罗氏（Roche） 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其为其实验性候选药物吉瑞雌特（giredestrant）提交的新药申请（NDA），该药用于辅助治疗雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、I、II和III期乳腺癌成人患者。FDA还授予了该疗法优先审评资格，可能会加速其在美国的监管审查进程。预计监管机构将于2026年11月30日前做出最终决定。
根据FDA的优先审评通道，被接受的申请可将审评期从标准的10个月缩短至6个月。该资格授予那些旨在治疗严重疾病，并且如果获批，将在安全性、有效性、预防或诊断方面提供显著改善的药物的上市申请。
吉瑞雌特是一种处于研发阶段的、口服的、强效的下一代选择性雌激素受体下调剂和完全拮抗剂，旨在阻断雌激素，从而减缓或阻止ER阳性乳腺癌细胞的生长。罗氏正在一项广泛的临床开发项目中评估吉瑞雌特，该项目包括五项由公司赞助的III期研究，涵盖多种治疗环境和治疗线数。由于ER阳性乳腺癌约占确诊乳腺癌病例的70%，吉瑞雌特的成功开发将有助于提升罗氏的乳腺癌产品线实力。
罗氏提交新药申请的依据来自III期lidERA乳腺癌研究的数据，该研究招募了超过4100名患者，将吉瑞雌特与标准治疗内分泌疗法进行了比较。
在该研究中，吉瑞雌特达到了其主要终点，与标准治疗内分泌疗法相比，将浸润性疾病复发或死亡的风险降低了30%。在三年时，接受吉瑞雌特治疗的患者中有92.4%存活且无浸润性疾病，而接受标准治疗内分泌疗法的患者为89.6%。这一获益在所有临床相关的患者亚组中均得到了一致观察。
总生存期数据尚不成熟，但已报告了早期的阳性趋势。罗氏表示，将在未来的分析中继续对总生存期进行随访。吉瑞雌特的安全性特征与既往研究一致，不良事件可控，且治疗中断率低于标准治疗内分泌疗法。
近期还公布了更广泛的吉瑞雌特开发项目的其他研究结果，进一步支持了该候选药物在早期和晚期ER阳性乳腺癌中的潜力。如果获批，吉瑞雌特可能代表着早期乳腺癌内分泌治疗领域的重大进展，而该领域近几十年来创新有限。
罗氏的吉瑞雌特在FDA接受另一适应症审评
2026年初，FDA已接受了罗氏提交的吉瑞雌特联合依维莫司的新药申请，用于治疗既往接受内分泌治疗后进展的ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。监管机构已将目标行动日期设定为2026年12月18日。
这份吉瑞雌特的新药申请获得了III期evERA乳腺癌研究数据的支持，该研究表明，在ER阳性乳腺癌患者中，吉瑞雌特联合依维莫司与标准治疗内分泌疗法联合依维莫司相比，显著改善了无进展生存期。总生存期数据显示了有利趋势，正在进行进一步随访，同时该方案显示出可控的安全性特征。evERA研究是吉瑞雌特第一个获得阳性结果的III期研究，此外，针对早期乳腺癌的III期lidERA研究也取得了令人鼓舞的结果。
罗氏的联合疗法在一线乳腺癌治疗中未达预期
我们提醒投资者，2026年3月，罗氏公布了一项晚期研究的结果，该研究评估了吉瑞雌特联合哌柏西利用于ER阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者的疗效。这项III期persevERA乳腺癌研究在992名患者中评估了该联合疗法与来曲唑联合哌柏西利在一线治疗中的疗效和安全性。根据数据解读，这项晚期研究未能在意向治疗人群中达到其主要终点，即与标准治疗方案来曲唑联合哌柏西利相比，无进展生存期实现统计学意义的显著改善。然而，吉瑞雌特联合疗法在无进展生存期方面显示出数值上的改善。
该研究的安全性结果与预期基本一致。吉瑞雌特和哌柏西利联合疗法观察到的不良事件是可控的，并且与每种疗法已知的安全性特征相符。
尽管未能达到主要终点，但管理层对吉瑞雌特在ER阳性乳腺癌领域的长期潜力充满信心。该公司表示，他们仍然看到了该候选药物的开发路径，并计划推进其更广泛的吉瑞雌特临床项目中的现有研究，以确定可能获得最大益处的患者群体。
罗氏表示，persevERA研究是评估吉瑞雌特在一线治疗中的两项III期研究中的第一项。第二项研究pionERA正在评估吉瑞雌特联合医生选择的CDK4/6抑制剂用于内分泌耐药、ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者，预计结果将于2027年公布。
【全文结束】