2025年下半年将成为制药行业的关键转折点，美国食品药品监督管理局（FDA）即将做出的多项重大审批决定可能显著改变市场格局。默克公司（Merck & Co.）和诺和诺德（Novo Nordisk）等巨头正密切关注处方药用户付费法案（PDUFA）规定的审批截止日期，这些决定或将催生其重磅药物的新剂型。默克公司备受期待的Keytruda皮下注射版本——这一领先的肿瘤治疗药物，预计将于9月23日前获得审批决定，此举可能帮助其在面临仿制药竞争压力之际延续市场主导地位。同样，诺和诺德正面临关于其GLP-1类药物司美格鲁肽（semaglutide）口服剂型的重大审批决定，该决定有望在礼来公司（Eli Lilly）激烈竞争的背景下重塑肥胖症与糖尿病市场的格局。
除这些行业巨头外，多家小型生物技术公司也因潜在突破性疗法受到关注。斯迪博生物治疗公司（Stealth Biotherapeutics）正焦急等待FDA对其巴特综合征（Barth syndrome）超罕见病治疗药物的审批结果，这可能是决定该公司命运的关键时刻。与此同时，Biohaven公司希望其药物troriluzole能获得脊髓小脑性共济失调（spinocerebellar ataxia）治疗的批准，此前该药物曾遭遇挫折。此外，堡垒生物技术（Fortress Biotech）与Sentynl治疗公司合作开发的门克斯病（Menkes disease）新型疗法CUTX-101也即将上市。这些审批决定不仅有望引入同类首创疗法，还将为超罕见病的监管路径树立新标杆。
来源：Pharma Voice，2025年9月19日
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