Apellis制药公司（纳斯达克代码：APLS）近日与Sobi®达成特许权购买协议，将获得最高3亿美元资金，以换取Apellis持有的Aspaveli®（系统性培塞利单抗）在美国以外地区未来特许权收入的90%。根据协议条款，Apellis将获得2.75亿美元首付款，并可能在欧洲药品管理局（EMA）批准C3G和IC-MPGN适应症后获得最多2,500万美元里程碑付款。Apellis将继续保留在美国市场独家商业化系统性培塞利单抗的权利，该药物在美国以EMPAVELI®品牌销售。
Apellis首席财务官蒂莫西·沙利文表示："此次合作体现了我们对Aspaveli/EMPAVELI改变C3G和IC-MPGN罕见疾病治疗格局的共同信心。Sobi对产品潜力的深刻认知，加上此次非稀释性融资带来的资产负债表强化，将为我们实现可持续盈利和拓展已获批产品市场覆盖提供重要支持。"
该药物已获欧盟和美国批准治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），一种罕见血液疾病。目前正接受欧盟和美国监管审评用于治疗C3G和IC-MPGN两种罕见肾病。欧洲药品管理局人用药品委员会预计年底前给出审评意见，美国食品药品监督管理局设定的PDUFA审评截止日期为2025年7月28日。
Sobi首席执行官古德·奥尔克尔斯表示："我们很高兴通过此次协议深化与Apellis的合作，共同看好Aspaveli/EMPAVELI在罕见病领域创造长期增长潜力。依托我们在全球罕见病领域的商业化经验和广泛布局，我们有信心在获得监管批准后为C3G和IC-MPGN患者提供这一突破性治疗。"
根据协议条款，Sobi将以2.75亿美元现金收购Aspaveli美国以外地区90%的特许权收益。协议设定了基于产品表现的收益上限，当达到特定销售目标后，Apellis将重新获得全部美国以外地区特许权。
Apellis与Sobi共享系统性培塞利单抗的全球联合开发权。Sobi持有美国以外地区的独家商业化权利，而Apellis则保留在美国市场的独家商业化权，以及眼科用培塞利单抗的全球商业化权，包括针对地理萎缩（全球致盲主因）的适应症。
C3G和IC-MPGN是导致肾功能衰竭的罕见肾病，其特征是过度C3沉积引发肾炎症和损伤。约50%患者在确诊5-10年内进展至肾衰竭，需接受透析或肾移植，且90%移植患者会出现疾病复发。该病估计影响美国5,000人和欧洲8,000人。
Apellis作为全球生物制药公司，专注通过C3靶向疗法治疗重大疾病。其已上市两款C3靶向药物，包括全球首个地理萎缩治疗药物。公司正持续推进系统性培塞利单抗在罕见肾病领域的研究。
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