一位自童年起四次战胜癌症的格拉斯哥女性，对一种可能的新型疗法表示欢迎。尼可拉·史密斯在12岁时被诊断出患有儿童急性髓系白血病（AML），这导致了数十年的化疗、复发以及严重的终身影响。
“我总是感到疲惫和虚弱，”现年44岁的尼可拉回忆道。“后来有一天，我和表兄弟姐妹打闹后，发现其中一个抓过我的地方出现了一个巨大的手形瘀伤。第二天我晕倒了，妈妈带我去约克希尔儿童医院，令我震惊的是，我被诊断出白血病。”
尼可拉接受了强化化疗。一年后病情复发，她还需要进行干细胞移植和更多化疗。
虽然治疗成功，但尼可拉终身承受着其影响，并且多次复发。
尽管近几十年来儿童白血病的存活率大幅提高，但急性髓系白血病仍然是最具挑战性的疾病形式之一。化疗和干细胞移植等现有疗法虽然有效，但强度大，常常导致复发和严重的长期副作用。
2006年，一次常规乳房X光检查显示尼可拉的双侧乳房存在癌前细胞，这是她童年接受白血病治疗公认的长期影响。她接受了双侧乳房切除术和多次大手术。
2022年，尼可拉被诊断出骨髓增生异常综合征（MDS），这是一种可能发展为急性髓系白血病的血癌。
“我当时崩溃了，”她说。“我不断对自己说，‘又来了’和‘为什么是我？’我简直不敢相信，经历了那么多之后，我还要再与另一种血癌作斗争。”
她的病情后来恶化，不得不再次接受化疗、放疗和干细胞移植。
像尼可拉这样的经历促使研究人员寻找更有靶向性、毒性更低的治疗急性髓系白血病的方法，以减少毁灭性的长期影响。
白血病英国（Leukaemia UK）资助的研究发现，一种常用于治疗寄生虫感染的药物可能为治疗最难对付的儿童血癌之一提供新途径。
诺埃利亚·谢博士及其伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的同事们一直在研究甲苯达唑这种药物是否可以被重新用于治疗儿童急性髓系白血病。
谢博士是白血病英国约翰·高曼研究基金的获得者，她的研究聚焦于一种名为MYB的蛋白质，急性髓系白血病细胞依赖该蛋白生存和生长。她和同事们发现，甲苯达唑可以降低白血病细胞内的MYB水平，剥夺其关键的生存机制，导致细胞死亡。
她希望这种方法可以成为新一代靶向疗法的一部分。与攻击所有快速分裂细胞的化疗不同，靶向疗法更精确地攻击癌细胞，同时减少对健康组织的损伤。
诺埃利亚·谢博士说：“我们的研究正在探索是否可以将甲苯达唑——一种安全且成熟的药物——以一种全新的方式用于攻击急性髓系白血病细胞的弱点。我们希望这项工作能为更温和、更有效的治疗方法做出贡献，从而让儿童在不留下改变生活的并发症的情况下存活下来。”
白血病英国研究与倡导主任西蒙·里德利表示：“我们很自豪能支持像谢博士这样探索大胆新治疗方法的创新研究者。值得注意的是，这项研究仍处于早期阶段，但它展示了研究人员通过新策略、药物重新利用和创新组合来对抗白血病的众多途径之一。未来，这可能会减少治疗对患者及其家庭的长期影响。”
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