2023年第三季度，美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准了36多种新的肿瘤学药物及已获批药物的新适应症。获得批准最多的癌症类型包括多发性骨髓瘤、乳腺癌、前列腺癌和非小细胞肺癌(NSCLC)。获批的药物包括4种诊断剂、4种生物制剂、4种程序性细胞死亡蛋白1抑制剂、4种双特异性抗体和3种抗体-药物偶联物，以及9种现有药物的适应症扩展。FDA和EMA均批准了三种治疗方法：quizartinib（Vanflyta®；第一三共）、talquetamab-tgvs（Talvey™；杨森生物技术）和曲氟尿苷/替匹嘧啶（Lonsurf®；美国Taiho肿瘤学和法国Servier），后者获得了适应症扩展，从单药治疗扩展到与贝伐珠单抗联合使用。
2023年第三季度的其他亮点
- FDA批准了首个用于骨髓纤维化和贫血患者的治疗药物：momelotinib（Ojjaara，葛兰素史克），一种JAK1/JAK2和激活素A受体类型1抑制剂
- FDA通过新批准扩展了4种产品适应症
- 博舒替尼一水合物（Bosulif®；PF Prism CV）费城染色体阳性慢性髓系白血病适应症扩展至包括儿科患者
- 达拉非尼（Tafinlar®；诺华）泛肿瘤适应症扩展至包括1岁及以上患者
- 曲美替尼（Mekinist®；诺华）泛肿瘤适应症现在包括1岁及以上患者
- Luspatercept-aamt（Reblozyl®；百时美施贵宝）骨髓增生异常综合征患者贫血适应症扩展，不再包括"促红细胞生成素刺激剂失败"的限制
- EMA通过新批准扩展了5种产品适应症
- 维布妥昔单抗（Adcetris®；武田制药），现在适用于III期和IV期霍奇金淋巴瘤
- Melphalan flufenamide（Pepaxti®；Oncopeptides AB），现在获批用于三线或后续治疗（此前获批用于四线及以上）
- 纳武利尤单抗（Opdivo®；百时美施贵宝），用于IIB或IIC期黑色素瘤的辅助治疗
- 派姆单抗（Keytruda®；默克）用于化疗后的NSCLC辅助治疗，以及与曲妥珠单抗、氟嘧啶和含铂化疗联合用于局部晚期不可切除或转移性人类表皮生长因子受体2(HER2)阳性胃或胃食管交界处腺癌的一线治疗
- 曲妥珠单抗德鲁替康（Enhertu®；第一三共），用于治疗具有HER2突变的NSCLC
- 1种先前获得加速批准的产品获得了FDA的完全批准：avelumab（Bavencio®；默克雪兰诺），用于默克尔细胞癌
- Sacituzumab govitecan（Trodelvy®；吉利德）在2023年第二季度获得积极意见后也获得了EMA的上市许可
- FDA批准了1种新的支持性护理药物：fosaprepitant（Focinvez™；Spes Pharmaceuticals），用于预防化疗引起的恶心和呕吐
- FDA批准了3种伴随诊断
- Therascreen PDGFRA试剂盒，FDA批准的PDGFRA检测，作为可能适合阿伐普利替尼治疗的胃肠道肿瘤的伴随诊断
- LeukoStrat® CDx FLT3突变检测，quizartinib的伴随诊断（见上文）
- FoundationOne CDx，niraparib-abiraterone acetate（Akeega™；杨森生物技术）的伴随诊断
- EMA为1种诊断工具授予上市许可：piflufolastat (18F)（Pylclari®；Curium Pet France），用于前列腺癌诊断，此前在2023年第二季度获得积极意见
- 一项DNA血液检测获得了FDA新的监管分类de novo上市许可：Invitae的常见遗传性癌症检测面板，可识别与癌症风险增加相关的47个基因变异
- 根据其Project Orbis计划，FDA批准
- dostarlimab-gxly（Jemperli；葛兰素史克）与化疗联合用于错配修复缺陷的晚期或复发性子宫内膜癌（最初于2021年作为单药获批），与澳大利亚治疗商品管理局(TGA)、加拿大卫生部、瑞士Swissmedic和英国药品和医疗产品监管局合作。其他监管机构仍在进行审查
- elranatamab-bcmm（Elrexfio™；辉瑞）用于经过至少4线先前治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤的加速批准，与澳大利亚TGA、巴西卫生监管局、加拿大卫生部和瑞士Swissmedic合作。其他机构仍在进行审查
- talquetamab-tgvs（Talvey™；杨森生物技术）用于经过至少4线先前治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤成人的加速批准，与澳大利亚TGA和瑞士Swissmedic合作
- EMA对belantamab mafodotin（Blenrep；葛兰素史克爱尔兰）在多发性骨髓瘤中的有条件上市许可未获续期
下表总结了2023年第三季度关键肿瘤学批准。
FDA和EMA批准
通用名 商品名 肿瘤类型a 作用机制 制造商 批准日期 Quizartinib Vanflyta AML FLT3抑制剂 第一三共 2023年8月24日(FDA)和2023年9月(EMA) Talquetamab-tgvsb Talvey 多发性骨髓瘤 双特异性抗体 杨森生物技术 2023年8月9日c(FDA)和2023年7月d(EMA) 曲氟尿苷/替匹嘧啶 Lonsurf 结直肠癌 核苷代谢抑制剂/胸苷磷酸化酶抑制剂 Taiho肿瘤学(美国)/Servier(法国) 2023年8月2日(FDA)和2023年8月(EMA)FDA批准
通用名 商品名 肿瘤类型a 作用机制 制造商 批准日期 Avelumabb Bavencio 默克尔细胞癌 PD-L1抑制剂 默克雪兰诺 2023年9月6日 博舒替尼一水合物 Bosulif 儿科Ph+ CML 酪氨酸激酶抑制剂 PF Prism CV 2023年9月26日 达拉非尼 Tafinlar 泛肿瘤 B-Raf抑制剂 诺华 2023年8月31日 dostarlimab-gxlyb Jemperli dMMR子宫内膜癌 PD-1抑制剂 葛兰素史克 2023年7月31日 elranatamab-bcmm Elrexfio 多发性骨髓瘤 双特异性抗体 辉瑞 2023年8月14日c fosaprepitant Focinvez 化疗引起的恶心和呕吐 止吐剂 Spes Pharmaceuticals 2023年8月22日 Luspatercept Reblozyl MDS患者贫血 重组融合蛋白 百时美施贵宝 2023年8月28日 Melphalan Hepzato Kit 不可切除肝转移的葡萄膜黑色素瘤 烷化剂 Delcath Systems 2023年8月14日 momelotinib Ojjaara 骨髓纤维化和贫血 JAK1/JAK2和激活素A受体类型1抑制剂 葛兰素史克 2023年9月15日 motixafortide Aphexda™ 多发性骨髓瘤患者的干细胞动员 CXCR4拮抗剂 BioLineRx 2023年9月8日 niraparib-abiraterone acetate Akeega 前列腺癌 PARP抑制剂加阿比特龙醋酸盐 杨森生物技术 2023年8月11日 pralsetinib Gavreto® NSCLC RET抑制剂 基因泰克 2023年8月20日 temozolomide Temodar 间变性星形细胞瘤 烷化剂 默克 2023年9月14日 Therascreen PDGFRA RGQ PCR试剂盒 Therascreen PDGFRA试剂盒 胃肠道肿瘤；阿伐普利替尼的伴随诊断 PDGFRA检测 Qiagen 2023年8月7日 Trametinib Mekinist 泛肿瘤，1岁及以上 MEK抑制剂 诺华 2023年8月31日 N/A FoundationOne CDx 实体瘤 基于组织的诊断 Foundation Medicine 2023年8月14日EMA批准
通用名 商品名 肿瘤类型a 作用机制 制造商 批准日期 维布妥昔单抗 Adcetris III期霍奇金淋巴瘤 抗体-药物偶联物 武田制药 2023年9月 crisantaspase Enrylaze® ALL和淋巴母细胞淋巴瘤 重组Erwinia天冬酰胺酶或crisantaspase Jazz Pharmaceuticals 2023年7月e 达拉非尼 Finlee® 胶质瘤 B-Raf抑制剂 诺华 2023年9月e 地西他滨-cedazuridine Inqovi® AML 低甲基化剂 大冢制药 2023年7月 醋酸地加瑞克(通用) Degarelix Accord 前列腺癌 GnRH拮抗剂 Accord 2023年7月 elacestrant Orserdu™ ESR1突变的ER+、HER2–乳腺癌 ER拮抗剂 Stemline Therapeutics 2023年7月e epcoritamab Tepkinly® DLBCL 双特异性抗体 艾伯维 2023年7月e glofitamab Columvi® DLBCL 双特异性抗体 罗氏 2023年7月d Melphalan flufenamide Pepaxti 多发性骨髓瘤 XPO1抑制剂 Oncopeptides AB 2023年9月 纳武利尤单抗 Opdivo 黑色素瘤 PD-1抑制剂 百时美施贵宝 2023年7月e 派姆单抗 Keytruda NSCLC(辅助治疗) PD-1抑制剂 默克 2023年9月 派姆单抗 Keytruda HER2+胃或胃食管交界处腺癌 PD-1抑制剂 默克 2023年7月e piflufolastat (18F) Pylclari 前列腺癌诊断 诊断解决方案 Curium 2023年7月 Sacituzumab govitecan Trodelvy HR+、HER2–转移性乳腺癌 Trop-2靶向ADC 吉利德 2023年7月 tislelizumab Tevimbra 食管鳞状细胞癌 PD-1抑制剂 诺华 2023年7月e 曲妥珠单抗(生物类似药) Herwenda® 乳腺癌和胃癌 单克隆抗体 Sandoz GmbH 2023年9月e 曲妥珠单抗德鲁替康 Enhertu 具有HER2突变的NSCLC 抗体-药物偶联物 第一三共 2023年9月+, 阳性；–, 阴性；ADC, 抗体-药物偶联物；ALL, 急性淋巴细胞白血病；AML, 急性髓系白血病；B-Raf, v-raf鼠肉瘤病毒癌基因同源物B1；CML, 慢性髓系白血病；CXCR4, CXC基序趋化因子受体4；DLBCL, 弥漫性大B细胞淋巴瘤；dMMR, 错配修复缺陷；EMA, 欧洲药品管理局；ER, 雌激素受体；ERK, 细胞外信号调节激酶；FDA, 美国食品药品监督管理局；FLT3, 类FMS酪氨酸激酶3；GI, 胃肠道；GnRH, 促性腺激素释放激素；HER2, 人表皮生长因子受体2；HR, 激素受体；JAK1/JAK2, Janus激酶1/2；MDS, 骨髓增生异常综合征；MEK, 丝裂原活化ERK激酶；MOA, 作用机制；N/A, 不可用；NSCLC, 非小细胞肺癌；PARP, 聚(ADP-核糖)聚合酶；PD-1, 程序性细胞死亡蛋白1；PDGFRA, 血小板衍生生长因子受体α；PD-L1, 程序性细胞死亡配体1；Ph, 费城染色体；RET, RET原癌基因。
a请参阅各产品的处方信息和产品特性摘要以获取完整的适应症和标签信息。
b生物制品。
c加速批准。
d有条件上市许可。
e积极意见。
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