一种每年给NHS带来4000万英镑负担的不治之症——但你可能从未听说过它The incurable lung disease costing NHS £40m a year – but you’ve never heard of it

环球医讯 / 创新药物来源:www.msn.com英国 - 英语2025-08-01 21:26:35 - 阅读时长4分钟 - 1581字
本文通过27岁医疗从业者菲奥娜·麦克唐纳的亲身经历,揭示支气管扩张症这一被忽视的慢性肺病现状。全球病例持续增长却鲜为人知,英国每年因此消耗4000万英镑医疗费用。文中详述疾病症状特征、诊断困境,以及美国制药公司Insmed研发的全球首个突破性疗法——已完成III期临床试验,预计2025年8月12日获FDA批准。该治疗将缩短肺功能恶化进程,为30万英国患者带来新希望,药物预计获批后90天内可在NHS常规使用。
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一种每年给NHS带来4000万英镑负担的不治之症——但你可能从未听说过它

当菲奥娜·麦克唐纳六年前从秘鲁度假归来时,她怎么也没想到持续不断的咳嗽竟困扰了自己四年之久。

"我完全无法缓解咳嗽症状,"这位来自谢菲尔德的27岁医疗从业者告诉《i报》:"尝试过多种治疗方案后,我被转诊至呼吸科诊所。"

在医疗团队协助下咳嗽症状暂时缓解。由于自幼患有哮喘,医生将症状归因于此。然而当频繁感染再次出现时,医生仍坚持认为是"控制不佳的哮喘"。

呼吸科顾问医生通过CT扫描发现支气管扩张症迹象——这种肺部气道受损导致黏液过度分泌的慢性疾病——但放射科医生却评估为"正常"。

症状在一年内卷土重来

该疾病会造成不可逆的肺损伤,且目前无法治愈。全球病例持续上升,但始终处于认知不足、治疗不足和优先级忽视的状态。仅英国国家医疗服务体系(NHS)每年因此产生的住院费用就高达4000万英镑。

"当时医生认为我足够年轻且病情稳定,不该有更严重问题,"麦克唐纳回忆道:"他们给我开具三个月抗生素后症状缓解,就停止了治疗。但一年内症状复发时,我选择不再深究,毕竟没影响到生活,仍能正常工作。"

直到两年后,麦克唐纳才推动医生重新重视这个持续性咳嗽问题。去年她终于确诊支气管扩张症——这种影响英国30万人却被严重忽视的慢性肺病之一。

长期依赖抗生素治疗

被问及身为医生是否更容易获得CT复查机会时,她坦言:"确实会不一样。虽然理解医生的判断难度,但作为患者必须不断与多位专科医生沟通才能获得准确诊断。"

尽管患病,麦克唐纳的生活并未受阻。她利用大部分空闲时间在峰区骑行、徒步、游泳,并正在备战九月的半程铁人三项赛。

支气管扩张症症状

主要表现包括:

  • 持续性咳嗽
  • 大量咳痰(黏液呈透明、白色、黄色或绿色)
  • 频繁胸部感染,症状恶化数日或数周,伴随全身不适

其他症状可能有:

  • 喘鸣
  • 呼吸急促
  • 呼吸伴随爆裂音、鼾声或高调哨笛音
  • 显著疲劳
  • 咯血
  • 胸痛

"目前胸部状况完全平稳,但停用抗生素后的变化值得关注。停药前我曾频繁肺部感染。"

"现在仍在长期使用抗生素治疗,过去两年半持续用药且还将持续一年。唯一困扰是抗生素带来的肠胃副作用。"

麦克唐纳对如此普遍的疾病缺乏针对性治疗感到惊讶:"作为年轻患者,我担忧的是当下无碍,但未来会如何?毕竟多数患者是在更年长时确诊。我在急诊科工作,经常见到被该病严重致残的患者。"

突破性治疗即将到来

美国制药公司Insmed历时近十年研发,即将推出全球首个支气管扩张症治疗方案。其III期临床试验(《新英格兰医学杂志》发表的Aspen研究)显示,该疗法可显著降低肺部急性发作频率和肺功能恶化速度。

邓迪大学呼吸科教授詹姆斯·查尔默斯指出:"这是令人振奋的突破,若获批将为全球1.2亿患者带来变革性治疗方案。"

该疗法已进入美国FDA优先审评通道,预计2025年8月12日获批。加速审评机制将常规10个月流程缩短至6个月。Insmed已在欧盟、英国和日本提交上市申请,预计2026年获批地区将陆续上市。英国获批后药物通常90天内可在NHS常规使用。

Insmed欧洲医疗事务主管史蒂文·胡伊斯表示:"作为继哮喘和COPD之后第三大慢性气道疾病,支气管扩张症诊断常被延误。约12年才能确诊的现状使其成为最被忽视的呼吸系统疾病之一。"

目前该公司正开展该药物用于慢性鼻窦炎和化脓性汗腺炎的新适应症试验。麦克唐纳对此充满期待:"新疗法的出现让我对未来充满信心,相信病情不会恶化。"

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