安斯泰来公司在地理萎缩症治疗领域再受重创，其治疗药物Izervay（avacincaptad pegol）的标签更新申请遭到美国FDA驳回。该公司近期收到了FDA发出的完整回复函（CRL），该申请旨在通过纳入3期GATHER2试验数据提升药物与Apellis公司Syfovre的竞争优势。
这项决定发生在安斯泰来撤回欧盟上市申请两周后——此前该公司判断已难以获得欧洲委员会批准。Izervay作为补体C5抑制剂，自2023年起在美国获批用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引发的地理萎缩，通过每月一次的眼部注射给药，疗程最长可达12个月。
GATHER2试验显示部分患者可实现双月给药，并证实持续治疗两年仍具临床获益。相比之下，同为补体C3抑制剂的Syfovre已获批25-60天给药周期，其两年期临床数据形成的竞争优势正是安斯泰来希望通过标签更新突破的市场壁垒。此次挫折直接冲击了安斯泰来去年斥资59亿美元收购Iveric Bio（药物研发方）的核心战略。
FDA在声明中指出，现有申请因"统计学相关标签表述问题"无法按11月19日截止日获批，但确认未发现安全性和疗效数据存在问题。公司表示正在寻求监管机构澄清具体要求。生物制药与眼科开发部负责人Marci English强调："Izervay是唯一在两项关键3期研究中均证实显著延缓地理萎缩进展的FDA批准疗法，尽管令患者和医生失望，但我们对眼科领域发展承诺不变。"
该药物适应症覆盖可能达百亿美元规模的潜在市场，分析师此前预测两大药物都将实现重磅销售。不过Apellis近期披露的副作用问题导致市场预期有所修正。财务数据显示，截至2025年3月财年的上半年，Izervay已为安斯泰来创造281亿日元（约1.82亿美元）收入，而Apellis同期Syfovre的美国销售额达1.52亿美元。
值得关注的是，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）9月对Syfovre给出负面意见，导致欧洲暂时无获批地理萎缩疗法。Apellis正在等待英国、瑞士、加拿大和澳大利亚监管机构的审评决定。
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