素达成一致后飙升109.7%，这些要素涉及AMT-130的加速审批路径。AMT-130是一种一次性给药的实验性基因疗法，正在开发用于治疗亨廷顿病。
亨廷顿病是一种遗传性疾病，会导致大脑神经细胞的逐渐退化，从而导致认知和身体能力的下降，通常会引起运动、思维和精神问题。uniQure 享有FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）指定，用于AMT-130治疗亨廷顿病。
此次与FDA的一致意见是在2024年11月的RMAT会议上达成的。FDA同意，正在进行的早期到中期研究中报告的AMT-130治疗亨廷顿病的数据与自然历史外部对照相比，足以作为加快审批途径的主要依据，无需进行额外的预提交研究。
此外，监管机构还同意，cUHDRS 可用作中间临床终点，而脑脊液（CSF）中测量的神经丝轻链（NfL）的减少可作为加速审批申请中治疗益处的支持证据。请注意，cUHDRS 已被证明是亨廷顿病患者临床进展最敏感的测量指标。另一方面，CSF NfL 是神经退行性变的重要生物标志物，与亨廷顿病的临床严重程度密切相关。
这是uniQure的一个重要里程碑，因为它使公司处于最快、最有效的路径上，将可能具有革命性的疗法带给亨廷顿病患者。目前，uniQure 正在准备向FDA提交AMT-130治疗亨廷顿病的生物制品许可申请，并计划在2025年上半年与监管机构进一步讨论统计分析计划和技术要求。过去三个月，uniQure 的股价飙升了176.2%，而行业整体下跌了6.2%。
QURE 的AMT-130研究中期数据显示出优越的疗效
2024年7月，uniQure 报告了更新的中期数据，包括来自29名接受治疗的患者的长达24个月的随访数据，这些患者参加了在美国和欧盟进行的AMT-130治疗亨廷顿病的I/II期研究。结果显示，治疗后患者的临床受益可能是长期且持久的，并且一种关键的神经退行性标志物有所减少。
uniQure 同时在美国和欧盟/英国进行两项AMT-130的I/II期研究，共有26名参与者在美国，13名在欧盟/英国。其中，29名患者接受了低剂量（12名患者）或高剂量（17名患者）的AMT-130治疗，10名对照患者接受了模拟手术。截至2024年3月31日，24个月的随访数据可用于21名患者，包括低剂量组的12名和高剂量组的9名。uniQure 首次对这21名治疗患者的24个月临床结果进行了统计分析。
根据更新的数据，AMT-130 在两个剂量下均表现出良好的耐受性和可控的安全性。未报告新的药物相关严重不良事件。
QURE 临床管线中的开发项目
uniQure 预计将很快完成在美国进行的I/II期研究第三队列的患者招募，该研究探索AMT-130与免疫抑制剂联合使用。预计将在2025年上半年获得该队列的安全性数据。
此外，uniQure 还计划在2025年中期发布正在进行的AMT-130治疗亨廷顿病的I/II期研究的另一项中期分析。这项中期分析的数据将包括治疗患者与倾向评分加权外部对照的36个月比较。
除了AMT-130，uniQure 完全拥有的临床管线还包括多个其他候选药物，目前正在早期阶段开发，用于治疗难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症和法布里病。
请注意，该公司还在美国和欧盟市场销售其内部开发的治疗B型血友病的基因疗法Hemgenix。2022年和2023年分别在美国和欧盟市场获得批准，标志着基因组医学领域的一个重要里程碑，为B型血友病患者带来了新的治疗方法。
uniQure N.V. 的股价和共识
uniQure N.V. 的股价和共识图表 | uniQure N.V. 报价
QURE 的Zacks排名和其他值得关注的股票
uniQure 目前的Zacks排名为#2（买入）。
其他一些顶级排名的制药/生物技术行业股票包括：Alnylam Pharmaceuticals（ALNY）、辉瑞（PFE）和吉利德科学（GILD），它们目前的Zacks排名均为#2。
在过去60天内，Alnylam Pharmaceuticals 的2024年每股亏损估计从42美分收窄至39美分，2025年每股亏损估计从47美分收窄至13美分。ALNY 股价在过去三个月下跌了3%。
Alnylam Pharmaceuticals 在过去四个季度中有三个季度的收益超出预期，一次持平，平均超出幅度为65.67%。
在过去60天内，辉瑞的2024年每股收益估计从2.66美元上调至2.92美元，2025年每股收益估计从2.86美元上调至2.94美元。PFE 股价在过去三个月下跌了12.4%。
辉瑞在过去四个季度的每个季度的收益都超出预期，平均超出幅度为74.50%。
在过去60天内，吉利德科学的2024年每股收益估计从3.78美元上调至4.29美元，2025年每股收益估计从7.24美元上调至7.38美元。GILD 股价在过去三个月上涨了10.9%。
吉利德科学在过去四个季度中有三个季度的收益超出预期，一个季度未达预期，平均超出幅度为15.46%。
要阅读此文章请点击这里。
(全文结束)
