FDA局长Marty Makary博士和首席副手Vinay Prasad博士建议，如今FDA拥有比过去更好的方法来验证药物的价值，因此应默认只需一项研究即可批准药物。
HealthDay新闻 — 在一项可能从根本上改变新药进入药房流程的重大转变中，美国食品药品监督管理局（FDA）正在放宽对常见疾病药物审批的长期要求。制药商通常必须完成两项独立的大规模研究，以证明一种新药的有效性。
今后，FDA的默认立场将是只需一项严格的研究即可批准新药和其他创新健康产品。FDA局长Marty Makary博士和他的首席副手Vinay Prasad博士于2月18日在《新英格兰医学杂志》上详细阐述了该计划。此举是FDA为消除障碍和缩短医学审查时间而采取的一系列举措中的最新一项。
要求进行两项充分且受控的调查的规定可以追溯到1960年代初。几十年来，第二项研究被设计为一个安全网，以确认第一项试验的成功并非统计学上的偶然现象。
然而，FDA领导层现在认为，现代科学要精确得多。
Makary和Prasad写道："在这种情况下，过度依赖两项试验已不再合理"，并建议该机构如今拥有比过去更好的方法来验证药物的价值。他们写道："在2026年，有强有力的替代方法可以确保我们的产品帮助人们延长寿命或改善生活质量，而不必再要求制造商进行重复测试。"
虽然新政策对治疗常见疾病的药物来说是一个重大变化，但FDA多年来一直在朝这个方向努力。
自1990年代以来，对于治疗罕见或致命疾病的药物，FDA通常接受仅需一项研究，因为在这些情况下招募足够多的参与者进行多项试验很困难。
据《美联社》报道，在过去五年中获批的全新药物中，约有60%仅通过一项研究就获得了批准。
FDA首席副局长Janet Woodcock博士指出，新政策主要影响过去不符合较低测试门槛的常见疾病药物。关于癌症和罕见疾病治疗，Woodcock指出："该机构已经基于单次试验批准了这些药物。"
尽管有这一转变，FDA官员强调他们并没有降低安全标准。如果初始数据不够有说服力，该机构仍保留要求进行第二项甚至第三项研究的权力。
支持者希望这一变化将通过使公司能够以更低的成本和更快的速度将药物推向市场，从而引发药物研发的激增。
Makary还指示该机构通过其他方式缩短FDA审查时间，例如强制使用人工智能，并为一些服务于"国家利益"的新药物提供一个月的审查期。
更多信息
美国食品药品监督管理局解释了其长期的药物开发和审批流程。
来源：《美联社》，2026年2月18日；《新英格兰医学杂志》，2026年2月18日
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