关键要点
- TRN-257的新药申请已被接受用于治疗发作性睡病和特发性嗜睡症，该药物采用低钠、每晚一次的给药方案，其安全性及药代动力学研究数据得到支持。
- FDA批准了pridopidine用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床试验，重点关注疗效和安全性，终点包括ALSFRS-R变化和患者报告结果。
- inebilizumab获得FDA批准用于抗乙酰胆碱受体（AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG），MINT试验显示其具有显著疗效和良好的安全性。
- tolebrutinib在原发性进展型多发性硬化症的III期PERSEUS研究中未能达到终点，导致监管提交被推迟。
- FDA扩展了n-丁基氰基丙烯酸酯用于慢性硬膜下血肿的适应症，MEMBRANE试验显示其具有显著治疗益处。
2025年12月，FDA工作繁忙，对多种潜在新治疗药物作出了多项决策，包括接受新药申请、批准临床试验启动、授予药物批准、推迟审查以及扩展适应症。
随着众多治疗方法在临床开发管道中取得进展，NeurologyLive®团队一直致力于报道所有监管机构的动态，确保您及时了解神经学领域的最新新闻。为了帮助您了解12月份可能错过的任何头条新闻，我们已将所有更新汇总到一处。该报道包括FDA最新批准、新指定、提交、重新提交以及临床试验启动和暂停的信息。
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FDA接受TRN-257用于发作性睡病和特发性嗜睡症的低钠新药申请
本月伊始，2025年12月9日，FDA接受了特里斯制药（Tris Pharma）针对TRN-257的新药申请（NDA），用于治疗发作性睡病成人患者的猝倒症或过度日间嗜睡，以及特发性嗜睡症成人患者的过度日间嗜睡，处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期定为2026年6月20日。该药物采用了公司两项专有技术平台RaftWorks和LiquiXR，以实现控释特性并支持每晚一次、低钠的给药方案。
NDA提交得到了多项药代动力学和安全性研究数据的支持，并采用了基于模型的药物开发方法来展示TRN-257的疗效和安全性。据特里斯制药称，提交材料还引用了该机构对目前上市的氧酸盐类产品的先前安全性和有效性发现。此外，还包括全面的人因工程和可用性工程研究报告，证明在遵循拟议标签的情况下，代表性患者通常能够执行任务并按预期使用TRN-257。
"目前，患者面临现有治疗的艰难权衡，这些治疗要么使他们承受高钠水平，带来显著的心血管风险，要么需要打断睡眠的每晚两次给药，而这本应是诱导睡眠的，"斯坦福大学斯坦福睡眠流行病学研究中心教授兼主任莫里斯·M·奥海恩（Maurice M. Ohayon, MD, DSc, PhD）在声明中表示，"作为首款将方便的每晚一次给药方案与最低钠含量相结合的氧酸盐制剂，TRN-257的设计独特，旨在消除这种妥协。"
FDA批准pridopidine用于早期快速进展型ALS的关键性III期PREVAiLS研究
几天后，2025年12月11日，FDA批准启动一项关键性、500名患者的随机、安慰剂对照III期试验，名为PREVAiLS，该试验将评估pridopidine（Prilenia Therapeutics/Ferrer）在早期、快速进展型肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效和安全性。该公司表示，计划于2026年初在美国的首批临床试验站点开始招募，国际站点预计将在获得监管批准后跟进。
PREVAiLS将招募在症状出现后18个月内被诊断为明确或可能ALS的成人患者，涵盖全球多达60个ALS治疗中心。试验设计包括48周的双盲、安慰剂对照阶段，按3:2随机分配接受pridopidine或安慰剂，随后是48周的开放标签扩展期。主要终点是在48周时，经死亡率调整的ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）从基线的变化，次要和探索性终点包括言语、呼吸和延髓功能、生活质量、生存率、患者报告结果和血浆生物标志物的测量。
"这项研究的明确目标是评估ALS急需的新治疗选择的疗效和安全性，"PREVAiLS指导委员会成员兼研究人员、麻省总医院神经学临床研究所联合主任萨布丽娜·帕加诺尼（Sabrina Paganoni, MD, PhD）在声明中表示，"早期检测和管理对于保护功能至关重要，减缓功能衰退、维持言语和延长生存是ALS治疗的优先事项。这使得pridopidine的S1R激活机制特别引人关注，通过增强关键细胞机制和促进神经保护，在ALS中展现出希望。"
FDA批准inebilizumab用于AChR和MuSK抗体阳性的全身型重症肌无力
同一天，2025年12月11日，FDA批准inebilizumab（Uplizna；安进公司）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。这标志着inebilizumab获得的第三项FDA批准，此前已获批用于抗水通道蛋白-4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍和免疫球蛋白G4相关疾病。
inebilizumab用于gMG的批准得到了III期MINT试验（NCT04524273）数据的支持。在该试验中，238名gMG患者按1:1随机分配接受静脉注射inebilizumab 300 mg（n=119）或安慰剂（n=119），为期12个月。从基线到Myasthenia Gravis Activities of Daily Living（MD-ADL）的变化是研究的主要终点，inebilizumab治疗患者的评分显著优于安慰剂组，分别为-4.2和-2.2（P<0.0001）。该疗法显示出安全且耐受性良好的特征，与先前的安全性发现一致。
"这一批准是一个真正有意义的里程碑——对我个人而言，作为MINT的全球主要研究者，更重要的是对将受益的众多患者而言。我很高兴看到为患有这种罕见且致残疾病的患者和照顾他们的临床医生提供了一种新的FDA批准选择，"耶鲁医学院重症肌无力诊所主任、神经学副教授理查德·J·诺瓦克（Richard J. Nowak, MD, MS）告诉NeurologyLive®，"这一批准代表了gMG社区的重大进展，并为临床工具箱增添了重要的新选择。"
tolebrutinib在III期PERSEUS研究中表现不佳，迫使决定撤销监管提交
几天后，2025年12月15日，赛诺菲（Sanofi）的tolebrutinib（一种正在研究的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂）在原发性进展型多发性硬化症（PPMS）患者的III期PERSEUS研究（NCT04458051）中未能达到终点，因此不会进行监管提交。此外，据报道，FDA已推迟对其作为非复发性继发性进展型多发性硬化症（nrSPMS）治疗药物的审查。
全球、双盲、随机试验的更详细结果预计将在即将举行的会议上公布。在公告中提到，tolebrutinib在研究队列中未能达到其主要终点，即与安慰剂相比延迟6个月复合确认残疾进展（CDP）的发生时间，该队列包括18-55岁、扩展残疾状态量表（EDSS）评分在2.0至6.5之间的患者。
"我们对今天的结果感到失望；然而，我们确实相信这些结果将提高我们对多发性硬化症潜在疾病生物学的理解，"赛诺菲研发执行副总裁兼负责人侯曼·阿什拉菲安（Houman Ashrafian）在声明中表示，"我们向研究参与者、他们的家人以及支持我们科学和创新愿景的医疗保健专业人员表示最深切的感谢。我们对多发性硬化症社区的承诺保持不变，我们继续努力追求解决现有未满足需求的新进展，我们仍然相信tolebrutinib能为患有非复发性继发性进展型多发性硬化症的人们带来价值。"
FDA扩展n-丁基氰基丙烯酸酯用于慢性硬膜下血肿的适应症
几天后，2025年12月18日，FDA批准了强生公司（Johnson & Johnson）的n-丁基氰基丙烯酸酯（Trufill）液体栓塞系统扩展适应症，作为手术辅助用于有症状的亚急性和慢性硬膜下血肿（cSDH）患者中脑膜中动脉（MMA）栓塞。该公司指出，该疗法已用于神经血管栓塞超过25年，并自2000年首次获得FDA批准以来一直支持动静脉畸形的治疗。
该批准得到了MEMBRANE随机对照试验（NCT04816591）结果的支持，该试验评估了约376名cSDH成年患者的MMA栓塞的安全性和有效性。在试验中，研究人员观察到n-丁基氰基丙烯酸酯与标准治疗相比在经手术治疗或未经手术治疗的患者中具有统计学显著的治疗益处（P=0.044）。总体而言，该研究证明了n-丁基氰基丙烯酸酯的优越疗效，并支持其在cSDH治疗中的安全性。
"MEMBRANE试验提供了高质量的证据，证明通过手术辅助使用Trufill nBCA进行MMA栓塞来治疗硬膜下膜本身，可以预防慢性硬膜下血肿患者的复发，"西奈山医院脑血管与颅内出血项目主任克里斯·凯尔纳（Chris Kellner, MD）告诉NeurologyLive®，"我们很自豪在西奈山领导了这项临床试验，并将在未来与强生公司合作，培训神经介入医师并向社区宣传这一新治疗方法。"
参考文献- 特里斯制药宣布FDA接受用于发作性睡病和特发性嗜睡症的每晚一次低钠氧酸盐产品的NDA。新闻稿。特里斯制药。2025年12月9日。访问于2026年1月2日。
- Prilenia和Ferrer宣布FDA批准启动ALS中pridopidine的"PREVAiLS"关键性III期研究。新闻稿。Prilenia Therapeutics。2025年12月11日。访问于2026年1月2日。
- FDA批准UPLIZNA®用于成人全身型重症肌无力。新闻稿。安进公司。2025年12月11日。访问于2026年1月2日。
- 赛诺菲提供tolebrutinib在原发性进展型多发性硬化症中的更新。新闻稿。赛诺菲。2025年12月15日。访问于2026年1月2日。
- 强生公司获得FDA批准TRUFILL n-BCA液体栓塞系统用于治疗有症状的慢性硬膜下血肿。新闻稿。强生公司。2025年12月18日。访问于2026年1月2日。
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