Cellarity公司今日宣布启动CLY-124的一期临床试验，这是一种用于治疗镰状细胞病（SCD）的开创性口服药物。CLY-124通过一种全新的“血红蛋白转换”机制来增加胎儿血红蛋白（HbF），从而缓解疼痛、贫血和其他症状，并改善器官功能和生活质量。此次临床试验的启动基于该公司成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的研究性新药（IND）批准。
Cellarity的首席医疗官卡梅隆·特雷诺博士表示：“CLY-124首次进入人体临床研究标志着我们平台推出的首个临床资产问世，有望为镰状细胞病患者带来革命性的护理改进。CLY-124通过非细胞毒性机制自然提升胎儿血红蛋白水平，相较于传统疗法，其可能成为最佳的胎儿血红蛋白生产方案，且每日仅需服用一次。”
镰状细胞病是一种遗传性疾病，因“镰刀形”红细胞阻塞血管而引发慢性炎症、疼痛危象以及多器官损伤，影响全球数百万人。研究表明，胎儿血红蛋白水平的提升可显著减轻疾病负担——每增加1%的胎儿血红蛋白，疼痛危象的发生率便下降4-6%；达到全细胞水平的20%胎儿血红蛋白则可能有效缓解症状。然而，当前的标准疗法尽管可以诱导胎儿血红蛋白生成以改善症状，却伴随剂量限制性的细胞毒性。因此，亟需开发更高效且耐受性更好的治疗方案，特别是方便患者服用的口服药物。
CLY-124由Cellarity专有的药物发现平台开发，结合单细胞转录组学分析和人工智能建模技术揭示了控制血红蛋白转换的新靶点。与传统表型筛选方法不同，Cellarity对红细胞生成过程中的单细胞转录组进行了全面评估，发现了预测胎儿血红蛋白调控和生产的新型转录特征，从而设计出精准的化学干预策略。CLY-124通过抑制一个上游蛋白质复合物的翻译后修饰发挥作用，有别于直接结合DNA或靶向转录因子的其他方法。在临床前研究中，CLY-124在人源细胞模型中使胎儿血红蛋白水平提高超过20%，且未表现出细胞毒性。
CLY-124的一期全球试验将首先在健康志愿者中评估其安全性、耐受性和药代动力学特性，随后扩展至镰状细胞病患者。这一试验将为胎儿血红蛋白的生成提供重要见解。
Cellarity首席执行官泰德·迈尔斯表示：“这一里程碑标志着Cellarity的重大转型。经过六年多跨职能团队的合作，汇聚人工智能/机器学习、计算生物学、生物化学等领域的顶尖人才，我们已成为一家临床阶段公司。CLY-124是我们强大发现平台的首次验证，展示了我们探索生物通路并创造传统方法无法实现的药物的能力。我们的独特药物发现方法正在为一系列复杂疾病提供潜在的治疗范式转变，包括镰状细胞病、骨髓纤维化和多种免疫疾病。随着首项临床研究的开展，我们期待与科学界、临床合作伙伴及镰状细胞病社区合作，共同提升患者的护理标准。”
关于Cellarity
Cellarity是一家致力于通过纠正细胞状态功能障碍来解决复杂疾病的生物技术公司。其专有药物发现平台利用先进的转录组学技术全面理解基因网络，并通过动态人工智能建模预测和设计口服细胞状态矫正疗法，精确调控遗传开关机制以恢复细胞正常功能。公司的主打产品CLY-124旨在通过一种新颖的血红蛋白转换机制治疗镰状细胞病，目前正在进行一期临床研究。此外，该平台还推进了多个血液学和免疫学适应症的候选药物研发，并与诺和诺德合作开发针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的治疗方案。欲了解更多信息，请访问www.cellarity.com。
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