自1979年以来，一种存在于止咳药中的活性成分被证明可作为帕金森病相关痴呆的神经精神症状的潜在治疗方法。
这种药物名为安溴索（Ambroxol），虽然未在美国、加拿大或澳大利亚获得批准，但在欧洲的咳嗽糖浆和片剂中非常常见。
在一项黄金标准的2期临床试验中，22名帕金森病痴呆患者连续一年每日服用高剂量的安溴索，结果显示其关键神经精神症状未出现恶化。
与此同时，25名接受安慰剂治疗的患者症状则有所恶化，他们在已建立的神经精神评分系统中平均增加了3.73分，而服用安溴索的患者则平均减少了2.45分。
两组患者在与记忆和语言相关的认知评分上表现相似。但服用安溴索的患者在妄想、幻觉、焦虑、易怒、冷漠以及异常运动活动等症状上趋于稳定。
此外，服用安溴索的患者摔倒次数也较少。
尽管研究显示安溴索是安全的，但并未记录到任何具有临床意义的认知改善。不过，仍有一些理由让人保持乐观。
“我们的目标是改变帕金森病痴呆的病程，”加拿大西安大略大学（Western University）的神经学家Stephen Pasternak表示，“这项早期试验带来了希望，并为更大规模的研究提供了坚实的基础。”
在团队的分析中，一些携带帕金森病高风险GBA1基因的参与者在接受安溴索治疗后显示出认知能力的提升。然而，由于样本量较小且缺乏对照组进行比较，作者提醒这些结果需要进一步验证才能得出结论。
值得一提的是，高风险GBA1基因变异通常会导致葡萄糖脑苷脂酶（Glucocerebrosidase，简称GCase）的活性降低，而这种酶活性不足又与大脑中蛋白质聚集（如路易小体）的增加有关，这正是帕金森病痴呆的一个特征。
最近的研究发现，安溴索可以显著提高GCase的活性。在当前试验中，服用该药物的患者体内的GCase活性提高了1.5倍。
服用安溴索的患者未报告严重不良反应，但轻至中度的胃肠道问题较为常见，导致少数参与者退出试验。
研究结果表明，若长期以高剂量服用安溴索，帕金森病的一些更严重症状可能会得到控制。
由于安溴索能够轻松穿越血脑屏障，一些科学家推测这款止咳药或许还能用于治疗其他神经退行性疾病，例如帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、戈谢病、神经炎症或脊髓损伤。
这一假设是否成立还需更多临床研究来验证。但近期针对帕金森病痴呆的2期试验为科学家提供了继续探索的良好理由。
“这些发现表明，安溴索可能保护大脑功能，特别是对于那些遗传风险较高的患者，”Pasternak说道，“它为目前尚无太多治疗选择的领域提供了一条充满希望的新途径。如果像安溴索这样的药物能够发挥作用，它将为患者带来真正的希望并改善他们的生活。”
该研究发表于《JAMA Neurology》。
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