2026年2月FDA药物审批决策展望
Diana Ernst, RPh
发布日期：2026年1月14日
《处方药用户付费法案》（PDUFA）日期指美国食品药品监督管理局（FDA）审查新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）并做出最终营销批准决定的截止期限。通常审查周期为药品申请被受理后的10个月；若获得优先审评资格，则缩短至受理后6个月。
黏多糖贮积症II型基因疗法Clemidsogene lanparvovec
PDUFA日期：2026年2月8日
FDA预计将就是否批准首个黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）基因疗法做出决定。MPS II是一种罕见的X连锁隐性遗传病，由溶酶体艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶缺乏导致糖胺聚糖累积及器官功能障碍引发。
Clemidsogene lanparvovec是一种单次给药的腺相关病毒疗法，可将艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因直接递送至中枢神经系统。该申请基于CAMPSIITE试验（临床试验编号：NCT03566043）的积极生物标志物数据支持，该试验评估了4个月至5岁MPS II患儿的基因治疗效果，并包含12个月临床数据。
治疗1年后结果显示，关键生物标志物脑脊液（CSF）肝素硫酸盐（HS）D2S6水平降低82%。13名受试者中持续观察到技能习得或稳定状态，该结果与关键16周试验数据一致，表明CSF HS D2S6可能有效预测患者临床获益。
帕博利珠单抗方案治疗铂耐药复发性卵巢癌
PDUFA日期：2026年2月20日
FDA正在审评帕博利珠单抗方案用于铂耐药复发性卵巢癌的治疗申请。帕博利珠单抗（商品名：Keytruda®）是一种抗程序性死亡受体-1（PD-1）疗法，目前已被批准用于宫颈癌和子宫内膜癌等妇科肿瘤。
在随机双盲KEYNOTE-B96试验（临床试验编号：NCT05116189）中，643名铂耐药复发性卵巢癌患者随机接受帕博利珠单抗联合紫杉醇±贝伐珠单抗，或安慰剂联合紫杉醇±贝伐珠单抗治疗。主要终点为无进展生存期（PFS）。
首次中期分析（中位随访15.6个月）显示：无论PD-L1状态如何，帕博利珠单抗联合紫杉醇较安慰剂联合化疗使疾病进展或死亡风险降低30%（风险比0.70 [95% CI 0.58-0.84]；P<0.0001），12个月PFS率分别为33.1%（95% CI 27.7-38.5）与21.3%（95% CI 16.6-26.4）。
第二次中期分析（中位随访26.6个月）表明：在肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的患者中，帕博利珠单抗方案较对照组显著改善总生存期（OS）（风险比0.76 [95% CI 0.61-0.94]；P=0.0053），18个月OS率分别为51.5%与38.9%。
Milsaperidone用于急性双相I型障碍及精神分裂症
PDUFA日期：2026年2月21日
Milsaperidone的新药申请正在审评中，拟用于急性双相I型障碍和精神分裂症治疗。Milsaperidone是伊潘立酮（商品名：Fanapt®）的活性代谢物，伊潘立酮是目前获批的非典型抗精神病药。
口服给药后，Milsaperidone快速转化为伊潘立酮，且在低高剂量下均证明与伊潘立酮生物等效。该申请同时得到伊潘立酮临床试验数据支持。
精神分裂症患者研究显示：伊潘立酮显著改善阳性与阴性症状量表（PANSS）及简明精神病评定量表（BPRS）总分，延长复发或即将复发的时间。双相I型障碍患者中，伊潘立酮基于杨氏躁狂量表（YMRS）显示更显著的症状改善。
度普利尤单抗治疗变应性真菌性鼻窦炎
PDUFA日期：2026年2月28日
FDA已授予度普利尤单抗补充生物制品许可申请优先审评资格，拟用于6岁以上成人及儿童的变应性真菌性鼻窦炎（AFRS）治疗。AFRS是慢性鼻窦炎的一种亚型，特征为真菌超敏反应引发的慢性2型炎症。
该申请基于III期LIBERTY-AFRS-AIMS试验（临床试验编号：NCT04684524）数据，62名AFRS患者随机接受基于年龄/体重的度普利尤单抗每2周或4周给药（n=33）或安慰剂（n=29）。
52周结果显示：度普利尤单抗组鼻窦混浊评分（CT评估的鼻塞指标）改善50%，安慰剂组仅9.8%（主要终点；P<0.0001）。较安慰剂组，度普利尤单抗显著改善患者报告的鼻塞症状（P<0.0001）并缩小鼻息肉尺寸（P<0.0001），且需系统性皮质类固醇/手术的患者比例降低29.1%（P=0.0010）。
若获批，度普利尤单抗将成为首个获批用于AFRS的药物。
艾地苯醌治疗莱伯遗传性视神经病变
PDUFA日期：2026年2月28日
艾地苯醌（新型短链苯醌）的新药申请正在审评中，拟用于治疗莱伯遗传性视神经病变（LHON）。该遗传性线粒体疾病损害视网膜神经节细胞，导致视力快速丧失。艾地苯醌预期可恢复线粒体功能并激活视网膜神经节细胞。
申请基于III期RHODOS试验（临床试验编号：NCT00747487，85名受试者）和开放标签IV期LEROS研究（临床试验编号：NCT02774005，199名患者）的安全性及有效性数据。
试验结果显示：艾地苯醌治疗使LHON患者视力获得具有临床意义的改善，长期数据表明12个月时达到临床相关获益（定义为较基线视力恢复或稳定）。
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