FDA已批准特克立司他单抗（Tecvayli）联合达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj（Darzalex Faspro），用于治疗既往接受过至少1线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
通过此次批准，特克立司他单抗单药疗法在既往接受过至少4线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者中的加速批准也已转为标准批准。
这种新联合疗法的疗效在随机、开放标签、多中心的MajesTEC-3试验中得以证实，该研究涉及587名患者。参与者被随机分配接受特克立司他单抗和达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj联合治疗，或研究者选择的对照组，对照组包括达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj、泊马度胺和地塞米松或达雷妥尤单抗透明质酸酶-fihj、硼替佐米和地塞米松。
主要疗效终点是由独立审查委员会评估的无进展生存期。结果显示，联合治疗组的中位无进展生存期未达到，而对照组为18.1个月。
此外，特克立司他单抗和达雷妥尤单抗组以及对照组的中位总生存期均未达到，但在实验组中观察到死亡风险降低了56%。
安全担忧
对于肿瘤科护士和高级执业医师而言，安全性监测仍然是一个关键优先事项。特克立司他单抗的处方信息中包含了针对危及生命或致命的细胞因子释放综合征和神经毒性（包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征）的警告。
鉴于这些重大风险，该药物仅能通过受限的Tecvayli-Talvey风险评估与减轻策略计划获得。除这些黑框警告外，在联合研究中观察到的最常见不良事件包括低丙种球蛋白血症、上呼吸道感染、咳嗽、腹泻、肌肉骨骼疼痛和COVID-19。其他报告的不良事件包括肺炎、注射部位反应、疲劳、发热、头痛、恶心、胃肠炎和体重减轻。
CNPV试点项目的作用
此申请是根据国家优先审查凭证试点项目处理的。该项目于2025年6月宣布，旨在大幅缩短与关键美国国家卫生优先事项相一致产品的审查时间。要获得CNPV资格，一种疗法必须至少满足5项标准中的1项：应对公共卫生危机、作为创新突破性疗法、满足重大未满足的医疗需求、支持国内生产和供应链韧性，或提高可负担性。
CNPV试点采用超快的时间表，目标是1至2个月的周转时间，而其他优先审查项目则需要6个月或更长时间。审查过程本身采用“肿瘤委员会式”讨论，由初始审查团队与一个名为CNPV审查委员会的多学科小组分享其科学分析，进行协作讨论。尽管速度加快，但消息来源称，该计划仍维持FDA在安全性、有效性和科学严谨性方面的既定标准。
该申请还利用了实时肿瘤学审查试点计划，该计划允许在提交完整临床申请之前简化数据提交。此外，申请人提交了一份自愿评估辅助工具以促进机构内部评估。除了CNPV身份外，特克立司他单抗还获得了优先审查、突破性疗法认定和孤儿药认定。
鼓励医疗保健专业人员向FDA的MedWatch报告系统报告任何疑似严重不良事件。关于研究药物的单患者新药临床试验申请问题，提供者可以联系肿瘤卓越中心的Project Facilitate项目。
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