要点
- UniQure需要开展另一项研究来证明其基因疗法“确实能帮助亨廷顿病患者”，一位FDA高级官员表示。
- 该官员称UniQure是“最新一家为亨廷顿病患者制造失败疗法的公司”。
- UniQure与FDA就该公司治疗方案的命运陷入高度公开的争端。
UniQure需要开展另一项研究来证明其基因疗法“确实能帮助亨廷顿病患者”，美国食品药品监督管理局（FDA）一位高级官员在周四与记者的电话会议中表示。
这位因讨论敏感信息而要求匿名的官员证实，FDA已要求该公司对其直接注入大脑的治疗方案进行安慰剂对照试验。UniQure此前表示，这类研究不道德，因为它需要让患者在全麻状态下持续数小时，而该官员对此说法提出了异议。
“那么实际情况如何？UniQure是最新一家为亨廷顿病患者制造失败疗法的公司，”该官员表示，“他们很可能在潜意识里承认或理解，自己的试验多年前就已失败，但UniQure没有做正确的事、开展正确的临床研究，而是在FDA眼中进行扭曲或操纵性的比较。”
这些言论标志着UniQure与FDA之间一场混乱的公开口水战的最新进展。目前FDA因近期多项药物审批申请被拒而饱受批评，其中包括一些公司指控其推翻先前指导原则的案例。FDA局长马蒂·马卡里上周在接受CNBC的贝基·奎克采访时，似乎也批评了UniQure针对亨廷顿病的基因疗法。马卡里没有点名UniQure，但描述了其治疗方案。
随后UniQure指责FDA改变了立场——此前FDA曾表示该公司的临床试验数据足以支持审批申请。UniQure的研究使用了外部数据库来衡量亨廷顿病患者未经治疗时的病情恶化情况，即所谓的“外部对照”。UniQure表示，开展真正的随机、双盲、安慰剂对照试验（被视为金标准）并不可行，因为让患者接受数小时的假手术在伦理上不可接受。
FDA官员表示，该机构“从未同意接受这种扭曲的比较”，且FDA“从不给出此类保证”。相反，“FDA总会说，‘好吧，我们得看到数据才能下结论。’”
UniQure在一份声明中表示：“我们对提交给FDA的数据强度充满信心”，并认同“政府为罕见病患者开发有意义治疗的目标”。“匿名FDA消息人士近日向媒体发表的声明极不寻常、前所未有，且不完整或完全错误，”该公司表示，“我们认为这些声明未能公平且忠实地反映我们提交的文件以及我们从FDA收到的文件。”
该公司股价周四上涨18%，但截至周四收盘，今年已下跌56%。
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