Prilenia Therapeutics和Ferrer已启动确认性III期PRECISE-HD临床试验，评估普利多吡啶作为亨廷顿病(HD)潜在治疗方法的效果。
这项随机、双盲、安慰剂对照试验旨在进一步评估研究药物普利多吡啶的有效性和安全性，该药物为每日服用两次的口服胶囊。
招募工作已在美国开始，其他国家计划在今年晚些时候开始入组。
该试验旨在评估普利多吡啶对HD患者认知功能、疾病进展、功能能力、运动功能、生活质量和言语能力的临床影响。
生成的数据将支持该治疗的潜在注册。
PRECISE-HD计划招募400名早期至中期亨廷顿病患者，其定义为总功能能力评分在7至13之间，总运动评分20分或更高，以及独立性量表评分90%或更低。
加拿大、欧盟、英国和美国的多达75个站点将进行该研究，整合患者和监管机构的意见。
阿拉巴马大学运动障碍科主任Victor Sung博士担任该试验的指导委员会成员。
Sung表示："在先前的研究中，普利多吡啶在特定情况下显示出有意义的临床效果，本研究经过精心设计以确认这些效果，并独特地整合了先前的经验教训和专门设计以提供治疗效果清晰度的创新元素。"
PRECISE-HD包括52周的安慰剂对照期，随后是104周的开放标签扩展期，所有符合条件的参与者都将接受普利多吡啶治疗。
结果将与来自多国研究的外部对照组进行比较。主要结果是从基线到第52周的统一亨廷顿病评定量表(cUHDRS)评分的变化。
超过1,600名参与者，主要来自亨廷顿病研究，已接受过普利多吡啶治疗，其中一些人接受治疗长达七年。
普利多吡啶在美国和欧盟获得了亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药资格，以及美国食品药品监督管理局(FDA)对亨廷顿病的快速通道认定。
2026年3月，Prilenia和Ferrer在评估普利多吡啶对疾病早期进展迅速的ALS患者的III期PREVAiLS临床试验中招募了首位参与者。
"Prilenia与Ferrer启动亨廷顿病疗法III期临床试验"最初由GlobalData旗下的Clinical Trials Arena创建并发布。
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