日本：武田制药（Takeda）宣布，其GAMMAGARD LIQUID ERC [免疫球蛋白输注（人源）]已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该产品在10%溶液中IgA含量小于或等于2 µg/mL，是一种即用型液体免疫球蛋白（IG）疗法，适用于两岁及以上原发性免疫缺陷（PI）患者的替代治疗。
作为一种即用型液体，GAMMAGARD LIQUID ERC通过消除重构需求，可能有助于减轻患者及其医疗保健提供者的管理负担，并可通过静脉或皮下途径给药。
武田血浆衍生疗法业务部研发高级副总裁兼负责人Kristina Allikmets表示：“GAMMAGARD LIQUID ERC的批准进一步证明了我们对支持原发性免疫缺陷个性化治疗的承诺，包括提供任何即用型液体免疫球蛋白疗法中最低IgA含量的选择，并且能够通过静脉或皮下途径给药。”她补充道：“GAMMAGARD LIQUID ERC采用与其他即用型液体免疫球蛋白制剂相同的一流制造工艺，并符合我们的前瞻性战略，优先确保可靠供应，同时提供广泛的免疫球蛋白疗法以满足不同患者的需求。”
武田声称：“凭借此次批准，武田仍然是唯一一家生产10%溶液中IgA含量小于或等于2 µg/mL的IG疗法制造商。”
预计GAMMAGARD LIQUID ERC将于2026年在美国上市，随后于2027年在欧盟推出。该产品已在欧洲药品管理局（EMA）获批，商品名为DEQSIGA。商业化启动时间表与血浆衍生疗法生产和供应扩展所需时间一致。
与此同时，在经过深入分析后，武田决定停止生产GAMMAGARD S/D [免疫球蛋白静脉注射（人源）] 5%溶液中IgA含量低于1 µg/mL的产品，这是该公司第一代低IgA产品。作为武田IG产品组合中唯一的冻干（冷冻干燥）制剂，GAMMAGARD S/D使用了一种较老的不同生产工艺。对于GAMMAGARD S/D而言，这种工艺已无法可靠满足未来患者群体的需求。因此，武田已通知FDA及其他卫生当局，GAMMAGARD S/D的生产将于2027年12月底停止。在此日期之后，武田计划继续维持GAMMAGARD S/D库存，直至耗尽或过期。
Kristina Allikmets表示：“我们理解这一消息可能对目前依赖GAMMAGARD S/D进行治疗的患者产生影响。我们现在传达这一信息是为了让患者有时间与医疗团队密切合作，制定替代治疗方案。”
GAMMAGARD LIQUID ERC与其姊妹产品GAMMAGARD LIQUID [免疫球蛋白输注（人源）]共享相同的生产工艺，但通过调整单个步骤中的参数来提高IgA去除率。这种增强去除能力（ERC）使得最终产品在10%溶液中的IgA含量小于或等于2 µg/mL。
尽管GAMMAGARD LIQUID ERC并未专门针对原发性免疫缺陷患者的IgA敏感性进行标注，但根据医生的临床判断，它可能是一个适当的选择。GAMMAGARD LIQUID ERC禁用于对该产品有过严重全身过敏反应或过敏性休克病史的患者。此外，尽管该产品含有低水平的IgA（10%溶液中≤2 µg/mL），仍存在发生过敏性休克的风险。
原发性免疫缺陷（PI）是一组超过550种罕见和慢性疾病，其中部分身体免疫系统缺失或未能正常运作。这些病症通常由遗传突变引起，并具有遗传性。PI的症状各异，可能包括频繁和/或持续感染以及异常自身免疫，常导致即使咨询多位专家也可能长时间被误诊。在美国，每1,200人中就有1人受PI影响。
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