阿联酋,迪拜:阿联酋药物管理局(EDE)宣布了该国首个完全由人工智能发现和开发的药物候选物,该候选物由Insilico Medicine的研究团队开发。
这一成就标志着阿联酋在全球创新格局中的地位发生重大转变,从采用先进技术转变为积极部署技术生成基于知识的制药解决方案和知识产权。
科学突破
该候选物被称为ISM0387,是一种针对PRMT5酶的高级抑制剂,设计通过合成致死性机制靶向与MTAP基因缺失相关的肿瘤。这种机制增强了其对癌细胞的选择性活性,同时最小化对健康细胞的影响。
该化合物在靶向实体瘤方面展现出巨大潜力,特别是最具抗药性的侵袭性脑癌。
它具有先进的特性,能够有效穿透血脑屏障,并在临床前模型中抑制肿瘤生长表现出强效、剂量依赖性疗效。研究显示,在动物模型中,每天以30毫克/千克的剂量给药20天后,肿瘤明显受到抑制。
这些发现加强了其在后续临床阶段进一步开发的前景,并增加了其在治疗中枢神经系统相关疾病方面的潜在应用。
人工智能驱动的开发
ISM0387是使用Insilico Medicine的Chemistry42平台开发的,该平台集成了40多个生成式AI模型,用于分析复杂的生物和化学数据。
整个发现过程在阿联酋境内完成,从生物靶点识别、分子设计到优化和最终的临床前候选物(PCC)提名。
这种端到端的开发重申了阿联酋日益增长的能力,能够按照国际标准在本地提供完整的药物发现流程。
转型性转变
这一里程碑证明了生成式AI如何显著加快药物发现过程。研究团队在大约六个月内完成了化合物发现阶段,使用先进的AI模型生成并测试了90多种潜在分子。传统上,仅这一阶段可能需要四年以上。
从设计分子到将其选为药物候选物的整个开发过程在不到12个月内完成。相比之下,传统药物开发可能需要10年以上,并花费超过10亿美元才能将一种治疗方法推向市场。
赋能生态系统
该研究项目是Insilico Medicine持续科学努力的结果,以及其与阿联酋药物管理局(EDE)持续的战略合作伙伴关系。通过其监管框架,EDE帮助创建了一个支持创新的灵活环境。
这一进展也得到了更广泛的国家生态系统的支持,包括先进生物技术基础设施的发展以及与关键国家实体的更紧密合作。这些努力共同帮助在阿联酋建立一个互联且具有全球竞争力的制药创新部门。
阿联酋国务部长兼阿联酋药物管理局主席赛义德·本·穆巴拉克·阿尔·哈杰里阁下表示,这一成就将加强阿联酋在全球生物技术价值链中的地位,他补充说,该国正在建立基于知识的能力,支持其作为开发制药解决方案和扩大全球影响力的积极参与者的角色。
阿尔·哈杰里补充说:"这一进展展示了国家模式的成熟,该模式将科学研究与监管和投资框架结合起来。它使我们能够更快地将科学发现转化为实际应用,并支持开发能够在高价值领域竞争的系统。"
阿联酋药物管理局总干事法蒂玛·阿尔·卡比博士阁下表示,这不仅是一项研究成就,也是该国日益增长的本土开发药物能力的明确标志,这得益于先进技术支持下的发现过程改进,将数据转化为更快、更准确的开发决策,同时减少时间和成本。
她阁下补充说,这一里程碑超出了创造新治疗方法的范畴。它反映了正在做出的持续努力,以建立一个强大的国家系统,重新定义药物安全,从简单确保供应转变为拥有本地开发和维持的能力,加强医疗系统应对未来挑战的准备。
与此同时,阿联酋药物管理局研究和实验室部门总监谢赫卡·阿尔·马祖雷博士表示,该机构与Insilico Medicine的合作允许使用生成模型和强化学习来分析生物、化学和临床数据。这有助于开发在有效性和安全性方面更为精确的药物化合物。
此外,Insilico Medicine联合创始人兼总裁亚历克斯·阿利佩尔博士表示:"这一成就标志着全球药物开发的转折点,展示了生成式人工智能在改进药物发现方面的有效性,通过减少时间并克服传统挑战。"
他补充说,在阿联酋取得的成就证明,投资于研究基础设施和先进技术的国家可以在创纪录的时间内生产世界级的治疗解决方案。
这一成就也具有人文影响,因为它为未来患者打开了更精确、更有效治疗选择的大门。同时,它展示了阿联酋将先进技术转化为有价值的制药解决方案的能力,加强了药物安全,并强化了该国作为基于知识和创新驱动的制药产业活跃中心的地位。
【全文结束】

