关键要点
- 凯希尔德（一种司美格鲁肽制剂）成为首个获批用于治疗非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎伴肝纤维化的GLP-1受体激动剂，拓展了代谢疗法市场。
- 伊卢米拉作为放射性药物前体，需严格遵循镥氯化物放射性标记的开发协议。
- 凯杰维因胸苷激酶2缺乏症获得积极意见，凸显解决罕见病未满足医疗需求的重要性。
- 九项适应症扩展建议反映了已获批产品的生命周期管理和效用扩展。
- 因数据完整性问题，Tavneos正处于监管审查中，强调了授权后维持临床数据完整性的重要性。
欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在2026年1月会议中推荐六种新药获得上市许可，其中包括针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的GLP-1药物、两款罕见病药物和一款流感疫苗。这些推荐标志着治疗格局的重大转变，尤其在代谢健康和专业放射性药物领域。
委员会对诺和诺德公司（Novo Nordisk A/S）开发的司美格鲁肽制剂凯希尔德（Kayshild）给出了重要推荐。虽然现有多种GLP-1药物已获批用于体重管理和糖尿病治疗，但这是首个获批用于治疗非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）伴肝纤维化的药物。该批准标志着代谢疗法市场的拓宽，因为肝脏脂肪堆积引发的炎症是一种具有不断演变临床需求的严重疾病。
委员会还对SHINE Europe B.V.开发的放射性药物前体伊卢米拉（Ilumira）给出了积极意见。从生产和标记角度，伊卢米拉需严格遵守特定开发协议。EMA指出："伊卢米拉仅可用于经专门开发并授权使用镥氯化物进行放射性标记的载体药物。"
在罕见病领域，优时比制药公司（UCB Pharma）因凯杰维（Kygevvi）在特殊情况下获得积极意见，该药用于治疗胸苷激酶2缺乏症。这一认定对专注于未满足医疗需求的生物制药组织至关重要，因为"人用药品委员会在特殊情况下对凯杰维（doxecitine/doxribtimine）给出积极意见，这是首个治疗胸苷激酶2缺乏症的疗法。该罕见遗传病危及生命，发病率低于百万分之一，且此前无获批治疗方案。"该开发通过优先药物计划推进，该计划为有前景的候选药物提供增强的监管支持。
其他推荐包括赛诺菲温思罗普工业公司（Sanofi Winthrop Industrie）的三价重组流感疫苗苏培泰克（Supemtek），该疫苗采用细胞培养制备而非传统方法。此外，吉德翁·里希特公司（Gedeon Richter Plc.）因其产品菲乐维（Fylrevy，雌四醇）获得推荐，EMA将其描述为"用于缓解绝经后妇女雌激素缺乏症状的激素替代疗法"。
现有药物的治疗适应症如何扩展？
1月会议还产生了九项扩展治疗适应症的推荐，反映了已获批产品的持续生命周期管理和效用扩展。这些扩展通常需要调整生产量或采用新的给药形式以适应更广泛的患者群体。
其中一项扩展涉及因赛特生物科学分销公司（Incyte Biosciences Distribution B.V.）的瑞替法尼单抗治疗药物齐尼兹（Zynyz）。委员会推荐其用于肛门管鳞状细胞癌——此前在欧盟尚无针对该疾病的特定授权药物。同样，ALK-ABELLO A/S公司因其产品欧尼菲（Eurneffy）的新1毫克鼻喷剂规格获得积极意见，为体重在15至30公斤之间面临过敏反应的儿童提供了非注射替代方案。
经过重新审查，人用药品委员会还推荐授予赛诺菲温思罗普工业公司的产品瑞祖洛克（Rezurock）附条件上市许可，用于治疗慢性移植物抗宿主病。该药物的监管指导明确指出："委员会认定，当其他治疗方案临床获益有限、不适用或已用尽时，方可使用该药物。"
关于礼来荷兰公司（Eli Lilly Nederland B.V.）的产品穆杰罗（Mounjaro），EMA审查了将其用于治疗肥胖成人射血分数保留型心力衰竭的申请。虽然未授予单独适应症，但委员会同意将相关研究数据纳入产品信息。此举确保医疗专业人员可获取该药物在特定人群中的效果数据，凸显了即使标签扩展未完全实现时临床数据整合的重要性。
为何因数据完整性问题启动监管审查？
维持市场授权取决于临床数据的持续完整性，Tavneos药物的新审查程序印证了这一原则。该审查由欧洲委员会根据《欧共体法规》(EC) No 726/2004第20条发起。
委员会指出："委员会启动了对Tavneos（avacopan）的审查，因新出现的信息对支持该药物在欧盟获得上市许可的主要研究数据完整性提出质疑。"这提醒业界监管机构在授权后保持积极监督，且基础研究数据的任何差异都可能导致对药物在欧盟市场地位的正式重新评估。
参考文献
- EMA. 人用药品委员会（CHMP）2026年1月26-29日会议纪要. 新闻稿. 2026年1月30日。
- EMA. 首个治疗罕见胸苷激酶2缺乏症的药物. 新闻稿. 2026年1月30日。
- EMA. 首款基于免疫疗法的晚期肛门癌治疗推荐. 新闻稿. 2026年1月30日。
- EMA. 治疗慢性移植物抗宿主病的新药. 新闻稿. 2026年1月30日。
- EMA. EMA启动对Tavneos（治疗罕见自身免疫性疾病GPA和MPA的药物）的审查. 新闻稿. 2026年1月30日。
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