摘要
背景
生物心室辅助组织(BioVAT)由工程化心肌组成，该心肌包含来自同种异体诱导多能干细胞的心肌细胞和基质细胞，用于心力衰竭且左心室射血分数降低患者的心肌重建。
方法
我们开展了一项开放标签的1-2期临床研究，通过BioVAT移植进行组织工程心脏修复。心力衰竭且左心室射血分数≤35%以及至少有一个运动减弱或无运动的左心室节段的患者接受了BioVAT同种异体移植物治疗，这些移植物由5、10或20个工程化心肌单元组成。所有患者均接受免疫抑制治疗。安全性评估基于与手术相关的不良事件。主要疗效终点是目标心壁厚度、左心室射血分数和堪萨斯城心肌病问卷-总体总结评分(KCCQ-OSS)的基线变化。
结果
共有20名患者接受了治疗。3名患者在研究期间死亡（分别死于血管舒张、2019冠状病毒病和主动脉夹层）。1名患者接受了心脏移植。4名患者的免疫抑制治疗因左心室辅助装置植入（2名患者）、肾衰竭（1名患者）和尿路上皮癌（1名患者）而终止。在16名接受安全最大剂量（20个工程化心肌单元）治疗的患者中，12名患者完成了预设的3个月中期随访。目标壁厚度的最小二乘均值增加为4.5毫米（90%置信区间[CI]，3.7至5.4；P<0.001），左心室射血分数增加3.9个百分点（90% CI，0.9至6.8；P=0.04），KCCQ-OSS增加6.7分（90% CI，1.0至12.5；P=0.06）。所有患者至少发生了一次不良事件。
结论
在此中期分析中，使用BioVAT进行的心肌重建与3个月时目标心壁厚度、左心室射血分数和KCCQ-OSS的增加相关；所有患者均至少发生了一次不良事件。需要更长期的随访和进一步的临床研究。（由德国心血管研究中心和Repairon资助；BioVAT-HF ClinicalTrials.gov编号，NCT04396899。）
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