Jefferies最新分析显示，获得突破性疗法指定的药物在监管审批流程中推进更为迅速，且获批概率显著提升。
根据Jefferies分析师发布的报告，获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法指定的药物中，超过94%后续进入该机构的优先审评程序。
该报告延续了该公司10月份发布的前期分析，当时数据显示2013至2022年间获得突破性疗法指定（BTD）的药物中，72%最终成功获批，印证了FDA在研发管线早期识别优质候选药物的能力。
分析师在周四上午的报告中指出："尽管FDA领导层持续变动，我们仍维持对该机构状态的积极展望"，特别提及药品评价与研究中心（CDER）主任乔治·蒂德马什辞职、理查德·帕兹杜尔接任，以及生物制品评价与研究中心主任维奈·普拉萨德5月就职、7月离任、8月复职等人事变动。
综合两份报告数据，超过三分之二的突破性指定药物在获得指定后，会经历优先审评并最终获批。事实上，2013至2022年间，极少有BTD指定药物经历标准审评周期。在2014年和2022年，所有获得突破性指定的药物（共计48种）均进入加速审评程序。
突破性指定机制的成功实践，加上FDA咨询委员会的持续工作及近期公开完整回复函的决定，促使Jefferies得出结论：FDA的监管环境依然"基本稳固"。
优先审评可将药物审评周期从标准的10个月缩短至6个月。Jefferies表示，目前多家药企持有突破性指定资格的药物有望进入优先审评，包括Axsome Therapeutics公司针对阿尔茨海默病相关激越的口服药物Auvelity，以及Savara公司用于治疗肺部罕见自身免疫病——自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的吸入制剂Molbreevi。
值得注意的是，多款持有突破性指定资格的药物近期还获得了专员国家优先审评券，包括Achieve Life Sciences公司的细胞毒素碱（cytisinicline，用于尼古丁依赖）、Revolution Medicines公司的达拉克索纳斯（daraxonrasib，用于RAS依赖型癌症）、勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司的Hernexeos（用于非小细胞肺癌）以及葛兰素史克（GSK）公司的Jemperli（用于子宫内膜癌）。
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