作为一名曾经治疗疼痛的医生，我如今正承受着难以想象的折磨。渐冻症（ALS）使我四肢瘫痪，必须依赖气管切开术维持呼吸，通过胃管进食。35岁确诊时，职业生涯戛然而止。我的家族故事揭示了即将到来的风暴规模——父亲正与阿尔茨海默症抗争，叔叔死于帕金森病，祖母则因路易体痴呆去世。我们并非特例，而是无声流行病的缩影。神经退行性疾病正在激增，而我们的国家仍在沉睡，未意识到即将到来的灾难。
公众的漠视是统计学幻觉的结果。ALS自1869年发现以来始终致命，充分暴露这种风险。其平均生存期为2-3年，终身患病率为300分之1，意味着美国现有人口中超过100万人将死于ALS。然而根据联邦法律，它被归类为"罕见病"——这个定义基于患病率而非发病率，因ALS死亡迅速导致现存患者数量始终低于20万人的"罕见"门槛。这种致命性反而使其无法获得重大公共卫生危机应有的重视。这种矛盾掩盖着恐怖预测：到2040年全球ALS病例将激增69%。
这种罕见性假象导致对所有脑部疾病的致命不作为。阿尔茨海默症已影响700万美国人，预计到2050年将达1300万，2025年经济负担达3840亿美元，本世纪中叶可能接近万亿美元。
应对危机的失败源于FDA内部的"双城记"。2017年国会成立的肿瘤卓越中心彻底革新癌症治疗，过去十年85%的加速批准来自该中心。这种成功源于聚焦投入，NIH癌症研究经费达72亿美元，而神经科学仅28亿。神经疾病没有这样的制度家园，处于碎片化、行动迟缓且过度保守的状态，这种风险规避态度在肿瘤领域是不可想象的。这种差距持续的根本原因是疾病的悲剧性——1980年代ACT UP组织通过"死亡静坐"迫使政府应对艾滋病，但ALS、亨廷顿症和阿尔茨海默症患者无法组织类似抗议——我们被身体禁声，这种脆弱性要求领导者主动承担道德责任。
新任FDA领导层带来变革承诺，但每位患者都在追问：这次真的不同吗？卫生与公共服务部长小罗伯特·F·肯尼迪誓言"扫清障碍"，FDA局长马蒂·马卡里多次质疑新药审批为何需要十年，提出基于"合理机制"的有条件批准路径。生物制品评价与研究中心主任维纳·普拉萨德承诺"在罕见病领域初见希望就立即行动"。
对ALS群体而言，这些承诺正面临可信度危机。在平均生存期仅2-3年的疾病中，我们请求监管灵活性的疗法始于2011年一期临床，2014年获得FDA快速通道认定。作为2024年7月3日公民请愿推动NurOwn干细胞疗法的请愿人，我们为FDA提供了明确测试：基于扩展用药计划中前所未有的生存数据（超过多数获批抗癌疗法的生存期延长）寻求加速批准。但初始请求更简单：邀请药企重新提交申请进行完整审查。这是特朗普政府展示承诺灵活性的最低门槛，是对程序正义的呼吁。
清晰的两党解决方案已失败过一次。2021年提出的神经科学卓越中心法案因复制肿瘤成功经验遭搁置。现在需要领导者展现灾难性缺失的政治意志。
国会必须立即重启并通过神经科学卓越中心法案。FDA需要将领导层承诺转化为行动，对我们的请愿进行审查。科学已准备突破，却被僵化的制度束缚。
对我们这些与时间赛跑的人来说，这不是政策辩论，而是死刑判决。在无声风暴吞噬我们之前，请立即觉醒。沉默者无法等待。
*沙赫里亚尔·米诺卡德医生是约翰·霍普金斯大学麻醉医师和加州大学圣地亚哥分校疼痛管理专家，现通过眼动追踪设备输入文字。
*本文观点仅为作者个人意见。
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