根据周日发布的一项研究结果，一种新的实验性药物使晚期胰腺癌患者的总体生存率几乎翻倍。
研究人员表示，这一发现标志着在治疗这种臭名昭著的致命癌症方面取得了重要进展，历史上针对该癌症的有效治疗选择非常有限。
这种药物名为达拉克索拉西布(daraxonrasib)，它阻断了一种在90%以上的胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这一靶点几十年来一直难以被药物作用。
"虽然不能治愈癌症，但这是一大进步，"帮助领导这项研究的加州大学洛杉矶分校的泽夫·韦恩伯格(Zev Wainberg)博士说。
研究团队发现，对于先前接受过治疗的转移性(或扩散性)胰腺癌患者来说，每日服用这种药物作为药片，与接受标准化疗的患者相比，死亡风险降低了60%，根据加州大学洛杉矶分校医疗中心的说法。
研究随机将实验药物或更多化疗分配给500名转移性癌症已不再对先前治疗产生反应的患者。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上发表。
服用达拉克索拉西布的患者中位生存期为13.2个月，而接受化疗的患者为6.7个月。虽然这看起来可能只是小幅改善，但韦恩伯格表示，这是第一种显示出比化疗有显著优势的药物。
"在治疗胰腺癌16年后，当我第一次看到研究结果时，我实际上开始哭了，"未参与该研究的亚利桑那大学癌症中心的拉奇娜·施罗夫(Rachna Shroff)博士在ASCO会议上说。她对"患者坚持使用这种治疗，因为它为他们提供了持久且有意义的益处"印象深刻。
研究称，除了几乎使生存时间翻倍外，服用达拉克索拉西布的患者还经历了更少的严重副作用。
药片的效果最终会减弱，但服用者使用它们的时间明显长于对照组接受化疗的时间，随着肿瘤缩小，他们报告疼痛减少且生活质量更好。在数据分析后，许多人仍在使用这种药物，韦恩伯格表示，这意味着随着研究人员继续追踪他们，生存差距可能会扩大。
达纳-法伯癌症研究所的布莱恩·沃尔平(Brian Wolpin)博士周日发表了这些发现。他表示，该药物应该成为先前治疗过的转移性胰腺癌的"新的护理标准"，并补充说，研究人员还将探索在疾病早期使用该药物，包括观察肿瘤缩小是否可能让更多的患者符合手术条件。
他说，最可能影响药片使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。
制药公司革命医药(Revolution Medicines)资助了这项研究，食品药品监督管理局(FDA)计划加快对该药物的审查。FDA还在5月初表示，在正式批准该药物用于癌症治疗之前，将允许符合特定标准的胰腺癌患者通过其"扩大使用"计划接收该药物。
前美国参议员本·萨斯(Ben Sasse)在4月接受《60分钟》采访时称该药物为"神奇药物"。他说，自从开始服用该药后，他经历的疼痛减少了。他于12月被诊断出患有四期胰腺癌。
"这是一种令人难以置信的药物，它以几个月前无法想象的方式摧毁我的癌症，"萨斯周一在给CBS新闻的声明中说。"在我被告知只有三个月可活后的第六个月，我对科学所做的事情感到难以置信，并对未来几代人将取得的进步表示感激。"
目前，肿瘤学家们正收到大量关于特殊获取计划的请求。
胰腺癌是致命性最强的癌症之一，很大程度上是因为在它开始向其他器官扩散之前很难被检测到。美国癌症协会估计，今年美国将有约67,000例新病例被诊断出来，超过52,000人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。
与其他从多种化疗替代方案中受益的癌症不同，胰腺癌一直更难应对。
未参与新研究的癌症专家表达了乐观情绪，认为这可能是寻找新选择的转折点，目前有数十种实验性药物正在开发中。
这种新药针对RAS基因家族中的突变，该基因家族通常调节细胞生长。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌发展中尤为关键。但由于一种使药物难以附着在突变蛋白上的结构，这种癌症驱动因子长期以来被认为是"不可成药"的。
革命医药公司的药物使用本质上是一种分子胶，与多种KRAS亚型结合。韦恩伯格表示，研究人员接下来将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。
弗雷德·哈钦森癌症中心的安德鲁·科维勒(Andrew Coveler)博士表示，这种药物将改变胰腺癌治疗。他没有参与这项研究。
"这种药物的作用方式截然不同，"他说。
韦恩伯格表示，其他正在开发的药物针对特定的KRAS亚型。处于早期测试阶段的其他方法包括疫苗，这些疫苗旨在通过教会免疫系统识别突变蛋白来预防胰腺癌手术后的复发。
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