美国食品药品监督管理局(FDA)已接受西米迪兰用于治疗全身性重症肌无力(gMG)的新药申请(NDA)进行优先审查。
西米迪兰是一种皮下给药的小干扰RNA(siRNA)治疗药物，可减少肝脏中补体因子5的产生。该NDA的提交基于3期NIMBLE试验的数据，该试验评估了西米迪兰作为单药治疗或与补体抑制剂波泽利珠单抗联用治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性症状性gMG患者的效果。
研究参与者(N=284)被随机分配至4个组之一：单独使用西米迪兰、西米迪兰-波泽利珠单抗联用、单独使用波泽利珠单抗或安慰剂。主要终点是在第24周时重症肌无力-日常生活活动量表(MG-ADL)总分相对于基线的变化。MG-ADL总分范围为0至24分，分数越高表示功能障碍和残疾程度越严重。
研究结果显示，与安慰剂相比，西米迪兰治疗与MG-ADL总分的统计学显著改善相关。西米迪兰单药治疗的安慰剂校正治疗差异为-2.30(P=0.0005)，西米迪兰-波泽利珠单抗联合治疗为-1.7(P=0.0086)。
上呼吸道感染是试验期间报告的最常见不良事件，在西米迪兰单药治疗组和安慰剂组中的发生率相似(12%对11%)。虽然补体抑制剂可能会增加患者发生严重脑膜炎球菌感染的易感性，但在NIMBLE研究的双盲期内未报告此类感染。
FDA预计将在2026年11月做出监管决定。如果获批，西米迪兰将成为第一种每年皮下给药4次的用于gMG的小干扰RNA治疗药物。
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