研究亮点
- 证明阿达木单抗（抗TNF药物）对威胁视力的葡萄膜炎患儿具有显著疗效
- 相关疗法已在76个国家获批用于儿童葡萄膜炎治疗
- 截至2020年4月，仅美欧加地区已有超33,400例患儿受益
葡萄膜炎：可能导致失明的眼部疾病
英国约每1000名儿童就有1人患幼年特发性关节炎（JIA）。患者中30-40%面临眼葡萄膜炎风险，其引发的炎症会导致视力下降、白内障、眼压升高乃至失明。三分之一重症患儿确诊时已存在不可逆眼部损伤。
既往疗法仅能减轻炎症和症状，但多数中重度患儿仍持续存在眼部炎症。未有效控制的炎症常导致单眼视力完全丧失，患儿因此被认定为盲人。
划时代临床试验突破
阿提玛莱佩特·拉马南教授的团队开展"SYCAMORE"研究，验证阿达木单抗对JIA相关葡萄膜炎的疗效。该药物此前已获批治疗儿童关节炎，但未覆盖葡萄膜炎适应症。
试验显示该疗法成效显著，数据安全委员会提前终止试验。英国国家医疗服务体系（NHS England）随即批准全境应用该疗法。艾伯维公司获欧洲药品管理局许可后，欧洲数千患儿获得药物准入，美国FDA也将跟进批准。
这项国际重要医学突破发表于《新英格兰医学杂志》。2017年11月，研究团队获布里斯托大学"副校长影响力健康奖"。
研究成果：
- Ramanan AV等 (2017). 阿达木单抗联合甲氨蝶呤治疗JIA相关葡萄膜炎. 《新英格兰医学杂志》, 376:1637-1646
- Ramanan AV等 (2019). 阿达木单抗联合甲氨蝶呤治疗难治性JIA相关葡萄膜炎. 《卫生技术评估》, 23(15):1-140
【全文结束】
