早期疾病检测对于确保患者获得最佳结果至关重要。然而，找到非侵入性且有效的预测疾病风险的方法是一个巨大的挑战。圣犹大儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）的科学家们的研究成果展示了评估儿童癌症幸存者心肌病风险的希望。心脏疾病是接受蒽环类化疗药物治疗的儿科癌症幸存者的已知晚期效应。研究人员确定了一组27种蛋白质作为心肌病风险的生物标志物，这些蛋白质在血清中测量。该研究使用了圣犹大终身队列（St. Jude LIFE）的数据，准确预测了46名幸存者中的38名，其中一半患有心肌病，另一半未患病。研究结果今天发表在《JACC：心血管肿瘤学》上。
虽然蒽环类化疗药物如多柔比星在治疗实体和血液儿科癌症方面非常有效，但众所周知，它们会增加心肌病的风险。接受蒽环类治疗的患者预计患心脏病的风险会增加2到5倍，诊断后的五年生存率不到50%。目前用于评估幸存者心肌病风险的方法，如常规超声心动图，对于早期检测效果较差，通常在无法进行根治性治疗的情况下才确诊。
为了满足对准确且负担得起的心肌病预测工具的需求，圣犹大流行病学与癌症控制部门的Yadav Sapkota博士寻求利用常规血液检查。“我们已经在常规实验室测试中测量蛋白质，因此这种测试使用循环生物标志物可以像简单的血液样本一样轻松完成。”他补充道：“目标是更准确地识别那些可能在成为儿童癌症幸存者并成长为成人后发展成心肌病的无症状人群。”
Sapkota的团队研究了圣犹大LIFE队列的参与者。这项持续进行的研究旨在通过回顾性和前瞻性数据收集与分析，全面记录儿科癌症的终身影响。研究人员将98名患有心肌病的幸存者与一个相当的心肌病自由组进行了匹配。目标是在症状出现之前识别“亚临床”心肌病病例。“我们的75个样本中有心肌病，但他们没有症状——我们称之为亚临床，因为心脏功能降低。”Sapkota解释说。“我们在那些尚未出现症状的患者中检测了超过800种蛋白质，发现有27种蛋白质在这个群体中的表达不同。”
该团队调查了这组蛋白质是否可以用于预测独立样本中幸存者的严重疾病风险。“如果我们能够使用这些蛋白质预测谁可能发展成严重后果，我们就可以回到无症状患者或甚至那些没有心脏功能下降的人群，预测这个人未来是否可能发展成严重后果。”基于初步研究，研究正在扩大。“计划是对圣犹大LIFE的所有人评估循环生物标志物——近5000人，”Sapkota说。“虽然心肌病是我们开始研究的领域，但我们还打算评估其他结果，如糖尿病、二次癌症等。这将成为一个巨大的资源。”
该研究的第一作者是圣犹大的Suresh Poudel。其他作者包括明尼苏达大学的Cindy Im、西北大学的Paul Burridge、阿拉巴马大学伯明翰分校的Smita Bhatia、田纳西大学健康科学中心的John Jefferies、宾夕法尼亚大学的Bonnie Ky，以及圣犹大的Him Shrestha、潘悦、李倩、Kendrick Li、Stephanie Dixon、Matthew Erhardt、Daniel Mulrooney、周水萍、谭海燕、Anthony High、Kirsten Ness、Melissa Hudson、Leslie Robinson、Gregory Armstrong、Junmin Peng和Yutaka Yasui。
该研究得到了美国国立卫生研究院国家癌症研究所的资助（R01 CA261898, R01 CA216354, R21 CA261833, U24 CA55727, U01 CA195547, 癌症中心支持[核心]拨款CA21765），以及圣犹大的筹款和宣传组织ALSAC的支持。
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