华盛顿(美联社)——研究人员周日报告称,一种新型药丸帮助晚期胰腺癌患者延长了生存期,为这种最致命的癌症之一带来了急需的更好治疗方法的希望。
"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步,"帮助领导这项研究的加州大学洛杉矶分校泽夫·韦恩伯格博士说。
这种药物名为daraxonrasib,它阻断了在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这一靶点几十年来一直难以攻克。
在一项针对500名转移性(或扩散性)癌症已不再对先前治疗有反应的患者的研究中,研究人员随机分配他们服用实验药物或更多化疗药物。结果显示,每日服用的药丸几乎使生存时间翻倍,且严重副作用更少。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。
服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月,而接受化疗的患者为6.7个月。韦恩伯格表示,虽然这看起来像是一个小进步,但这标志着第一种显示出比化疗有实质性优势的药物。
"在治疗胰腺癌16年后,当我第一次看到研究结果时,我竟不禁流下了眼泪,"未参与这项研究的亚利桑那大学癌症中心拉赫娜·肖夫博士在ASCO会议上表示。她对"患者坚持这种治疗,因为它为他们提供了持久而有意义的益处"印象深刻。
药丸的效果最终会减弱,但服用者使用它们的时间明显长于对照组接受化疗的时间,并且随着肿瘤缩小,他们报告的疼痛更少,生活质量更好。在数据分析后,许多人仍在使用这种药物,韦恩伯格表示,这意味着随着研究人员继续跟踪他们,生存差距可能会进一步扩大。
丹娜—法伯癌症研究所的布莱恩·沃尔平博士周日公布了这些发现。他表示,这种药物应该成为"治疗先前已治疗的转移性胰腺癌的新标准",并补充说研究人员还将探索在疾病早期使用它,包括看看肿瘤缩小是否能让更多患者有资格接受手术。
他表示,最可能影响药丸使用的副作用是可能很严重的皮疹和口腔溃疡。
制药公司Revolution Medicines资助了这项研究,美国食品药品监督管理局(FDA)计划加快对该药物的审查。与此同时,该机构允许符合某些标准的患者"扩大使用"这种实验药物。当美国前参议员本·萨斯在《60分钟》节目中描述他在服用该药物时疼痛减轻的情况时,该药物引起了公众关注。随着特殊获取计划的启动,肿瘤学家们收到了大量请求。
胰腺癌是最致命的癌症形式之一,很大程度上是因为在它开始扩散到其他器官之前很难被发现。美国癌症协会估计,今年美国将有约6.7万例新病例被诊断出来,超过5.2万人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。
与其他已从多种化疗替代方案中受益的癌症不同,胰腺癌更难应对。
未参与这项新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是寻找新选择的转折点,目前有数十种实验药物正在开发中。
这种新药物针对通常调节细胞生长的RAS基因家族的突变。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌方面尤其关键。但是,一种使药物难以附着在突变蛋白上的结构意味着这种癌症驱动因素长期以来被认为是"不可成药的"。
Revolution Medicines的药物使用本质上是一种分子胶来与多种KRAS亚型结合。韦恩伯格表示,研究人员接下来将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。
未参与这项研究的弗雷德·哈钦森癌症研究中心安德鲁·科维勒博士表示,这种药物将改变胰腺癌治疗格局。
"这种药物的作用机制截然不同,"他说。
韦恩伯格表示,其他正在开发的药物针对特定的KRAS亚型。处于早期测试阶段的其他方法包括设计用于在胰腺癌手术后通过教会免疫系统识别突变蛋白来防止复发的疫苗。
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