Every Cure正利用人工智能探索约4000种现有药物的新用途，将传统前期研究周期从最长100天大幅缩短至仅17小时。该组织的治疗重点并非特定疾病，而是采取"疾病无关策略"这一非营利运营模式。Every Cure的目标是到2030年通过重新利用药物治疗15至25种疾病。
全球存在超过10000种罕见病，其中95%尚无治愈方案。开发新疗法可能耗资数十亿美元并需十余年时间。由于罕见病患者群体有时仅数千人甚至数十人，制药企业往往不愿投入难以盈利的时间与资本。
药物重新利用彻底颠覆了这一模式。该方法探索现有药物治疗非原设计适应症疾病的新途径，如今已有机构借助人工智能提升该流程效率。
当大卫·法吉诺鲍姆博士（Dr. David Fajgenbaum）及其同事筹备创立专注药物重新利用的非营利组织Every Cure时，面临重大抉择。"若要重新利用药物，有两种路径：一是开设诊所等待患者和疾病组织上门请求'为我的疾病寻找药物'；二是另辟蹊径——利用AI在所有药物与疾病中寻找最具潜力的匹配。"法吉诺鲍姆表示。他与联合创始人选择了后者。
Every Cure不针对特定疾病寻找特定疗法，而是系统筛查现有药物能否治疗任何现存疾病。该组织发现药物-疾病匹配后，主动联系受益患者。此举彻底背离了罕见病治疗的传统研发模式。"传统研究模式是：你需他人开展研究时，需提供资金。"法吉诺鲍姆解释道，"因此当人们带着资金要求我们专注其特定疾病时，我们不得不拒绝——这令传播理念变得困难。"
尽管法吉诺鲍姆过去12年通过重新利用现有药物成功救治超千名患者，筹资仍举步维艰。罕见病慈善捐赠通常具有高度个人化特征，捐赠者往往倾向资助影响其家族的特定疾病。当众多早期资助者愿支持胰腺癌等特定疾病的药物重新利用时，Every Cure坚持疾病无关原则，不得不婉拒此类定向资金。"首年我们进行了数十次此类对话，拒绝了大量资金，但坚信这是正确选择，"法吉诺鲍姆坦言，"我不愿接受某人500万美元资助后，耗时五年却毫无成果。"
最终，该组织获得陈·扎克伯格倡议（Chan Zuckerberg Initiative）、莉迪亚·希尔基金会、Flagship Pioneering及阿诺德风险投资等支持。更关键的是，从TED"豪赌计划"获得6000万美元承诺，以及美国健康高级研究计划署（ARPA-H，2022年由拜登政府设立的联邦机构）两轮超1.3亿美元的资助。
初步成果令人振奋。自2022年末成立以来，Every Cure已在药物重新利用项目库中确立10个活跃计划。"首年专注筹资，次年组建团队，第三年打造研发管线，"法吉诺鲍姆表示，"预计这10个计划中多数将惠及患者。"该基金会目标是到2030年用重新利用药物治疗15-25种疾病。此前，其领导团队已成功为5种不同疾病重新利用14种药物。
人工智能在疾病研究中的力量
法吉诺鲍姆曾通过研究自身血样、审阅数千篇论文及自我实验，找到可治疗其罹患的卡斯尔曼病（Castleman disease）的药物。而Every Cure正利用AI优化该流程。
该组织技术团队每月对现存约4000种药物针对18000余种已知疾病的疗效进行评估，涵盖约7500万种可能匹配。三年前生成该清单需100天，如今仅需17小时。医学团队随后筛选最具潜力线索，经深度分析确定最优治疗方案。Every Cure仅推进同时具备显著疗效及财务可行性（300-700万美元/药的临床试验成本）的项目。
Every Cure的目标不仅是发表研究成果，更要推动药物完成后续流程：实验室研究、临床试验、监管沟通、医生教育，最终将治疗送达患者。"我们与众不同之处在于全程参与，"法吉诺鲍姆强调，"不仅发现匹配并发表，更要验证效果并寻找需要它的患者。"
以巴赫曼-巴普综合征（Bachmann-Bupp syndrome）为例：这种2018年首次确诊的极罕见神经发育障碍，经Every Cure与原始发现团队合作，确认数十年前研发的非洲昏睡病药物可抑制致病蛋白。迄今6名患者（含5名儿童）接受该药治疗，所有儿童均取得显著改善——能够坐起、更积极与亲人互动，部分甚至实现曾遥不可及的进步。"这正是我们创立Every Cure的初衷，"他说。
重新利用与新药研发的辩证关系
法吉诺鲍姆认为药物重新利用并非罕见病新药研发的替代方案。他承认众多疾病仍需新疗法，并积极寻求与创新药物开发者合作，但坚持双轨并进。"我坚信两者缺一不可，"他表示，"我们需要持续研发新药，也需确保有机构审视现有药物。我们不认为所有疾病都能用现有药物治愈，但凡能治愈的都应实现。"
针对"重新利用挤占新药研发资金"的质疑，法吉诺鲍姆以数据反驳："研发一种全新药物需10-15年耗资10-20亿美元，而我们的成本仅为零头。"然而在推动老药新用时，他们面临新挑战：当药物仍在专利期内，药企可能因无利可图拒绝生产。"某项目正遭遇此困境——某大型药企不愿继续生产，因成本高于收益，"法吉诺鲍姆坦言，"我们正说服他们这是正确选择。"
如他所言："医疗系统对新药运转良好，对老药却失效。"一旦药物转为仿制药，"发现新适应症便不再有利可图"。这正是Every Cure的使命空间——在罕见病领域，当时间宝贵而商业动力有限时，重新利用为新药研发提供了挽救生命的重要补充路径。
但监管审批同样充满挑战。Every Cure面对的FDA流程仍基于传统赞助商模式。"与FDA讨论时，不存在赞助商——因为药企对此不感兴趣，"法吉诺鲍姆解释道，"作为独立非营利组织，监管者常困惑'你们为何在此？'我们的回答是：这能拯救儿童生命！"
正因如此，医生教育成为Every Cure的重要使命。FDA批准并非患者用药的必要条件，医生可超说明书处方，罕见病领域此现象普遍。但法吉诺鲍姆指出，FDA认证仍具关键价值：简化保险流程、增强医患信心、提升药物疗效认知。
尽管挑战重重，Every Cure仍在开拓新路。"我们重新利用药物只为拯救生命，这是唯一目标，"法吉诺鲍姆坚定表示。对于长期被告知"疾病太小众、太复杂或无商业价值"的罕见病家庭，Every Cure正在创造真正的奇迹：一个永不放弃的救治体系。
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