痴呆症是一个重大的健康挑战，目前尚无安全且经济实惠的治疗方法来减缓其进展。
劳森研究所（Lawson Research Institute，Lawson）的研究人员正在调查氨溴索（Ambroxol）——一种在欧洲已安全使用数十年的咳嗽药——是否可以减缓帕金森病患者的痴呆症状。劳森研究所是位于伦敦圣约瑟夫医疗中心（St. Joseph's Health Care London）的研究部门。
这项为期12个月的临床试验结果今天发表在著名的《JAMA神经病学》期刊上，试验涉及55名帕金森病痴呆（PDD）患者，监测了他们的记忆、精神症状以及与脑损伤相关的血液标志物GFAP。帕金森病痴呆会导致记忆力丧失、困惑、幻觉以及情绪变化。大约一半的帕金森病患者在确诊后的十年内会发展为痴呆，这深刻影响着患者、家庭以及医疗系统。
该研究由认知神经学家Stephen Pasternak博士领导，一组参与者每日服用氨溴索，而另一组则接受安慰剂。Pasternak表示：“我们的目标是改变帕金森病痴呆的进程。这一早期试验带来了希望，并为更大规模的研究奠定了坚实的基础。”
临床试验的主要发现包括：
- 氨溴索安全、耐受性良好，并达到了大脑中的治疗水平。
- 安慰剂组的精神症状恶化，而在服用氨溴索的患者中保持稳定。
- 携带高风险GBA1基因变异的参与者在服用氨溴索后表现出认知能力的改善。
- 脑细胞损伤标志物（GFAP）在安慰剂组中增加，但在服用氨溴索的患者中保持稳定，表明可能具有脑保护作用。
尽管氨溴索在欧洲已被批准用于治疗呼吸系统疾病，并且拥有长期的安全记录——包括在高剂量和孕期使用的安全性——但它尚未在加拿大或美国获得任何用途的批准。
Pasternak解释说：“目前针对帕金森病和痴呆的疗法只能缓解症状，却无法阻止潜在疾病的进展。这些研究结果表明，氨溴索可能保护大脑功能，特别是对那些遗传上有风险的人群。它提供了一条充满希望的新治疗途径，在目前治疗手段稀少的情况下尤为重要。”
氨溴索支持一种名为葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的关键酶，该酶由GBA1基因产生。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低。当这种酶无法正常工作时，废物会在脑细胞中堆积，导致损伤。Pasternak在多伦多病童医院（The Hospital for Sick Children，SickKids）进行研究时了解到氨溴索，当时它被确定为戈谢病（Gaucher disease）的一种治疗方法——这是一种由GCase缺乏引起的罕见儿童遗传性疾病。
他现在正将这一研究应用于探索通过氨溴索提升GCase是否能够帮助保护帕金森病相关疾病中的大脑。“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆对患者及其家庭产生了深远的影响，”Pasternak说道，“如果像氨溴索这样的药物能够有所帮助，它将带来真正的希望并改善生活。”
该研究由韦斯顿基金会（Weston Foundation）资助，是开发帕金森病及其他认知障碍（包括路易体痴呆）新疗法的重要一步。Pasternak及其团队计划在今年晚些时候启动一项后续临床试验，重点研究认知功能。
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