在药物研发领域取得突破性进展：哈佛医学院研究人员开发出可识别逆转细胞疾病状态治疗方案的人工智能模型。该研究成果发表于9月9日《自然-生物医学工程》杂志。
这项名为PDGrapher的模型不同于传统单靶点药物筛选方法，其采用图神经网络技术，通过解析基因、蛋白质和信号通路间的复杂关联，定位最可能将病变细胞恢复为健康状态的治疗靶点。该工具现已免费开放使用，并获得部分联邦资金支持。
"传统药物研发如同盲目尝试数百道菜肴寻找完美配方，"哈佛医学院生物医学信息学副教授Marinka Zitnik解释道，"PDGrapher则像掌握烹饪原理的主厨，能精准预测所需原料的组合。"该模型特别适用于多通路驱动的复杂疾病，如通过联合靶向KDR（VEGFR2）和TOP2A酶治疗非小细胞肺癌，这两个靶点分别对应现有抗血管生成药物和化疗药物，最新研究显示其联合治疗可抑制肿瘤转移。
技术原理上，PDGrapher通过构建生物通路的关联网络，模拟调控特定细胞组分后的系统性效应。训练过程中使用治疗前后配对的病变细胞数据集，使模型能自主识别驱动疾病的潜在生物节点。测试显示该模型在19个癌症数据集中（涵盖11种肿瘤类型）表现出色：对已知有效靶点的预测排名比现有工具高出35%，运算速度达25倍，同时发现多个新兴候选靶点。
相较于传统方法需穷举所有化合物组合，该模型直接定位可逆转疾病特征的关键靶点，显著提升研发效率。研究团队正将其应用于帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病的治疗探索，并与麻省总医院合作开展X连锁肌张力障碍-帕金森综合征的靶点发现工作。
研究人员指出，该技术突破不仅能加速药物研发进程，还可揭示治疗组合的作用机制，为生物医学研究提供新的认知维度。目前模型已开源，有望推动个性化医疗发展——未来或可根据患者细胞特征定制治疗方案。
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