一项在2025年新奥尔良美国心脏协会科学会议(AHA)上公布的新药2期临床试验初步数据表明，DR10624——一种靶向多种代谢途径的首创药物，可能为严重高甘油三酯血症患者提供有前景的新治疗选择。1
DR10624在一项为期12周、包含79名甘油三酯水平在500至2000 mg/dL之间的成年患者的双盲研究中，成功将大多数参与者的甘油三酯水平降低超过60%。该药物还将肝脏脂肪减少63%，表明其对代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)具有治疗潜力，该疾病此前被称为非酒精性脂肪肝(NAFLD)。
DR10624是一种影响3个主要受体（FGF21、胰高血糖素和GLP-1）的分子，这些受体共同控制脂质和葡萄糖代谢。它是唯一一种旨在同时与全部3个受体相互作用的实验药物。
根据研究的主要作者、北京大学第一医院心脏病学研究所主任、医学博士兼哲学博士李建平(Jianping Li)的介绍，这种三重激动剂机制可能重新定义那些尽管尝试生活方式干预和现有药理选择却难以控制甘油三酯水平的患者的治疗方案。"通过降低胰腺炎以及MASLD和心血管疾病等长期风险，DR10624可能成为严重高甘油三酯血症患者的变革性药物，"李博士表示。
令人瞩目的疗效结果
参与者被随机分配接受DR10624的三种每周皮下剂量之一（12.5 mg、25 mg或50 mg滴定）或安慰剂。12周后，结果十分显著：
- 12.5 mg剂量组甘油三酯水平降低74.5%
- 25 mg剂量组降低66.2%，50 mg滴定组降低68.9%
- 安慰剂组仅降低8%
约90%接受DR10624治疗的患者成功将甘油三酯水平降至500 mg/dL以下，而接受安慰剂的患者中仅25%达到这一水平。78.5%的治疗组患者甘油三酯水平降低了50%或更多，而安慰剂组只有5%达到这一效果。
DR10624持续发挥作用，不仅降低甘油三酯，还改善了总胆固醇、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)、非HDL胆固醇和富含甘油三酯的脂蛋白胆固醇。重要的是，DR10624患者的肝脏脂肪减少63.5%，而安慰剂组仅减少8.4%。
最常见的不良反应是轻度胃肠道症状，如恶心和胃部不适，这与已知的GLP-1受体活性一致。李博士指出，在未来试验中更渐进地调整剂量可能有助于最小化这些副作用。
对药剂师的临床意义
严重高甘油三酯血症患者面临有限的治疗选择，除了贝特类药物、高剂量omega-3脂肪酸或他汀类药物外，且各药物疗效和耐受性各不相同。对药剂师而言，DR10624可能代表脂质管理的新前沿，尤其适用于同时患有2型糖尿病或MASLD等代谢合并症的患者。通过激活能量代谢中涉及的多种受体，DR10624可能补充现有靶向血糖控制和心血管风险降低的治疗方案。
"考虑到DR10624同时靶向多种代谢途径，它可能是与其他药物组合治疗的有力候选者，"李博士表示，"例如，将其与SGLT2或DPP-4抑制剂等降糖药物配对使用，可能会改善2型糖尿病、肥胖和心血管疾病患者的总体代谢控制。"
局限性与下一步研究
该试验仅持续数周且参与人数较少，因此结果不能推广到更广泛的人群。此外，研究参与者仅来自中国内地，且DR10624未直接与现有的降甘油三酯药物进行比较。因此，有必要在全球范围内开展更广泛的研究，以确立其长期临床相关性。
尽管如此，这些初步结果突显了一种新型药物类别的潜力，该类药物能同时处理脂质和肝脏功能障碍，这在心血管代谢护理中是一个重大未满足的需求。
参考文献
New medication reduced high triglyceride levels, improved cholesterol and liver health. American Heart Association. Published November 8, 2025. Accessed November 9, 2025.
【全文结束】
