一种实验性药物可能预防因遗传因素注定会患上早发性阿尔茨海默病的人群。每100名阿尔茨海默病患者中，有1人会在中年时发病，这是因为他们从父母那里继承了有缺陷的基因，即显性遗传阿尔茨海默病（DIAD）。
这种基因使他们在30、40和50岁时几乎百分之百地患上最常见的痴呆症——阿尔茨海默病，并且在60岁前因病去世。
现在，密苏里州的研究人员正在测试一种能够阻止这些患者出现记忆丧失障碍的药物。他们使用了gantenerumab，这是一种通过攻击大脑中的有毒蛋白质β-淀粉样蛋白起作用的药物。
由于早期研究结果不一，gantenerumab已经停止开发，但研究团队认为他们的研究证明清除β-淀粉样蛋白是战胜疾病的关键。他们还表示，这一发现具有更广泛的意义，相信类似机制的新药可以预防数百万患者的阿尔茨海默病。
PSEN2基因突变的人群几乎百分之百会患上阿尔茨海默病，这使得这一发现令人兴奋。研究团队还建议，这种药物可能为全美700万患有记忆丧失疾病的美国人带来潜在的阿尔茨海默病治疗方法。
华盛顿大学医学院DIAN主任兼高级研究作者Randall J Bateman博士说：“我现在非常乐观，因为这可能是为阿尔茨海默病风险人群提供预防措施的第一个临床证据。很快，我们可能会延缓数百万阿尔茨海默病患者的发病。”
根据阿尔茨海默病协会的数据，2023年估计有670万美国人患有阿尔茨海默病。到2060年，这个数字预计将翻倍。据华盛顿大学研究人员估计，DIAD占病例的百分之一。
这项发表在《柳叶刀神经病学》上的新研究观察了73名继承了有缺陷基因的成年人。所有参与者都没有或只有非常轻微的认知衰退——这是痴呆症的前兆——并且处于预期阿尔茨海默病发病年龄的前15年至后10年之间。
每位参与者都接受了由Hoffmann-La Roche公司开发的单克隆抗体药物gantenerumab。单克隆抗体药物旨在模仿人体天然的抗病抗体，并触发免疫系统攻击外来入侵者如β-淀粉样蛋白。
研究人员将接受gantenerumab的参与者与早期试验中的安慰剂组进行了比较。尽管gantenerumab在过去对早期症状性阿尔茨海默病患者的效果不一，但新研究发现，那些平均服用了8年且没有症状的患者患病风险减半，表明对于这些高风险患者，在出现症状前几年进行治疗可能是必要的。
尽管这项研究仅限于遗传性阿尔茨海默病患者，但作者认为其结果可能导致所有患者的预防和治疗努力。这是因为无论是早发性还是晚发性阿尔茨海默病，都是在症状出现前约20年开始在大脑中缓慢积累β-淀粉样蛋白。
Bateman博士说：“这项研究中的每个人都注定会患上阿尔茨海默病，有些人还没有出现症状。我们还不知道他们会保持无症状多久——可能是几年，也可能是几十年。为了给他们最好的机会保持认知正常，我们继续使用另一种抗β-淀粉样蛋白抗体进行治疗，希望他们永远不会出现症状。我们现在知道的是，至少有可能推迟阿尔茨海默病症状的出现，给人们更多的健康生活年份。”
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