一种能够延缓阿尔茨海默病的“神奇药物”，惊人新数据显示可将破坏生活的症状推迟长达三年。此前对多奈单抗的试验发现，该药对35%的患者有效，且益处仅持续约四至七个月。但在伦敦阿尔茨海默病协会国际会议上公布的一项新研究表明，它不仅推迟了记忆和思维问题，还能保护大脑免受与疾病相关的损害。这种通过输注给药的疗法自2024年起已在英国获批，但尚未在英国国家医疗服务体系（NHS）中提供。健康监管机构英国国家健康与临床优化研究所（NICE）认为其益处“太小”，不足以证明成本合理。此外，该药物的副作用也引发了严重担忧，可能导致严重脑出血。在参与此前临床试验的受试者中，已有三例与此并发症相关的死亡报告，死亡率低于千分之二。但会议上的新发现强化了多奈单抗物有所值的论点。这项新研究跟踪了1200名痴呆症患者，其中大约一半接受了为期18个月的多奈单抗治疗。科学家将他们的结果与一组匹配的、未接受该药物的类似患者进行比较，使用痴呆症评定量表评估记忆和思维能力。18个月结束时，接受多奈单抗治疗的患者与未接受者之间存在显著差异。三年后，两组之间的差距扩大了一倍。研究人员还注意到，该药物似乎能抑制tau蛋白——一种天然存在于大脑中、与阿尔茨海默病相关的蛋白质。正常情况下它帮助脑细胞正常运作，但数十年的研究发现，被诊断患有该病的人体内tau蛋白水平往往升高。科学家可以通过寻找血液中名为p-tau217的化合物来识别更高的tau蛋白水平。治疗17个月后，p-tau217水平显著下降，而未用药的患者则继续上升。此外，脑部扫描显示，在轻度认知障碍患者中，有害的淀粉样斑块（阿尔茨海默病的第二个标志）减少了90%。英国阿尔茨海默病研究中心首席执行官希拉里·埃文斯-牛顿指出，这些发现表明多奈单抗的益处“可以在治疗结束后持续多年”。她说：“这加强了越来越多的证据，表明已在英国获批的两种药物——多奈单抗和仑卡奈单抗——能够长期减缓阿尔茨海默病的进展，并且在疾病早期开始治疗时效果更大。”阿尔茨海默病协会研究与创新副主任理查德·奥克利博士表示：“多奈单抗成为英国获批的第二种针对早期阿尔茨海默病的治疗方法，但尚未通过NHS提供。随着时间的推移，随着证据的增加，新的安全发现和给药方法可能成为未来希望的依据。但现实是，即使明天就在NHS中提供多奈单抗，我们的医疗系统也尚未准备好提供它。在任何时候，英国三分之一的痴呆症患者都没有得到诊断，服务设施也缺乏快速诊断更多患者以及在现有新疗法下监测患者所需的工作人员和工具。”我们需要看到在准备医疗系统以提供新疗法方面的紧急投资，同时制定明确的早期和准确诊断的国家目标，以确保合适的人能够在最有效的时间获得合适的治疗。我们还需要看到NHS内部使用多奈单抗和仑卡奈单抗的研究，以更好地了解如何最有效地提供和监测这些疗法。据估计，英国有100万人患有痴呆症，其中阿尔茨海默病是最常见的类型，到2040年，这一数字预计将增至140万。今年4月，一项重大综述发现，多奈单抗可能只能为患者提供有限的益处。科克伦协作组织的研究人员回顾了17项试验，涉及超过2万名服用旨在从大脑中清除淀粉样蛋白药物的患者。他们得出结论，虽然这些治疗可以减缓阿尔茨海默病的进展，但其效果“远低于”患者能够明显获益所需的标准。该药物还与脑肿胀和出血等风险相关，尽管据称专家们一直在努力使该药物“更耐受”。多奈单抗需要每两到四周定期输注，私人治疗每年花费数万英镑。
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