伦敦大学学院（UCL）的一个研究团队正在启动一项价值50万英镑的临床试验，以研究一种新型药物对脑神经细胞间通讯的调节作用。
该团队将研究健康志愿者和患有神经系统疾病的患者，以确定该药物能否使短间隔皮层内抑制（SICI）水平恢复正常。研究采用经颅磁刺激（TMS）测量——这是一种无创方法，可导致大脑神经元去极化或超极化。
首先，该研究将调查AZD7325药物如何影响健康志愿者的运动控制。这通过使用TMS研究SICI来完成。将短暂、无痛的磁脉冲施加于大脑，可刺激神经元并引发运动。这将使团队能够确定一个增强SICI的剂量，适合用于后续针对神经系统疾病的临床试验。
然后，研究团队将研究患有局灶性肌张力障碍的患者群体。局灶性肌张力障碍是一种神经系统疾病，影响身体某块肌肉或一组肌肉，导致不自主的肌肉收缩、异常姿势和自主运动控制受损，患者的SICI水平异常降低。
神经细胞通过称为神经递质的化学物质进行通讯，这些化学物质可分为两类：兴奋性和抑制性。抑制性神经递质很重要，因为它们控制神经网络的刺激。γ-氨基丁酸（GABA）是中枢神经系统中主要的抑制性神经递质，通过多种受体发挥作用。许多药物都针对这些受体，用于治疗多种常见疾病，包括癫痫、失眠、焦虑和抑郁。
获得BRC支持的Martin Koltzenburg教授（该研究由医学研究委员会/阿斯利康联合计划资助）表示：“先前的研究表明，AZD7325与大脑中的一种GABA受体结合。我们现在希望使用一种神经生理学生物标志物，积极证明该药物在功能上激活了相关受体。
“在患者中获得靶点参与的证据是早期临床药物开发中的有力工具。它使我们能够直接将受体调节的效果与临床反应进行比较。这种方法解决了一个关键问题——药物开发中的‘死亡之谷’，正如它有时被称呼的那样。每年有数百种新药在实验室中开发出来，但只有不到三十种获得临床使用许可。”
Koltzenburg教授总结道：“我们需要理解为什么这么多药物无法成功。在小规模患者队列研究中缺乏效果总是难以解释，但如果我们有明确的靶点参与证据，那么失败的临床试验的失望将转化为宝贵的教训——即假定的疾病机制可能并不重要，或者无法用于治疗。”
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