一项由宾夕法尼亚大学医生主导的研究表明，Vertex Pharmaceuticals公司的一种新型干细胞疗法可能消除1型糖尿病患者对外源性胰岛素治疗的需求。1型糖尿病是一种胰腺无法产生胰岛素的疾病。
根据上个月发表在《新英格兰医学杂志》上的研究结果，接受Vertex Pharmaceuticals公司疗法zimislecel治疗的12名1型糖尿病患者中，有10人恢复了产生胰岛素的能力。这意味着他们的身体能够在没有外界帮助的情况下调节血糖水平。
这种治疗方式利用干细胞——即尚未决定要成为何种细胞的细胞。科学家们就像职业招聘会中的招聘人员一样，引导这些细胞转化为胰腺胰岛细胞，即通过产生胰岛素和其他激素来调节血糖水平的细胞群。
这些细胞被注入体内后，会迁移到肝脏并在那里激活。
美国糖尿病协会研究与科学副总裁Marlon Pragnell表示，zimislecel具有成为“功能性治愈”手段的潜力。他并未参与这项研究。这种疗法似乎可以让患者摆脱1型糖尿病的日常症状，但它并未解决定义该疾病特征的自身免疫功能障碍。因此，患者需要终生接受免疫抑制治疗，这会使他们更容易因感染而生病。
Pragnell在一封电子邮件中表示：“虽然目前仍处于早期阶段，但如果这些结果能在更大、更多样化的人群中成功复制，zimislecel可能会重新定义1型糖尿病的治疗范式。”
该公司的治疗费用尚未公布。如果监管机构认定zimislecel安全有效，它可能仍需要数年时间才能广泛应用于患者。
什么是1型糖尿病？
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，身体错误地破坏了胰腺中产生胰岛素的细胞。胰岛素是一种激素，作用类似于钥匙，打开细胞的“门”，使糖分能够进入细胞。没有胰岛素，糖分会在血液中积累。
随着时间的推移，高血糖可能会损害心脏、神经、肾脏和血管。
目前还没有治愈这种疾病的方法。人们可以通过注射胰岛素来控制症状，但很难维持体内胰岛素的正确平衡。
如果患者注射的胰岛素过多，可能会经历严重的低血糖（即血糖过低）反应。这可能导致癫痫发作、意识丧失、昏迷，甚至死亡。
多达一半的1型糖尿病患者每年至少经历一次严重的低血糖事件。
临床试验研究了12名反复经历严重低血糖且身体无法发出即将发生低血糖预警信号的1型糖尿病患者。
研究参与者的年龄在24至60岁之间。三分之一为女性，所有参与者均为白人。
治疗方式如何工作
Zimislecel旨在恢复身体实时响应血糖波动的能力。当血糖升高时，胰岛素会发挥作用。当血糖降低时，一种互补的激素胰高血糖素则会迅速释放。
在接受治疗后的90天内，12名研究参与者中没有人经历严重的低血糖事件。一年后，其中10人不再依赖胰岛素治疗。另外两人仅需少量胰岛素。
然而，有两人死亡，但迈克尔·里克尔斯（Michael Rickels）表示，他们的死亡被认为与治疗无关。他是宾夕法尼亚大学胰腺胰岛细胞移植项目的负责人，也是该研究的作者之一。其中一人死于严重的痴呆症相关的健康问题，另一人则是在一次择期手术后死于脑膜炎，而手术中使用了一种研究方案禁止的药物。
Rickels表示：“减轻这种负担，让人们能够按照他们希望的方式生活，这将是一次非常有力且动人的体验。”他曾报告称担任Vertex Pharmaceuticals的顾问。
但患者需要终生接受免疫抑制治疗，以确保身体不会像破坏原有细胞那样破坏新的细胞。免疫抑制可能会增加感染和其他副作用的风险。在研究中，免疫抑制治疗总体上耐受性良好，大多数不良反应都是轻微或中度的。
一些实验室正在研究对所使用的细胞系进行基因改造，以避免需要免疫抑制剂。
Pragnell表示：“这将非常棒，并可能将这种疗法推广到所有1型糖尿病患者。”
临床试验现已进入关键阶段，将在更大范围内对治疗进行长期的安全性和有效性测试。公司还计划为已经接受免疫抑制剂治疗的1型糖尿病肾移植患者启动一项试验。
如果一切顺利，Vertex Pharmaceuticals计划在2026年提交监管审批。
与zimislecel唯一可比的治疗是donislecel，这是一种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的疗法，涉及从已故捐赠者的胰腺中分离健康的胰岛细胞。然而，捐赠的胰岛细胞数量不足以满足需求。
使用干细胞可以确保无限的供应。
Rickels表示：“希望这将提供一种更可靠、更一致的高质量胰岛细胞供应，数量充足。”
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