在意大利使用GRADE方法学评估新药创新性

Using GRADE methodology to assess innovation of new medicinal...

在意大利使用GRADE方法学评估新药创新性

意大利药品局（Italian Medicines Agency, AIFA）于2017年4月建立的新药创新性评估体系，通过治疗需求、附加治疗价值和临床证据质量三个维度构建多维度评估框架。该体系基于GRADE方法学（Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation）对临床证据质量进行分级，将创新性分为"完全创新"（fully innovative）、"有条件创新"（conditionally innovative）和"非创新"（non-innovative）三个等级。

方法与评估标准

AIFA的科学与技术委员会（CTS）在2017年4月至2019年2月期间，采用新标准对84种新药的治疗适应症进行创新性评估。评估体系包含：

• 治疗需求：分为最大、重要、中度、低和无五个等级
• 附加治疗价值：按临床获益程度分为最大、重要、中度、低和无
• 临床证据质量：依据GRADE方法学分为高、中、低、极低四个等级

主要发现

截至2019年2月，67项评估已完成：

• 肿瘤药物43种（64%），非肿瘤药物24种（36%）
• 37份完整评估报告中：
• 完全创新：12项（5种肿瘤药物）
• 有条件创新：13项（11种肿瘤药物）
• 非创新：12项（6种肿瘤药物）

特色创新机制

1. 孤儿药特殊政策：对于罕见病药物，当其他两个标准为最大或重要时，即使临床证据质量低或极低仍可认定为创新
2. 动态调整机制：有条件创新药物在18个月后可提交新证据升级评定
3. "首创新药"权益：首创新药享有36个月市场独占期，后续同类药物仅享剩余权益期限

实施效果

该体系实现：

• 临床证据质量评估标准化
• 决策过程透明度提升（自2018年1月起公开完整评估报告）
• 建立创新药物专项基金（每年10亿欧元）
• 缩短药物市场准入时间（区域药品目录即时纳入）

研究启示

GRADE方法学的引入解决了传统评估工具存在的结构单一、评估标准不透明等问题。通过证据质量分级系统，有效识别了临床证据质量与患者快速用药需求间的现存矛盾。研究建议欧洲各国应加强决策流程标准化，通过共享GRADE-EtD（证据到决策）框架提升药品创新评估体系的可比性和一致性，最终促进创新药物的公平可及。

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