一种常用于治疗类风湿性关节炎等自身免疫性疾病的药物对巨细胞动脉炎患者有效。这是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院（Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania）团队的研究成果，该研究发表于《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）。巨细胞动脉炎会导致人体免疫系统攻击头部、颈部及其他部位的血管，常引发头痛、视力丧失，甚至主动脉瘤。然而，在一项新的三期临床试验中，近一半接受upadacitinib治疗的患者实现了持续缓解，同时减少了对糖皮质激素（通常称为“类固醇”）的依赖，而糖皮质激素是目前最常见的治疗方法。相比之下，服用安慰剂的患者中只有不到30%实现了缓解。
“使用糖皮质激素治疗的副作用对大多数巨细胞动脉炎患者产生了严重的负面影响，”资深作者彼得·A·默克尔（Peter A. Merkel）博士说道。他是风湿病学主任、风湿病学与流行病学教授，同时也是宾夕法尼亚大学血管炎中心（Penn Vasculitis Center）的主任。“能够使用upadacitinib治疗这种疾病是一个重大突破，因为它可以帮助患者停止使用糖皮质激素，控制疾病，并提高他们的生活质量。”
一个极具吸引力的靶点
目前巨细胞动脉炎的主要治疗方法是每日使用糖皮质激素，尤其是泼尼松（prednisone）。然而，糖皮质激素可能引发严重副作用，如体重增加、糖尿病、骨质疏松、高血压和感染。
然而，由于研究人员已经确定了一种名为JAK-STAT信号通路的细胞通信途径在巨细胞动脉炎中发挥了重要作用，这为替代治疗提供了靶点，特别是针对Janus激酶（JAK）抑制剂。这些抑制剂可以阻断白细胞介素-6、干扰素-γ和其他被称为细胞因子的关键炎症蛋白，这些蛋白由免疫系统生成。
持续缓解
这项新试验涵盖了24个国家的100个试验点。参与试验的巨细胞动脉炎患者被随机分为三组：接受安慰剂的对照组；每日接受7.5毫克upadacitinib的组别；以及每日接受15毫克upadacitinib的组别。所有组别都被要求逐步且完全减少泼尼松的使用：安慰剂组需在第52周前完成，upadacitinib组则需在第26周前完成。
在为期一年的研究结束时，46%的高剂量upadacitinib组患者实现了持续缓解，这意味着他们在第12周至第52周期间没有任何巨细胞动脉炎的症状或迹象，这一结果具有临床和统计学上的显著意义。相比之下，安慰剂组仅29%的患者实现了缓解。在低剂量upadacitinib组中，有41%的患者实现了缓解，但这一结果与安慰剂组相比并无统计学显著差异。
安全性同样出色
除了测量缓解率外，研究人员还调查了服用upadacitinib的一些次要效果，包括缓解持续的时间、症状复发的时间，以及患者总体使用的泼尼松量。在这些指标上，高剂量upadacitinib的表现优于或等同于安慰剂。
在安全性方面，upadacitinib与安慰剂相当，意味着它并未给患者带来额外的危害，例如副作用或其他更严重的问题。
本研究由AbbVie公司资助，该公司生产upadacitinib的品牌版本。
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