卡门·法内夫（Carmen Phaneuf）完成了多次铁人三项比赛，在法国远足，并在冰岛滑雪，但在所有这些冒险中，癌症始终如乌云般笼罩着她。
来自小瀑布镇（Little Falls）的法内夫患有多发性骨髓瘤，这是一种罕见的血癌，根据美国国家癌症研究所的数据，不到1%的男性和女性会确诊此病。
多发性骨髓瘤发生在异常细胞在患者的骨髓中不受控制地增殖并挤占健康细胞时。这种无法治愈的疾病削弱了免疫系统，产生可能损害肾脏的蛋白质，并导致骨痛和严重骨折。如果不治疗，它可能是致命的。
“它一直在我脑海中挥之不去，”法内夫说，她在2002年的一次常规血液检查显示白细胞计数低后被诊断出患有这种疾病，当时她只有34岁。
法内夫通过类固醇、化疗和干细胞移植的组合来管理这种疾病——2012年进行了两次使用她自身细胞的移植，2016年又进行了一次使用捐赠者细胞的移植。这种治疗方案通常能让法内夫获得两年的缓解期，之后她会复发，不得不重新经历整个过程。
法内夫说，她总是感到“被束缚在输液室、医院和医生预约中”。
然而，这种情况在2022年11月发生了变化，当时她在哈肯萨克大学医疗中心（Hackensack University Medical Center）接受了一种可能改变游戏规则的治疗。现年57岁的法内夫将在今年秋天庆祝她三年的缓解期。
“我听说这将让我重获自由，并恢复一种我很久没有享受过的生活质量，”法内夫说道，“在患癌23年后，我一直被困在医院的输液室里。”
法内夫是数百名新泽西州患者和全国数千名接受一次性输注Carvykti疗法的患者之一。这种疗法由总部位于萨默塞特（Somerset）的制药公司Legend Biotech发现，通过操控患者的免疫系统来攻击癌细胞。该疗法于2022年获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。
根据美国癌症协会的数据，2025年美国将诊断出36,110例新的多发性骨髓瘤病例，预计约有12,000人死亡。
研究表明，这种疾病主要影响65至70岁的黑人和西班牙裔男性，以及接触某些化学物质、肥胖以及患有慢性免疫或炎症性疾病等特定风险因素的人群。
根据新泽西州卫生部的数据，新泽西州每年大约诊断出730例新的多发性骨髓瘤病例，并且每年约有330例死亡归因于此病。
Legend Biotech首席执行官黄颖博士表示，历史上，多发性骨髓瘤被认为是一种无法治愈的癌症，这意味着患者只能不断尝试不同的疗法，最终死于该疾病。
“但这是我们第一次证明，你可以接受一次Carvykti输注，然后进入长达五年的无治疗期，”黄颖博士提到一项近期的研究，该研究发现三分之一接受该药物治疗的患者在五年或更长时间内无需额外治疗。
黄颖博士拥有生物有机化学博士学位，他解释说，Carvykti是一种嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。
这种疗法的核心在于对T细胞的操作，T细胞是一种帮助免疫系统对抗病菌的细胞。在健康人群中，T细胞可以抵御感染，但癌症有一种逃避T细胞的方式。
“这是因为癌症非常聪明，它们欺骗我们的身体，让我们以为‘哦，你是自己人’，”黄颖博士说。
这种疗法提取患者的T细胞，并对其进行基因改造，使其能够靶向并攻击癌细胞。
黄颖博士将其比喻为给导弹装上GPS装置，称这些改造后的细胞“知道如何找到目标，即癌细胞”。
黄博士表示，这种疗法被认为是多发性骨髓瘤的“功能性治愈”，意味着它可以让患者进入长期缓解状态。
“通常情况下，患者在被诊断出这种癌症时已经六七十岁，并且已经接受了多年的多种治疗，”黄颖博士说。
“然后他们来到我们这里使用这种药物，可以在未来五年内无癌生活。他们很可能活到正常寿命，或者因其他原因，例如心脏病而去世。”他说。
这是少数几种情况下，死于心脏病发作被视为成功的结果。
Legend Biotech与强生公司（Johnson & Johnson）合作开发了Carvykti。这种药物价格昂贵，约为50万美元，但黄颖博士表示，它已被大多数保险公司以及Medicare和Medicaid覆盖。除了Carvykti外，还有另一种FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤的CAR T细胞疗法。
在新泽西州，这种专门疗法仅在少数几个地点提供，包括哈肯萨克大学医疗中心、罗格斯癌症研究所（Rutgers Cancer Institute of New Jersey）和罗伯特伍德约翰逊大学医院（Robert Wood Johnson University Hospital）。
哈肯萨克大学医疗中心约翰·休尔癌症中心（John Theurer Cancer Center）多发性骨髓瘤科联席主任诺亚·比兰博士（Dr. Noa Biran）表示，这种一次性治疗对多发性骨髓瘤患者来说是一个重大改变。
“接受这种治疗的患者必须住院两周以监测副作用，例如疲劳、低血细胞计数和感染，但之后他们就不再需要继续治疗了。对于那些习惯了每周或每两周去医院的人来说，这是一个巨大的好处，”比兰博士说，他同时也是哈肯萨克大学医疗中心的医学副教授。
比兰博士指出，像任何治疗一样，CAR T细胞疗法也存在一些风险。
在接受治疗后的前两周，患者可能会出现细胞因子释放综合征，表现为发烧、低血压、咳嗽，有时还会出现精神混乱。
这就是为什么患者在输注后需要在医院观察两周的原因，比兰博士说。
其他可能的长期副作用包括神经系统问题和免疫力减弱。
与类固醇、化疗和干细胞移植的恢复相比，法内夫表示从Carvykti中恢复要容易得多。
“以前我掉头发，贫血，感觉很不好。但这次，治疗后八周我就去滑雪了，”法内夫说。“对我来说，这更容易，我愿意再次接受这种治疗。”
法内夫说，她仍然每八周去看一次医生，接受免疫球蛋白替代疗法，以帮助她的身体抵抗感染。她还服用另一种药物Zometa，以防止多发性骨髓瘤患者常见的骨损伤。
她感到自由，但并不完全认为自己被治愈了。目前，多发性骨髓瘤仍然没有真正的治愈方法。
“当我复发时，我会感到沮丧，因为我可能无法立即再进行移植。他们可能会想让我先接受一段时间的化疗。所以，这种自由会被剥夺，”法内夫说。
不过，她希望当她复发时，会有另一种治疗方法可供选择。
“我在寻找生活质量和自由，能争取多少就争取多少，”法内夫说。
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